Фаза 1 исследования VX-522 у участников с кистозным фиброзом (МВ)
4 сентября 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 1 исследования повышения однократной дозы, оценивающая безопасность и переносимость VX-522 у субъектов в возрасте 18 лет и старше с кистозным фиброзом и генотипом CFTR, не отвечающим на терапию модуляторами CFTR
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости VX-522 у участников в возрасте 18 лет и старше с муковисцидозом и генотипом трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR), не отвечающим на терапию модулятором CFTR.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Эта информация о клиническом испытании была предоставлена добровольно в соответствии с применимым законодательством, поэтому определенные сроки подачи могут не применяться.
(То есть информация о клиническом испытании для этого применимого клинического испытания была представлена в соответствии с разделом 402(j)(4)(A) Закона о службе общественного здравоохранения и 42 CFR 11.60, и на нее не распространяются сроки, установленные разделами 402(j) (2) и (3) Закона о службе общественного здравоохранения или 42 CFR 11.24 и 11.44.).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
26
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Melbourne, Австралия
- The Alfred Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Ghent, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Essen, Германия
- Ruhrlandklinik
-
-
-
-
-
Calgary, Канада
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Québec, Канада
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Wythenshawe Hospital - OPD
-
Penarth, Соединенное Королевство
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Соединенное Королевство
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45220
- UC Health Holmes Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Индекс массы тела (ИМТ) от более или равного (≥)18,0 до менее (<) 30,0 кг на квадратный метр (кг/м^2)
- Общая масса тела более (>) 50 кг
- Стабильный муковисцидоз
- Мутации гена CFTR на обоих аллелях, которые не реагируют на терапию модулятором CFTR
- Значение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1), процент от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста (уравнения Глобальной инициативы по функциям легких [GLI])18 ≥40%
Ключевые критерии исключения:
- Неконтролируемая астма в анамнезе в течение года до скрининга
- История солидных органов или гематологической трансплантации
- Цирроз печени с портальной гипертензией, умеренная печеночная недостаточность (от 7 до 9 баллов по шкале Чайлд-Пью) или тяжелая печеночная недостаточность (от 10 до 15 баллов по шкале Чайлд-Пью)
- Насыщение артериальной крови кислородом на комнатном воздухе менее (<) 94% при скрининге
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Разовая возрастающая доза (SAD)
Участники, сгруппированные в разные группы, получат одну возрастающую дозу VX-522.
|
Пероральные ингаляции с помощью небулайзера.
|
|
Экспериментальный: Множественная восходящая доза (безумная) когорта 1: VX-522
Участники получат несколько восходящих доз VX-522.
|
Пероральные ингаляции с помощью небулайзера.
|
|
Экспериментальный: Безумная когорта 1: VX-522+ IVA
После периода запуска с iVacaftor (IVA) участники получат несколько восходящих доз VX-522 с IVA.
|
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
Пероральные ингаляции с помощью небулайзера.
|
|
Экспериментальный: Безумная когорта 2: VX-522+ IVA
После периода запуска с iVacaftor (IVA) участники получат несколько восходящих доз VX-522 с IVA.
|
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
Пероральные ингаляции с помощью небулайзера.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость, оцениваемые по количеству участников с неблагоприятными событиями (AES) и серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: С первого до 8 -й недели [грустно и безумно]
|
С первого до 8 -й недели [грустно и безумно]
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
MAD: изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду по сравнению с исходным уровнем (ppFEV1) в процентах.
Временное ограничение: От исходного уровня на 29-й день
|
От исходного уровня на 29-й день
|
|
Безумный: Безопасность и терпимость, оцениваемые по количеству участников с нежелательными событиями (AES) и серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: С первого дня до последующего посещения безопасности [до 28 недели]]
|
С первого дня до последующего посещения безопасности [до 28 недели]]
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 февраля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
21 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
9 сентября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 декабря 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- ИВАКАФТОР
Другие идентификационные номера исследования
- VX21-522-001
- 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (Номер EudraCT)
- 2023-504786-23-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .