낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 한 VX-522의 1상 연구
2026년 5월 20일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증 및 CFTR 조절제 요법에 반응하지 않는 CFTR 유전자형이 있는 18세 이상의 피험자에서 VX-522의 안전성 및 내약성을 평가하는 1상 단일 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 낭포성 섬유증 및 낭포성 섬유증 막전도 조절자(CFTR) 유전자형이 CFTR 조절제 요법에 반응하지 않는 18세 이상의 참가자에서 VX-522의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 임상시험 정보는 해당 법률에 의거 자발적으로 제출된 정보이므로 특정 제출 기한이 적용되지 않을 수 있습니다.
(즉, 해당 임상 시험에 대한 임상 시험 정보는 공중 보건 서비스법 섹션 402(j)(4) (A) 및 42 CFR 11.60에 따라 제출되었으며 섹션 402(j)에 의해 설정된 기한이 적용되지 않습니다. 공중 보건 서비스법의 (2) 및 (3) 또는 42 CFR 11.24 및 11.44.).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
26
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
- UC Health Holmes Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
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Ghent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Cambridge, 영국
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Glasgow, 영국
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital - OPD
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Penarth, 영국
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, 영국
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
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Calgary, 캐나다
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Québec, 캐나다
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
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Melbourne, 호주
- The Alfred Hospital - Pulmonology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 체질량지수(BMI) 18.0 이상 30.0 kg/m^2 미만(<)
- 총 체중 50kg 초과(>)
- 안정적인 CF 질환
- CFTR 조절제 요법에 반응하지 않는 두 대립유전자의 CFTR 유전자 돌연변이
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값, 연령, 성별 및 키에 대한 예상 평균의 백분율(Global Lung Function Initiative[GLI] 방정식)18 ≥40%
주요 제외 기준:
- 스크리닝 전 1년 이내에 조절되지 않는 천식의 병력
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 문맥압항진증을 동반한 간경변증, 중등도의 간장애(Child Pugh Score 7~9) 또는 중증의 간장애(Child Pugh Score 10~15)
- 스크리닝 시 실내 공기의 동맥 산소 포화도가 94% 미만(<)
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 상승 선량(SAD)
서로 다른 코호트로 분류된 참가자들은 VX-522의 단일 상승 용량을 투여받게 됩니다.
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분무기를 사용하여 구강 흡입.
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실험적: 다수의 오름차순 복용량 (MAD) 코호트 1 : VX-522
참가자는 여러 개의 오름차순 복용량의 VX-522를 받게됩니다.
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분무기를 사용하여 구강 흡입.
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실험적: 미친 코호트 1 : VX-522+ IVA
IVACAFTOR (IVA)를 사용한 런인 기간에 이어 참가자는 IVA를 사용하여 여러 개의 오름차순 복용량의 VX-522를 받게됩니다.
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경구 투여용 정제.
다른 이름들:
분무기를 사용하여 구강 흡입.
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실험적: Mad Cohort 2 : VX-522+ IVA
IVACAFTOR (IVA)를 사용한 런인 기간에 이어 참가자는 IVA를 사용하여 여러 개의 오름차순 복용량의 VX-522를 받게됩니다.
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경구 투여용 정제.
다른 이름들:
분무기를 사용하여 구강 흡입.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이있는 참가자 수 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)에 의해 평가 된 안전 및 내약성
기간: 1 일부터 8 주까지 [슬프고 미친]
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1 일부터 8 주까지 [슬프고 미친]
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MAD: 1초 동안 예상되는 강제 호기량(ppFEV1)의 기준선 대비 변화
기간: 29일 기준부터
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29일 기준부터
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MAD : 부작용이있는 참가자 수 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)에 의해 평가 된 안전 및 내약성
기간: 1 일부터 안전 후속 방문까지 [최대 28 주차]
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1 일부터 안전 후속 방문까지 [최대 28 주차]
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 27일
기본 완료 (실제)
2026년 4월 21일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 20일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX21-522-001
- 2022-000726-25 (EudraCT 번호)
- 2023-504786-23-00 (기타 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘