VX-522:n vaiheen 1 tutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF)
perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 1 kerta-annoksen eskalaatiotutkimus, jossa arvioidaan VX-522:n turvallisuutta ja siedettävyyttä 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja CFTR-genotyyppi, joka ei reagoi CFTR-modulaattorihoitoon
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-522:n turvallisuutta ja siedettävyyttä 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla osallistujilla, joilla on kystinen fibroosi ja kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) genotyyppi, joka ei reagoi CFTR-modulaattorihoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Nämä kliinisen tutkimuksen tiedot toimitettiin vapaaehtoisesti sovellettavan lain mukaisesti, ja siksi tiettyjä toimitusaikoja ei välttämättä sovelleta.
(Tätä soveltuvaa kliinistä tutkimusta koskevat kliiniset kokeet on siis toimitettu Public Health Service Actin pykälän 402(j)(4) (A) ja 42 CFR 11.60:n mukaisesti, eivätkä ne ole pykälän 402(j) mukaisten määräaikojen alaisia. (2) ja (3) kansanterveyspalvelulain tai 42 CFR 11.24 ja 11.44.).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Melbourne, Australia
- The Alfred Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Québec, Kanada
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Wythenshawe Hospital - OPD
-
Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
- UC Health Holmes Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Painoindeksi (BMI) on suurempi tai yhtä suuri (≥)18,0 - alle (<) 30,0 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m^2)
- Kokonaispaino yli (>) 50 kg
- Stabiili CF-sairaus
- CFTR-geenimutaatiot molemmissa alleeleissa, jotka eivät reagoi CFTR-modulaattorihoitoon
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) -arvo, prosenttia iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta (Global Lung Function Initiativen [GLI] yhtälöt)18 ≥40 %
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin hallitsematon astma vuoden sisällä ennen seulontaa
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
- Maksakirroosi, johon liittyy portaaliverenpaine, kohtalainen maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 7–9) tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 10–15)
- Valtimoiden happisaturaatio huoneilmassa alle (<) 94 % seulonnassa
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Single Ascending Dose (SAD)
Osallistujat, jotka on ryhmitelty eri kohortteihin, saavat yhden nousevan annoksen VX-522:ta.
|
Inhalaatio suun kautta sumuttimella.
|
|
Kokeellinen: Useita nouseva annos (MAD) kohortti 1: VX-522
Osallistujat saavat useita nousevia annoksia VX-522.
|
Inhalaatio suun kautta sumuttimella.
|
|
Kokeellinen: Mad Cohort 1: VX-522+ IVA
IVACAFTOR: n (IVA) kanssa sisäänpääsyjakson jälkeen osallistujat saavat useita nousevia annoksia VX-522 IVA: lla.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Inhalaatio suun kautta sumuttimella.
|
|
Kokeellinen: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
IVACAFTOR: n (IVA) kanssa sisäänpääsyjakson jälkeen osallistujat saavat useita nousevia annoksia VX-522 IVA: lla.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Inhalaatio suun kautta sumuttimella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys sellaisten osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 8 [surullinen ja hullu]
|
Päivästä 1 - viikko 8 [surullinen ja hullu]
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
MAD: Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 29. päivänä
|
Lähtötilanteesta 29. päivänä
|
|
MAD: Turvallisuus ja siedettävyys, sellaisten osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 turvallisuuden seurantakäynnin kautta [viikko 28]
|
Päivästä 1 turvallisuuden seurantakäynnin kautta [viikko 28]
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 30. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX21-522-001
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (EudraCT-numero)
- 2023-504786-23-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .