Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 VX-522 u uczestników z mukowiscydozą (CF)

8 maja 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie I fazy ze zwiększaniem dawki pojedynczej oceniające bezpieczeństwo i tolerancję VX-522 u osób w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą i genotypem CFTR niereagującym na terapię modulatorem CFTR

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji VX-522 u uczestników w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą i genotypem regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR), który nie reaguje na terapię modulatorem CFTR.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze informacje dotyczące badania klinicznego zostały przekazane dobrowolnie zgodnie z obowiązującym prawem, w związku z czym niektóre terminy przesyłania mogą nie mieć zastosowania. (Oznacza to, że informacje dotyczące badania klinicznego dotyczące tego odpowiedniego badania klinicznego zostały przesłane zgodnie z sekcją 402(j)(4)(A) Ustawy o publicznej służbie zdrowia i 42 CFR 11.60 i nie podlegają terminom określonym w sekcji 402(j) (2) i (3) ustawy o publicznej służbie zdrowia lub 42 CFR 11.24 i 11.44.).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

36

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Alfred Hospital
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Quebec, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Rekrutacyjny
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21225
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Baltimore - Early Phase Clinical Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10028
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Lenox Hill Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wskaźnik masy ciała (BMI) większy lub równy (≥)18,0 do mniej niż (<) 30,0 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2)
  • Całkowita masa ciała większa niż (>) 50 kg
  • Stabilna choroba CF
  • Mutacje genu CFTR na obu allelach, które nie reagują na terapię modulatorem CFTR
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1), procent przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu (równania Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40%

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia niekontrolowanej astmy w ciągu roku przed badaniem przesiewowym
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym, umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (7-9 punktów w skali Child-Pugh) lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (10-15 punktów w skali Child-Pugh)
  • Tętnicze wysycenie tlenem powietrza w pomieszczeniu poniżej (<) 94% podczas badania przesiewowego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka rosnąca (SAD)
Uczestnicy podzieleni na różne kohorty otrzymają pojedynczą rosnącą dawkę VX-522.
Lek: Terapia mRNA VX-522
Inhalacja doustna za pomocą nebulizatora.
Eksperymentalny: Ramię wielokrotnej dawki rosnącej (MAD) 1
Uczestnicy podzieleni na różne kohorty otrzymają wielokrotne rosnące dawki VX-522 w ramieniu leczenia 1 (T1).
Lek: Terapia mRNA VX-522
Inhalacja doustna za pomocą nebulizatora.
Eksperymentalny: Ramię MAD 2: VX522+ IVA
Po okresie wstępnym stosowania iwakaftoru (IVA) uczestnicy otrzymają wielokrotne dawki VX-522 z IVA w ramieniu leczenia (T2).
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: Terapia mRNA VX-522
Inhalacja doustna za pomocą nebulizatora.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od 1. dnia do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa [do 24. tygodnia w przypadku SAD i 28. tygodnia w przypadku T1 i T2 (MAD)]
Od 1. dnia do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa [do 24. tygodnia w przypadku SAD i 28. tygodnia w przypadku T1 i T2 (MAD)]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
T1 (MAD): Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w dniu 29
Od wartości początkowej w dniu 29
T2 (MAD): Zmiana w porównaniu z wartością bazową przed docieraniem w ppFEV1
Ramy czasowe: Od wartości bazowej przed uruchomieniem w dniu 29
Od wartości bazowej przed uruchomieniem w dniu 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Moderna, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (Numer EudraCT)
  • 2023-504786-23-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj