Um estudo de fase 1 de VX-522 em participantes com fibrose cística (FC)
4 de setembro de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de escalonamento de dose única de fase 1 avaliando a segurança e tolerabilidade do VX-522 em indivíduos com 18 anos de idade ou mais com fibrose cística e um genótipo CFTR não responsivo à terapia moduladora de CFTR
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do VX-522 em participantes com 18 anos de idade ou mais com fibrose cística e um genótipo regulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR) que não responde à terapia moduladora de CFTR.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Essas informações de ensaios clínicos foram enviadas voluntariamente de acordo com a lei aplicável e, portanto, alguns prazos de envio podem não se aplicar.
(Ou seja, as informações do ensaio clínico para este ensaio clínico aplicável foram enviadas de acordo com a seção 402(j)(4) (A) da Lei do Serviço de Saúde Pública e 42 CFR 11.60 e não estão sujeitas aos prazos estabelecidos pelas seções 402(j) (2) e (3) da Lei do Serviço de Saúde Pública ou 42 CFR 11.24 e 11.44.).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
26
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik
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Melbourne, Austrália
- The Alfred Hospital - Pulmonology
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Ghent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Calgary, Canadá
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Québec, Canadá
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
- UC Health Holmes Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
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Cambridge, Reino Unido
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Glasgow, Reino Unido
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Wythenshawe Hospital - OPD
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Penarth, Reino Unido
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
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Stockholm, Suécia
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Índice de massa corporal (IMC) maior ou igual a (≥)18,0 a menor que (<) 30,0 quilos por metro quadrado (kg/m^2)
- Um peso corporal total superior a (>) 50 kg
- Doença de FC estável
- Mutações do gene CFTR em ambos os alelos que não respondem à terapia do modulador CFTR
- Valor do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1), porcentagem da média prevista para idade, sexo e altura (equações da Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40%
Principais Critérios de Exclusão:
- História de asma não controlada no período de um ano antes da triagem
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- Cirrose hepática com hipertensão portal, insuficiência hepática moderada (Child Pugh Score 7 a 9) ou insuficiência hepática grave (Child Pugh Score 10 a 15)
- Saturação arterial de oxigênio no ar ambiente inferior a (<) 94% na triagem
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose Ascendente Única (SAD)
Os participantes agrupados em diferentes coortes receberão uma dose única ascendente de VX-522.
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Inalação oral usando nebulizador.
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Experimental: Múltipla dose ascendente (MAD) Coorte 1: VX-522
Os participantes receberão múltiplas doses ascendentes do VX-522.
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Inalação oral usando nebulizador.
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Experimental: Coorte louca 1: VX-522+ IVA
Após o período de execução com Ivacaftor (IVA), os participantes receberão múltiplas doses ascendentes de VX-522 com IVA.
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Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Inalação oral usando nebulizador.
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Experimental: Coorte Mad 2: VX-522+ IVA
Após o período de execução com Ivacaftor (IVA), os participantes receberão múltiplas doses ascendentes de VX-522 com IVA.
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Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Inalação oral usando nebulizador.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade, avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 a semana 8 [SAD e MAD]
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Do dia 1 a semana 8 [SAD e MAD]
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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MAD: Alteração da linha de base na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base no dia 29
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Da linha de base no dia 29
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MAD: Segurança e tolerabilidade, avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o primeiro dia até a visita de acompanhamento de segurança [até a semana 28]
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Desde o primeiro dia até a visita de acompanhamento de segurança [até a semana 28]
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
21 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
9 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
30 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas do canal de cloreto
- ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX21-522-001
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (Número EudraCT)
- 2023-504786-23-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .