VX-522 在囊性纤维化 (CF) 参与者中的 1 期研究
2026年9月4日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-522 在 18 岁及以上患有囊性纤维化且 CFTR 基因型对 CFTR 调节剂治疗无反应的受试者中的安全性和耐受性的 1 期单剂量递增研究
本研究的目的是评估 VX-522 在 18 岁及以上患有囊性纤维化和囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 基因型对 CFTR 调节剂治疗无反应的参与者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
此临床试验信息是根据适用法律自愿提交的，因此某些提交截止日期可能不适用。
（也就是说，此适用临床试验的临床试验信息是根据《公共卫生服务法》第 402(j)(4)(A) 条和 42 CFR 11.60 提交的，不受第 402(j) 条规定的截止日期的约束(2) 和 (3) 公共卫生服务法或 42 CFR 11.24 和 11.44.)。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
26
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Calgary、加拿大
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Québec、加拿大
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik
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Ghent、比利时
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Melbourne、澳大利亚
- The Alfred Hospital - Pulmonology
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Stockholm、瑞典
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21225
- PAREXEL International - Baltimore
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota -Pulmonology
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45220
- UC Health Holmes Hospital
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
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Cambridge、英国
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Glasgow、英国
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
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London、英国
- Royal Brompton Hospital
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Manchester、英国
- Wythenshawe Hospital - OPD
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Penarth、英国
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton、英国
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 体重指数（BMI）大于或等于（≥）18.0至小于（<）30.0千克每平方米（kg/m^2）
- 总体重大于 (>) 50 公斤
- 稳定的 CF 疾病
- 对 CFTR 调节剂治疗无反应的两个等位基因上的 CFTR 基因突变
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 值，占年龄、性别和身高预测平均值的百分比（全球肺功能倡议 [GLI] 的方程式）18 ≥40%
关键排除标准：
- 筛查前一年内有未控制的哮喘病史
- 实体器官或血液移植史
- 肝硬化伴门脉高压、中度肝功能损害（Child Pugh 评分 7 至 9 分）或重度肝功能损害（Child Pugh 评分 10 至 15 分）
- 筛选时室内空气中的动脉血氧饱和度低于 (<) 94%
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单次递增剂量 (SAD)
分为不同组的参与者将接受单次递增剂量的 VX-522。
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使用雾化器口服吸入。
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实验性的：多重升剂剂量（MAD）队列1：VX-522
参与者将获得多种升级剂量的VX-522。
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使用雾化器口服吸入。
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实验性的：疯狂的队列1：VX-522+ IVA
在与Ivacaftor（IVA）的磨合期之后，参与者将通过IVA获得多种升级剂量的VX-522。
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口服片剂。
其他名称：
使用雾化器口服吸入。
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实验性的：疯狂的队列2：VX-522+ IVA
在与Ivacaftor（IVA）的磨合期之后，参与者将通过IVA获得多种升级剂量的VX-522。
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口服片剂。
其他名称：
使用雾化器口服吸入。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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安全性和耐受性由有不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者数量评估
大体时间：从第1天到第8周[悲伤和疯狂]
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从第1天到第8周[悲伤和疯狂]
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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MAD：1 秒内预测用力呼气量百分比相对于基线的变化 (ppFEV1)
大体时间：从第 29 天的基线开始
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从第 29 天的基线开始
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疯狂：由有不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者评估的安全性和耐受性
大体时间：从第一天到安全后续访问[最多28周]
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从第一天到安全后续访问[最多28周]
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月27日
初级完成 (实际的)
2026年4月21日
研究完成 (估计的)
2026年9月9日
研究注册日期
首次提交
2022年12月19日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月19日
首次发布 (实际的)
2022年12月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月4日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX21-522-001
- 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (EudraCT编号)
- 2023-504786-23-00 (其他标识符：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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