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Profils neuropsychologiques des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et ses effets sur les fonctions motrices

18 décembre 2022 mis à jour par: Esra Aldırmaz, Hacettepe University

Détermination des profils neuropsychologiques des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et étude de ses effets sur les fonctions motrices

Cette étude avait pour but de déterminer les profils neuropsychologiques des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et d'étudier ses effets sur les fonctions motrices et de les comparer à des pairs typiquement développés.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans cette thèse, il s'agit de déterminer les profils neuropsychologiques des enfants atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) et d'étudier ses effets sur les fonctions motrices. L'étude sera réalisée avec des enfants âgés de 7 à 16 ans qui ont reçu un diagnostic de DMD à la suite de tests génétiques et qui ont postulé à l'Université Hacettepe, Faculté de physiothérapie et de réadaptation, Unité des maladies neuromusculaires pédiatriques pour l'évaluation de la physiothérapie et de la réadaptation. . De plus, compte tenu de l'objectif principal de l'étude, les garçons âgés de 7 à 16 ans ayant un développement typique et présentant des caractéristiques physiques similaires seront inclus dans l'étude et comparés aux enfants atteints de DMD. Les garçons typiquement développés inclus dans l'étude seront évalués uniquement avec des tests neuropsychologiques. Évaluer la fonction cognitive à partir de tests neuropsychologiques ; Le mini-test mental modifié, le test d'association de mots oraux contrôlés, basé sur ordinateur, les signes vitaux du système nerveux central seront appliqués. Évaluer l'état neurodéveloppemental à partir de tests neuropsychologiques ; L'échelle d'évaluation des parents de Conners, la liste de contrôle du comportement de l'enfant, le questionnaire sur les forces et les difficultés (SDQ) seront appliqués. Évaluer les fonctions motrices des personnes atteintes de DMD ; Classification fonctionnelle des membres inférieurs de Brooke, mesure de la fonction motrice, test de quatre pas carrés, test de marche de six minutes, tests de performance chronométrés (test de marche/course de 10 mètres, Gower (de la position couchée à la position debout), jambe droite/gauche debout, ascension/ Descente de 4 marches) seront utilisées. Dans l'étude, dans laquelle l'effet de la région de mutation des isoformes de la protéine dystrophine causant la DMD sur le profil neuropsychologique des enfants sera étudié en les comparant avec des garçons typiquement développés et l'effet de cela sur la fonction motrice sera examiné, le niveau de signification statistique sera considéré comme p

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

74

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Hacettepe University, Faculty of Physical Therapy and Rehabilitation, Pediatric Neuromuscular Diseases Unit for physiotherapy and rehabilitation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 14 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

La description

Critère d'intégration:

  • Ayant reçu un diagnostic de DMD par un neurologue pédiatrique,
  • Avoir entre 7 et 16 ans,
  • Ne pas avoir de maladie chronique diagnostiquée,
  • N'ayant pas encore perdu la capacité d'écrire et de dessiner comme l'exigent les évaluations neuropsychologiques,
  • Coopérer avec le physiothérapeute et être capable de se conformer à ses instructions.

Critère d'exclusion:

  • Incapacité à coopérer adéquatement avec le physiothérapeute qui a fait les évaluations,
  • Avoir subi une blessure et / ou une intervention chirurgicale aux membres inférieurs / supérieurs au cours des 6 derniers mois, ce qui peut empêcher la réalisation des tests de la fonction motrice.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas-témoins
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Dystrophie musculaire de Duchenne
Enfants âgés de 7 à 16 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont reçu un diagnostic de DMD à la suite de tests génétiques
Autre: Mini test mental modifié :
Évaluer la fonction cognitive des enfants
Autre: Le test d'association de mots oraux contrôlés
Évaluer la fonction cognitive des enfants
Autre: Les signes vitaux du système nerveux central
Évaluer la fonction cognitive des enfants
Autre: Échelle d'évaluation parentale de Conners-48 (Rapport parental)
Pour évaluer le trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité
Autre: Liste de contrôle du comportement de l'enfant 6-18 ans (Rapport parental)
Pour évaluer à la fois les comportements adaptatifs de l'enfant et les comportements problématiques.
Autre: Questionnaire sur les forces et les difficultés (autodéclaré)
Il s'agit d'un bref questionnaire de dépistage émotionnel et comportemental pour les enfants et les jeunes.
Autre: Classification fonctionnelle des membres inférieurs de Brooke
Déterminer l'état fonctionnel du membre inférieur
Autre: Mesure de la fonction motrice-32 articles
À l'évaluation de la fonction motrice et de la progression de la faiblesse dans les troubles neuromusculaires
Autre: Test en quatre étapes carrées
Un test d'équilibre dynamique et de coordination qui évalue cliniquement la capacité du participant à enjamber des objets vers l'avant, sur le côté et vers l'arrière.
Autre: Test de marche de six minutes
Il évalue la fonction de marche et la capacité physique des enfants au niveau sous-maximal.
Autre: Test de performance chronométré
Test de marche et de course de 10 mètres, Gower (de la position couchée à la position debout), jambe droite et gauche debout, montée/descente de 4 marches
Enfants au développement typique
Enfants au développement typique ayant des caractéristiques physiques similaires entre 7 et 16 ans
Autre: Mini test mental modifié :
Évaluer la fonction cognitive des enfants
Autre: Le test d'association de mots oraux contrôlés
Évaluer la fonction cognitive des enfants
Autre: Les signes vitaux du système nerveux central
Évaluer la fonction cognitive des enfants
Autre: Échelle d'évaluation parentale de Conners-48 (Rapport parental)
Pour évaluer le trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité
Autre: Liste de contrôle du comportement de l'enfant 6-18 ans (Rapport parental)
Pour évaluer à la fois les comportements adaptatifs de l'enfant et les comportements problématiques.
Autre: Questionnaire sur les forces et les difficultés (autodéclaré)
Il s'agit d'un bref questionnaire de dépistage émotionnel et comportemental pour les enfants et les jeunes.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mini test mental modifié
Délai: seule ligne de base
Le Mini Mental Test développé pour les adultes a été adapté à la population pédiatrique en y apportant des modifications mineures. Test; Il évalue les réponses verbales, y compris l'attention, l'orientation, la mémoire et les compétences linguistiques, la capacité d'obéir aux ordres verbaux et écrits, d'écrire des phrases spontanées et de copier un dessin complexe. Le score le plus élevé pouvant être obtenu à ce test est de 35, le score le plus bas est de 0.
seule ligne de base
Le test d'association de mots oraux contrôlés
Délai: seule ligne de base
Ce test demande à l'individu de nommer autant de mots que possible commençant par une lettre donnée, c'est-à-dire K, A et S. Soixante secondes sont allouées pour chaque lettre. Les individus ne peuvent pas utiliser de noms propres ou de nombres et ne peuvent pas utiliser de mots avec des temps ou des terminaisons différents une fois que le mot racine a été donné
seule ligne de base
Les signes vitaux du système nerveux central
Délai: seule ligne de base
Les signes vitaux du système nerveux central sont une procédure d'évaluation remboursable qui utilise des tests neuropsychologiques informatisés pour évaluer l'état neurocognitif des patients et couvre une gamme de processus mentaux allant des performances motrices simples, de l'attention, de la mémoire aux fonctions exécutives.
seule ligne de base
Échelle d'évaluation parentale de Conners-48 (Rapport parental)
Délai: seule ligne de base
L'échelle d'évaluation des parents de Conners-48 contient 48 éléments dans lesquels la fréquence de chaque élément est évaluée sur une échelle de Likert à 4 points allant de pas du tout (0) à 3 très (3). Le test a des propriétés psychométriques adéquates et est largement utilisé à des fins cliniques et de recherche avec la population de troubles de déficit de l'attention/hyperactivité
seule ligne de base
Liste de contrôle du comportement de l'enfant 6-18 ans (Rapport parental)
Délai: seule ligne de base
La liste de contrôle du comportement de l'enfant/6-18 évalue à la fois les comportements adaptatifs de l'enfant et les comportements problématiques. Il y a 112 items qui évaluent les comportements problématiques et 20 items qui évaluent le comportement adaptatif. Le format de réponse pour les comportements problématiques va de 0 ("pas vrai") à 2 ("très vrai"). Les éléments de comportement problématique se chargent sur deux échelles à large bande (internalisation et extériorisation) et huit échelles à bande étroite (infraction aux règles, comportement agressif, retrait-dépression, plaintes somatiques, dépression anxieuse, problèmes sociaux, problèmes de pensée et problèmes d'attention). Les éléments de comportement adaptatif se chargent sur trois échelles : Activités, Compétence sociale et Compétence scolaire. Un score de compétence totale et de problèmes de comportement totaux est également fourni.
seule ligne de base
Questionnaire sur les forces et les difficultés (autodéclaré)
Délai: seule ligne de base
Le questionnaire sur les forces et les difficultés est un bref questionnaire de dépistage émotionnel et comportemental pour les enfants et les jeunes. L'outil peut capturer le point de vue des enfants. Les 25 items du test comprennent 5 échelles de 5 items chacune. Les échelles comprennent : la sous-échelle des symptômes émotionnels, la sous-échelle des problèmes de conduite, la sous-échelle de l'hyperactivité/inattention, la sous-échelle des problèmes de relations avec les pairs, la sous-échelle du comportement prosocial.
seule ligne de base
Classification fonctionnelle des membres inférieurs de Brooke
Délai: seule ligne de base
Il a été développé en utilisant la méthode de classification basée sur "Vignos et al." pour déterminer l'état fonctionnel du membre inférieur. Il se compose de 10 niveaux différents, allant du niveau 1 (marche de manière autonome et monte les escaliers) au niveau 10 (lié au lit).
seule ligne de base
Mesure de la fonction motrice-32 articles
Délai: seule ligne de base
La mesure de la fonction motrice est une échelle conçue pour l'évaluation de la fonction motrice et de la progression de la faiblesse dans les troubles neuromusculaires. Il s'applique aux patients ambulatoires et non ambulatoires avec un large éventail de gravité. L'échelle existe en deux versions, l'une de 32 items pour les patients de plus de 6 ans (MFM-32), l'autre de 20 items pour les enfants de 2 à 6 ans (MFM-20). Concernant l'élaboration de l'échelle, l'analyse factorielle a identifié trois dimensions fonctionnelles : D1 = position debout et transferts (13 items ; 8 items dans la version courte), D2 = fonction motrice axiale et proximale (12 items ; 8 dans la version courte), et D3 = fonction motrice distale (7 items ; 4 dans la version courte).
seule ligne de base
Test en quatre étapes carrées
Délai: seule ligne de base
C'est un test valide et fiable qui a été fréquemment utilisé chez les enfants ces dernières années pour évaluer l'équilibre dynamique. Des bâtonnets de 90 cm de long chacun sont posés au sol pour former 4 carrés et les carrés sont numérotés de 1 à 4. Pour que le test soit réussi, l'enfant doit passer rapidement d'un carré à l'autre sans toucher les bâtonnets. Les performances sont déterminées en mesurant le temps d'exécution du test en secondes. Un temps de réalisation plus court signifie un meilleur équilibre dynamique.
seule ligne de base
Test de marche de six minutes
Délai: seule ligne de base
Le test de marche de 6 minutes, valide et fiable pour les patients DMD, évaluera la fonction de marche et la capacité physique des enfants au niveau sous-maximal. La distance parcourue par l'enfant pendant 6 minutes dans un couloir de 25 m sera enregistrée en mètres. Un physiothérapeute accompagnera les enfants pendant le test et suivra le temps avec un chronomètre. Le test est simple et considéré comme une mesure de résultat importante pour les enfants atteints de DMD.
seule ligne de base
Test de marche et de course de 10 mètres
Délai: seule ligne de base
Une distance de 10 mètres a été marquée sur une surface plane et dégagée à l'aide de ruban adhésif. Pour limiter l'impact de l'accélération et de la décélération sur la vitesse de marche, les lignes de départ et d'arrivée ont été placées 30 centimètres avant et après la distance de 10 mètres. Les participants devaient commencer avec les orteils sur la ligne de départ et marcher ou courir aussi vite que possible, sans compromettre la sécurité, jusqu'à la ligne d'arrivée.
seule ligne de base
Gower (d'une position couchée à une position debout)
Délai: seule ligne de base
Les enfants se sont allongés sur un tapis en position droite et leur ont demandé de se lever aussi vite que possible. Le temps a commencé lorsqu'il s'est déplacé et s'est arrêté lorsqu'il était en position verticale.
seule ligne de base
Test debout de la jambe droite et gauche
Délai: seule ligne de base
Les enfants devaient maintenir une position unijambiste aussi longtemps qu'ils le pouvaient, les yeux ouverts et leur permettant de bouger librement leurs bras. Les enfants ont été verbalement encouragés à maintenir la position debout sur une jambe aussi longtemps que possible pendant le test.
seule ligne de base
Montée/Descente de 4 marches
Délai: seule ligne de base
Les enfants ont été invités à gravir le plus rapidement possible l'échelle à 4 marches avec mains courantes double face. Le temps a commencé lorsque ses pieds se sont levés du sol et lorsque les deux pieds ont touché le sol, le temps a été arrêté et enregistré en secondes. Après avoir grimpé à l'échelle, on leur a demandé de descendre le plus vite possible, le temps a commencé lorsque le pied a été levé et le temps a été arrêté lorsque les deux pieds ont touché le sol et enregistré en secondes.
seule ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rapport de test génétique
Délai: seule ligne de base
L'effet de la région de mutation des isoformes de la protéine dystrophine causant la DMD sur le profil neuropsychologique des enfants sera étudié en les comparant avec des garçons typiquement développés et l'effet de ceci sur la fonction motrice sera examiné.
seule ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hacettepe University

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: İpek Gürbüz, Assc. Prof., HACETTEPE UNIVERSİTY

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 mai 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2022

Première publication (Réel)

22 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GO22/310

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

Essais cliniques sur Mini test mental modifié :

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