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Uno studio di fase 1 di VX-522 nei partecipanti con fibrosi cistica (CF)

20 maggio 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di escalation a dose singola di fase 1 che valuta la sicurezza e la tollerabilità di VX-522 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica e un genotipo CFTR non responsivo alla terapia con modulatore CFTR

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di VX-522 nei partecipanti di età pari o superiore a 18 anni con fibrosi cistica e un genotipo del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) che non risponde alla terapia con modulatore CFTR.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Queste informazioni sulla sperimentazione clinica sono state presentate volontariamente ai sensi della legge applicabile e, pertanto, alcuni termini di presentazione potrebbero non essere applicabili. (Cioè, le informazioni sulla sperimentazione clinica per questa sperimentazione clinica applicabile sono state presentate ai sensi della sezione 402(j)(4) (A) del Public Health Service Act e 42 CFR 11.60 e non sono soggette alle scadenze stabilite dalle sezioni 402(j) (2) e (3) del Public Health Service Act o 42 CFR 11.24 e 11.44.).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred Hospital - Pulmonology
  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Québec, Canada
        • IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
  • Germania
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Regno Unito
        • Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Wythenshawe Hospital - OPD
      • Penarth, Regno Unito
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Regno Unito
        • University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21225
        • PAREXEL International - Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45220
        • UC Health Holmes Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina - Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Indice di massa corporea (BMI) superiore o uguale a (≥) 18,0 a inferiore a (<) 30,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2)
  • Un peso corporeo totale superiore a (>) 50 kg
  • Malattia CF stabile
  • Mutazioni del gene CFTR su entrambi gli alleli che non rispondono alla terapia con modulatore CFTR
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1), percentuale della media prevista per età, sesso e altezza (equazioni della Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40%

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di asma incontrollata entro un anno prima dello screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Cirrosi epatica con ipertensione portale, compromissione epatica moderata (punteggio di Child Pugh da 7 a 9) o compromissione epatica grave (punteggio di Child Pugh da 10 a 15)
  • Saturazione arteriosa di ossigeno nell'aria ambiente inferiore a (<) 94% allo screening

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose singola ascendente (SAD)
I partecipanti raggruppati in diverse coorti riceveranno una singola dose ascendente di VX-522.
Droga: Terapia dell'mRNA VX-522
Inalazione orale mediante nebulizzatore.
Sperimentale: Coorte più ascendente (MAD) 1: VX-522
I partecipanti riceveranno più dosi ascendenti di VX-522.
Droga: Terapia dell'mRNA VX-522
Inalazione orale mediante nebulizzatore.
Sperimentale: Coorte Mad 1: VX-522+ IVA
Dopo il periodo di corsa con Ivacaftor (IVA), i partecipanti riceveranno più dosi ascendenti di VX-522 con IVA.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: Terapia dell'mRNA VX-522
Inalazione orale mediante nebulizzatore.
Sperimentale: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Dopo il periodo di corsa con Ivacaftor (IVA), i partecipanti riceveranno più dosi ascendenti di VX-522 con IVA.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: Terapia dell'mRNA VX-522
Inalazione orale mediante nebulizzatore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutata dal numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8 [triste e pazzo]
Dal giorno 1 alla settimana 8 [triste e pazzo]

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
MAD: variazione rispetto al basale della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
Dal basale al giorno 29
Mad: sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi (AES) e seri eventi avversi (SAES)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al follow-up della sicurezza visita [fino alla settimana 28]
Dal giorno 1 al follow-up della sicurezza visita [fino alla settimana 28]

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Moderna, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

21 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

9 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

30 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (Numero EudraCT)
  • 2023-504786-23-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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