Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 VX-522 u uczestników z mukowiscydozą (CF)

20 maja 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie I fazy ze zwiększaniem dawki pojedynczej oceniające bezpieczeństwo i tolerancję VX-522 u osób w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą i genotypem CFTR niereagującym na terapię modulatorem CFTR

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji VX-522 u uczestników w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą i genotypem regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR), który nie reaguje na terapię modulatorem CFTR.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze informacje dotyczące badania klinicznego zostały przekazane dobrowolnie zgodnie z obowiązującym prawem, w związku z czym niektóre terminy przesyłania mogą nie mieć zastosowania. (Oznacza to, że informacje dotyczące badania klinicznego dotyczące tego odpowiedniego badania klinicznego zostały przesłane zgodnie z sekcją 402(j)(4)(A) Ustawy o publicznej służbie zdrowia i 42 CFR 11.60 i nie podlegają terminom określonym w sekcji 402(j) (2) i (3) ustawy o publicznej służbie zdrowia lub 42 CFR 11.24 i 11.44.).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred Hospital - Pulmonology
  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Québec, Kanada
        • IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21225
        • PAREXEL International - Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • UC Health Holmes Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina - Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Wythenshawe Hospital - OPD
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wskaźnik masy ciała (BMI) większy lub równy (≥)18,0 do mniej niż (<) 30,0 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2)
  • Całkowita masa ciała większa niż (>) 50 kg
  • Stabilna choroba CF
  • Mutacje genu CFTR na obu allelach, które nie reagują na terapię modulatorem CFTR
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1), procent przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu (równania Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40%

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia niekontrolowanej astmy w ciągu roku przed badaniem przesiewowym
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym, umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (7-9 punktów w skali Child-Pugh) lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (10-15 punktów w skali Child-Pugh)
  • Tętnicze wysycenie tlenem powietrza w pomieszczeniu poniżej (<) 94% podczas badania przesiewowego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka rosnąca (SAD)
Uczestnicy podzieleni na różne kohorty otrzymają pojedynczą rosnącą dawkę VX-522.
Lek: Terapia mRNA VX-522
Inhalacja doustna za pomocą nebulizatora.
Eksperymentalny: Kohorta wielokrotnej dawki rosnącej (MAD): VX-522
Uczestnicy otrzymają wiele dawek rosnących VX-522.
Lek: Terapia mRNA VX-522
Inhalacja doustna za pomocą nebulizatora.
Eksperymentalny: Mad Cohort 1: VX-522+ IVA
Po okresie uruchomienia z ivacaftor (IVA) uczestnicy otrzymają wiele dawek rosnących VX-522 z IVA.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: Terapia mRNA VX-522
Inhalacja doustna za pomocą nebulizatora.
Eksperymentalny: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Po okresie uruchomienia z ivacaftor (IVA) uczestnicy otrzymają wiele dawek rosnących VX-522 z IVA.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: Terapia mRNA VX-522
Inhalacja doustna za pomocą nebulizatora.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniana przez liczbę uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 8 [smutny i szalony]
Od dnia 1 do tygodnia 8 [smutny i szalony]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
MAD: Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w dniu 29
Od wartości początkowej w dniu 29
Mad: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniana przez liczbę uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od 1 dnia do wizyty obserwacyjnej bezpieczeństwa [do 28 tygodnia]
Od 1 dnia do wizyty obserwacyjnej bezpieczeństwa [do 28 tygodnia]

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Moderna, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

9 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (Numer EudraCT)
  • 2023-504786-23-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj