Neuropsychologische profielen van kinderen met Duchenne spierdystrofie en de effecten ervan op motorische functies
18 december 2022 bijgewerkt door: Esra Aldırmaz, Hacettepe University
Bepaling van neuropsychologische profielen van kinderen met Duchenne spierdystrofie en onderzoek naar de effecten ervan op motorische functies
Deze studie was gepland om neuropsychologische profielen van kinderen met Duchenne spierdystrofie te bepalen en de effecten ervan op motorische functies te onderzoeken en te vergelijken met normaal ontwikkelde leeftijdsgenoten.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
- Ander: Gewijzigde mini-mentale test:
- Ander: De gecontroleerde orale woordassociatietest
- Ander: De vitale functies van het centrale zenuwstelsel
- Ander: Conners' Parent Rating Scale-48 (Ouderrapport)
- Ander: Checklist voor het gedrag van kinderen 6-18 jaar (Ouderrapport)
- Ander: Vragenlijst sterke punten en moeilijkheden (zelfgerapporteerd)
- Ander: Brooke Functionele classificatie van de onderste ledematen
- Ander: Motorfunctiemeting - 32 items
- Ander: Vier vierkante stappentest
- Ander: Zes minuten looptest
- Ander: Getimede prestatietest
Gedetailleerde beschrijving
In dit proefschrift wordt getracht de neuropsychologische profielen van kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD) vast te stellen en de effecten ervan op motorische functies te onderzoeken.
De studie zal worden uitgevoerd met kinderen tussen 7 en 16 jaar bij wie de diagnose DMD is gesteld als gevolg van genetische tests en die zich hebben aangemeld bij de Hacettepe University, Faculteit Fysiotherapie en Revalidatie, Pediatrische Neuromusculaire Ziekten Eenheid voor evaluatie van fysiotherapie en revalidatie. .
Bovendien zullen, gezien het primaire doel van het onderzoek, typisch ontwikkelde jongens tussen de 7 en 16 jaar met vergelijkbare fysieke kenmerken in het onderzoek worden opgenomen en worden vergeleken met kinderen met DMD.
Typisch ontwikkelde jongens die in het onderzoek zijn opgenomen, worden alleen beoordeeld met neuropsychologische tests.
Evalueren van cognitieve functie op basis van neuropsychologische tests; Modified Mini Mental Test, The Controlled Oral Word Association Test, computergebaseerd De vitale functies van het centrale zenuwstelsel zullen worden toegepast.
Om de neurologische ontwikkelingsstatus van neuropsychologische tests te evalueren; Conners' Parent Rating Scale, Child Behavior Checklist, Strengths and Difficulties Questionnaire (SDQ) zullen worden toegepast.
Om de motorische functies van individuen met DMD te evalueren; Brooke Functionele classificatie onderste ledematen, meting van motorische functies, viervierkantestappentest, zes minuten looptest, getimede prestatietests (10 meter loopt/rentest, Gower's (van liggende naar staande positie), rechter-/linkerbeen staan, stijgen/ Afdaling van 4 treden) worden gebruikt.
In de studie, waarin het effect van het mutatiegebied van dystrofine-eiwitisovormen die DMD veroorzaken op het neuropsychologische profiel van kinderen wordt onderzocht door ze te vergelijken met typisch ontwikkelde jongens en het effect hiervan op de motorische functie, wordt het statistisch significantieniveau wordt beschouwd als p
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
74
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- Hacettepe University, Faculty of Physical Therapy and Rehabilitation, Pediatric Neuromuscular Diseases Unit for physiotherapy and rehabilitation
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen met Duchenne spierdystrofie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met DMD door een kinderneuroloog,
- Tussen de 7 en 16 jaar oud zijn,
- Geen gediagnosticeerde chronische ziekte hebben,
- Nog niet het vermogen hebben verloren om te schrijven en te tekenen zoals vereist door neuropsychologische beoordelingen,
- Samenwerken met de fysiotherapeut en diens instructies kunnen opvolgen.
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om adequaat samen te werken met de fysiotherapeut die de evaluaties heeft gemaakt,
- U heeft in de afgelopen 6 maanden een verwonding en/of operatie aan de onderste/bovenste extremiteiten gehad, waardoor de uitvoering van motorische functietests mogelijk is verhinderd.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-control
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Duchenne spierdystrofie
Kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD) in de leeftijd van 7 tot 16 jaar bij wie de diagnose DMD is gesteld als gevolg van genetische tests
|
Om de cognitieve functie van kinderen te beoordelen
Om de cognitieve functie van kinderen te beoordelen
Om de cognitieve functie van kinderen te beoordelen
Aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit beoordelen
Om zowel adaptief gedrag als probleemgedrag van kinderen te beoordelen.
Het is een korte emotionele en gedragsmatige screeningvragenlijst voor kinderen en jongeren.
Om de functionele status van de onderste extremiteit te bepalen
Om de motorische functie en progressie van zwakte bij neuromusculaire aandoeningen te beoordelen
Een test van dynamische balans en coördinatie die klinisch het vermogen van de deelnemer beoordeelt om vooruit, zijwaarts en achteruit over objecten te stappen.
Het evalueert de loopfunctie en fysieke capaciteit van kinderen op submaximaal niveau.
Loop- en rentest van 10 meter, Gower's (van liggende naar staande positie), rechter- en linkerbeen staan, stijgen/dalen van 4 stappen
|
|
Typisch ontwikkelde kinderen
Typisch ontwikkelde kinderen met vergelijkbare fysieke kenmerken in de leeftijd van 7 tot 16 jaar
|
Om de cognitieve functie van kinderen te beoordelen
Om de cognitieve functie van kinderen te beoordelen
Om de cognitieve functie van kinderen te beoordelen
Aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit beoordelen
Om zowel adaptief gedrag als probleemgedrag van kinderen te beoordelen.
Het is een korte emotionele en gedragsmatige screeningvragenlijst voor kinderen en jongeren.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gewijzigde mini-mentale test
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
De voor volwassenen ontwikkelde Mini Mental Test werd met kleine aanpassingen aangepast aan de pediatrische populatie.
Test; Het evalueert verbale reacties, waaronder aandacht, oriëntatie, geheugen en taalvaardigheid, het vermogen om mondelinge en schriftelijke bevelen op te volgen, spontane zinnen te schrijven en een complexe tekening te kopiëren.
De hoogste score die op deze test kan worden behaald is 35, de laagste score is 0.
|
alleen basislijn
|
|
De gecontroleerde orale woordassociatietest
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Deze test vereist dat het individu zoveel mogelijk woorden noemt die beginnen met een bepaalde letter, d.w.z.
K, A en S. Voor elke letter zijn zestig seconden uitgetrokken.
Individuen kunnen geen eigennamen of cijfers gebruiken en kunnen geen woorden met verschillende tijden of eindes gebruiken als het stamwoord eenmaal is gegeven
|
alleen basislijn
|
|
De vitale functies van het centrale zenuwstelsel
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Vital Signs van het centrale zenuwstelsel is een terugbetaalbare beoordelingsprocedure die gebruikmaakt van gecomputeriseerde neuropsychologische tests om de neurocognitieve status van patiënten te evalueren en een reeks mentale processen bestrijkt, van eenvoudige motorische prestaties, aandacht, geheugen tot executieve functies.
|
alleen basislijn
|
|
Conners' Parent Rating Scale-48 (Ouderrapport)
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
De Conners' Parent Rating Scale-48 bevat 48 items waarbij de frequentie van elk item wordt beoordeeld op een 4-punts Likertschaal variërend van helemaal niet (0)-3 heel erg (3).
De test heeft adequate psychometrische eigenschappen en wordt veel gebruikt voor klinische en onderzoeksdoeleinden met de aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit
|
alleen basislijn
|
|
Checklist voor het gedrag van kinderen 6-18 jaar (Ouderrapport)
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
De Child Behavior Checklist/6-18 beoordeelt zowel adaptief gedrag als probleemgedrag van kinderen.
Er zijn 112 items die probleemgedrag beoordelen en 20 items die adaptief gedrag beoordelen.
Het antwoordformaat voor probleemgedrag loopt van 0 ("niet waar") tot 2 ("zeer waar").
De items voor probleemgedrag laden op twee breedbandschalen (internaliserend en externaliserend) en acht smalbandige schalen (regelovertreden, agressief gedrag, teruggetrokken-depressief, lichamelijke klachten, angstig depressief, sociale problemen, denkproblemen en aandachtsproblemen).
De items voor adaptief gedrag laden op drie schalen: Activiteiten, Sociale Competentie en Schoolcompetentie.
Er wordt ook een score voor totale competentie en totale gedragsproblemen gegeven.
|
alleen basislijn
|
|
Vragenlijst sterke punten en moeilijkheden (zelfgerapporteerd)
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
De Strengths and Difficulties Questionnaire is een korte emotionele en gedragsmatige screeningvragenlijst voor kinderen en jongeren.
De tool kan het perspectief van kinderen vastleggen.
De 25 items in de test bestaan uit 5 schalen van elk 5 items.
De schalen omvatten: subschaal emotionele symptomen, subschaal gedragsproblemen, subschaal hyperactiviteit/onoplettendheid, subschaal problemen met relaties met leeftijdsgenoten, subschaal prosociaal gedrag.
|
alleen basislijn
|
|
Brooke Functionele classificatie van de onderste ledematen
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Het is ontwikkeld met behulp van de classificatiemethode op basis van "Vignos et al." om de functionele status van de onderste extremiteit te bepalen.
Het bestaat uit 10 verschillende niveaus, variërend van niveau 1 (loopt zelfstandig en trapt op) tot niveau 10 (bedgebonden).
|
alleen basislijn
|
|
Motorfunctiemeting - 32 items
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
De motorische functiemeting is een schaal die is ontworpen voor de beoordeling van de motorische functie en de progressie van zwakte bij neuromusculaire aandoeningen.
Het is van toepassing op zowel ambulante als niet-ambulante patiënten met een breed scala aan ernst.
De schaal bestaat in twee versies, één met 32 items voor patiënten ouder dan 6 jaar (MFM-32), de andere met 20 items voor kinderen van 2 tot 6 jaar (MFM-20).
Met betrekking tot de ontwikkeling van de schaal identificeerde factoranalyse drie functionele dimensies: D1 = staande positie en transfers (13 items; 8 items in de korte versie), D2 = axiale en proximale motorische functie (12 items; 8 in de korte versie), en D3 = distale motorische functie (7 items; 4 in de korte versie).
|
alleen basislijn
|
|
Vier vierkante stappentest
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Het is een geldige en betrouwbare test die de afgelopen jaren vaak bij kinderen is gebruikt om dynamisch evenwicht te evalueren.
Stokken, elk 90 cm lang, worden op de grond geplaatst om 4 vierkanten te vormen en de vierkanten zijn genummerd van 1 tot 4. Om de test met succes af te ronden, moet het kind snel van het ene naar het andere veld gaan zonder de stokjes aan te raken.
Prestaties worden bepaald door de voltooiingstijd van de test in seconden te meten.
Een kortere voltooiingstijd betekent een betere dynamische balans.
|
alleen basislijn
|
|
Zes minuten looptest
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
De 6-minuten looptest, die valide en betrouwbaar is voor DMD-patiënten, evalueert de loopfunctie en fysieke capaciteit van kinderen op submaximaal niveau.
De afstand die het kind 6 minuten aflegt in een gang van 25 m wordt geregistreerd in meters.
Een fysiotherapeut loopt tijdens de test met de kinderen mee en houdt de tijd bij met een stopwatch.
De test is eenvoudig en wordt beschouwd als een belangrijke uitkomstmaat voor kinderen met DMD.
|
alleen basislijn
|
|
Loop- en looptest van 10 meter
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Op een onbelemmerd, vlak oppervlak werd met tape een afstand van 10 meter gemarkeerd.
Om de impact van acceleratie en deceleratie op de loopsnelheid te beperken, werden start- en finishlijnen 30 centimeter voor en na de 10 meter afstand geplaatst.
Deelnemers kregen de instructie om met de tenen op de startlijn te beginnen en zo snel mogelijk te lopen of rennen, zonder de veiligheid in gevaar te brengen, naar de finishlijn.
|
alleen basislijn
|
|
Gower's (van een liggende naar een staande positie)
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Kinderen gingen rechtop op een mat liggen en vroegen hen zo snel mogelijk op te staan.
De tijd begon toen hij bewoog en stopte toen hij rechtop stond.
|
alleen basislijn
|
|
Staande test voor rechter- en linkerbeen
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Kinderen moesten zo lang mogelijk een eenbenige houding aanhouden met hun ogen open en hun armen vrij laten bewegen.
Kinderen werden verbaal aangemoedigd om tijdens de test zo lang mogelijk op één been te blijven staan.
|
alleen basislijn
|
|
Beklimming/afdaling van 4 treden
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
De kinderen werd gevraagd om zo snel mogelijk de 4-traps ladder met dubbelzijdige leuningen op te klimmen.
De tijd werd gestart toen zijn voeten van de grond kwamen en toen beide voeten de grond raakten, werd de tijd gestopt en geregistreerd in seconden.
Na het beklimmen van de ladder werd hen gevraagd zo snel mogelijk af te dalen, de tijd werd gestart toen de voet werd opgetild en de tijd werd gestopt wanneer beide voeten de grond raakten en werd geregistreerd in seconden.
|
alleen basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Genetisch testrapport
Tijdsspanne: alleen basislijn
|
Het effect van het mutatiegebied van dystrofine-eiwitisovormen die DMD veroorzaken op het neuropsychologische profiel van kinderen zal worden onderzocht door ze te vergelijken met normaal ontwikkelde jongens en het effect hiervan op de motorische functie zal worden onderzocht.
|
alleen basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: İpek Gürbüz, Assc. Prof., Hacettepe University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 mei 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 maart 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
1 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 december 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 december 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 december 2022
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GO22/310
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .