Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1-studie af VX-522 i deltagere med cystisk fibrose (CF)

20. maj 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 1 enkeltdosis-eskaleringsstudie, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VX-522 hos forsøgspersoner i alderen 18 år og ældre med cystisk fibrose og en CFTR-genotype, der ikke reagerer på CFTR-modulatorterapi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VX-522 hos deltagere på 18 år og ældre med cystisk fibrose og en cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) genotype, der ikke reagerer på CFTR-modulatorterapi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Disse oplysninger om kliniske forsøg blev indsendt frivilligt i henhold til gældende lov, og derfor gælder visse indsendelsesfrister muligvis ikke. (Det vil sige, oplysninger om kliniske forsøg for dette relevante kliniske forsøg blev indsendt i henhold til sektion 402(j)(4) (A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt de frister, der er fastsat i sektion 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred Hospital - Pulmonology
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Québec, Canada
        • IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshawe Hospital - OPD
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21225
        • PAREXEL International - Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45220
        • UC Health Holmes Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Body mass index (BMI) større end eller lig med (≥)18,0 til mindre end (<) 30,0 kilogram pr. kvadratmeter kvadrat (kg/m^2)
  • En samlet kropsvægt større end (>) 50 kg
  • Stabil CF sygdom
  • CFTR-genmutationer på begge alleler, der ikke reagerer på CFTR-modulatorterapi
  • Forceret ekspiratorisk volumen i 1 sekund (FEV1) værdi, procent af forudsagt gennemsnit for alder, køn og højde (ligninger fra Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Anamnese med ukontrolleret astma inden for et år før screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Levercirrhose med portal hypertension, moderat nedsat leverfunktion (Child Pugh Score 7 til 9) eller alvorlig leverinsufficiens (Child Pugh Score 10 til 15)
  • Arteriel iltmætning på rumluft mindre end (<) 94 % ved screening

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt stigende dosis (SAD)
Deltagere grupperet i forskellige kohorter vil modtage en enkelt stigende dosis af VX-522.
Medicin: VX-522 mRNA-terapi
Oral inhalation ved hjælp af forstøver.
Eksperimentel: Flere stigende dosis (MAD) kohort 1: VX-522
Deltagerne vil modtage flere stigende doser af VX-522.
Medicin: VX-522 mRNA-terapi
Oral inhalation ved hjælp af forstøver.
Eksperimentel: Mad-kohort 1: VX-522+ IVA
Efter run-in-periode med IVACAFTOR (IVA) vil deltagerne modtage flere stigende doser af VX-522 med IVA.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: VX-522 mRNA-terapi
Oral inhalation ved hjælp af forstøver.
Eksperimentel: Mad-kohort 2: VX-522+ IVA
Efter run-in-periode med IVACAFTOR (IVA) vil deltagerne modtage flere stigende doser af VX-522 med IVA.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: VX-522 mRNA-terapi
Oral inhalation ved hjælp af forstøver.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet af antallet af deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 8 [trist og gal]
Fra dag 1 til uge 8 [trist og gal]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
MAD: Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline på dag 29
Fra baseline på dag 29
MAD: Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet af antallet af deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra dag 1 gennem sikkerhedsopfølgning besøg [op til uge 28]
Fra dag 1 gennem sikkerhedsopfølgning besøg [op til uge 28]

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

Moderna, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

9. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2022

Først opslået (Faktiske)

30. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (EudraCT nummer)
  • 2023-504786-23-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner