En fase 1-studie av VX-522 hos deltakere med cystisk fibrose (CF)
4. september 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 1 enkeltdose-eskaleringsstudie som evaluerer sikkerheten og toleransen til VX-522 hos forsøkspersoner 18 år og eldre med cystisk fibrose og en CFTR-genotype som ikke reagerer på CFTR-modulatorterapi
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til VX-522 hos deltakere 18 år og eldre med cystisk fibrose og en cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) genotype som ikke reagerer på CFTR-modulatorterapi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne informasjonen om kliniske utprøvinger ble sendt inn frivillig i henhold til gjeldende lov, og det kan derfor hende at visse innleveringsfrister ikke gjelder.
(Det vil si at informasjon om kliniske utprøvinger for denne aktuelle kliniske utprøvingen ble sendt inn under seksjon 402(j)(4) (A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt fristene fastsatt i seksjoner 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
26
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Melbourne, Australia
- The Alfred Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Calgary, Canada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Québec, Canada
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45220
- UC Health Holmes Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Storbritannia
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- Wythenshawe Hospital - OPD
-
Penarth, Storbritannia
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Storbritannia
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Kroppsmasseindeks (BMI) større enn eller lik (≥)18,0 til mindre enn (<) 30,0 kilogram per kvadratmeter kvadrat (kg/m^2)
- En total kroppsvekt større enn (>) 50 kg
- Stabil CF-sykdom
- CFTR-genmutasjoner på begge alleler som ikke reagerer på CFTR-modulatorterapi
- Forsert ekspirasjonsvolum i 1 sekund (FEV1) verdi, prosent av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde (ligninger av Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese med ukontrollert astma innen et år før screening
- Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
- Levercirrhose med portal hypertensjon, moderat nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 7 til 9) eller alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 10 til 15)
- Arteriell oksygenmetning på romluft mindre enn (<) 94 % ved screening
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkel stigende dose (SAD)
Deltakere gruppert i forskjellige kohorter vil motta en enkelt stigende dose av VX-522.
|
Oral innånding ved hjelp av forstøver.
|
|
Eksperimentell: Flere stigende dose (MAD) Kohort 1: VX-522
Deltakerne vil motta flere stigende doser VX-522.
|
Oral innånding ved hjelp av forstøver.
|
|
Eksperimentell: Mad Cohort 1: VX-522+ IVA
Etter innkjøringsperiode med IVacaftor (IVA) vil deltakerne motta flere stigende doser VX-522 med IVA.
|
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
Oral innånding ved hjelp av forstøver.
|
|
Eksperimentell: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Etter innkjøringsperiode med IVacaftor (IVA) vil deltakerne motta flere stigende doser VX-522 med IVA.
|
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
Oral innånding ved hjelp av forstøver.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse som vurdert av antall deltakere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 8 [trist og gal]
|
Fra dag 1 til uke 8 [trist og gal]
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
MAD: Endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline på dag 29
|
Fra baseline på dag 29
|
|
Mad: Sikkerhet og tolerabilitet som vurdert av antall deltakere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsbesøk [opp til uke 28]
|
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsbesøk [opp til uke 28]
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
21. april 2026
Studiet fullført (Antatt)
9. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
30. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX21-522-001
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (EudraCT-nummer)
- 2023-504786-23-00 (Annen identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .