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Eine Phase-1-Studie zu VX-522 bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF)

24. April 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-1-Einzeldosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-522 bei Patienten ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose und einem CFTR-Genotyp, der nicht auf eine CFTR-Modulatortherapie anspricht

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-522 bei Teilnehmern ab 18 Jahren mit Mukoviszidose und einem CFTR-Genotyp (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), der nicht auf eine CFTR-Modulatortherapie anspricht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Informationen zu klinischen Studien wurden nach geltendem Recht freiwillig eingereicht und daher gelten möglicherweise bestimmte Einreichungsfristen nicht. (Das heißt, Informationen zu klinischen Studien für diese anwendbare klinische Studie wurden gemäß Abschnitt 402 (j) (4) (A) des Public Health Service Act und 42 CFR 11.60 eingereicht und unterliegen nicht den in Abschnitt 402 (j) festgelegten Fristen. (2) und (3) des Public Health Service Act oder 42 CFR 11.24 und 11.44.).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

36

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Rekrutierung
        • Alfred Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada
        • Rekrutierung
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21225
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Baltimore - Early Phase Clinical Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10028
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Lenox Hill Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Body Mass Index (BMI) größer oder gleich (≥) 18,0 bis kleiner als (<) 30,0 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2)
  • Ein Gesamtkörpergewicht von mehr als (>) 50 kg
  • Stabile CF-Erkrankung
  • CFTR-Genmutationen auf beiden Allelen, die nicht auf eine CFTR-Modulatortherapie ansprechen
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)-Wert, Prozent des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe (Gleichungen der Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Geschichte von unkontrolliertem Asthma innerhalb eines Jahres vor dem Screening
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Leberzirrhose mit portaler Hypertonie, mäßiger Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 7 bis 9) oder schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 10 bis 15)
  • Arterielle Sauerstoffsättigung der Raumluft kleiner als (<) 94 % beim Screening

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelne aufsteigende Dosis (SAD)
In verschiedene Kohorten eingeteilte Teilnehmer erhalten eine einzelne aufsteigende Dosis VX-522.
Arzneimittel: VX-522-mRNA-Therapie
Orale Inhalation mit Vernebler.
Experimental: Multiple Ascending Dose (MAD)-Arm 1
In verschiedene Kohorten eingeteilte Teilnehmer erhalten im Behandlungsarm 1 (T1) mehrere aufsteigende Dosen von VX-522.
Arzneimittel: VX-522-mRNA-Therapie
Orale Inhalation mit Vernebler.
Experimental: MAD Arm 2: VX522+ IVA
Nach der Einlaufphase mit Ivacaftor (IVA) erhalten die Teilnehmer im Behandlungsarm (T2) mehrere Dosen VX-522 mit IVA.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: VX-522-mRNA-Therapie
Orale Inhalation mit Vernebler.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zur Sicherheitsnachuntersuchung [bis Woche 24 für SAD und Woche 28 für T1 und T2 (MAD)]
Vom ersten Tag bis zur Sicherheitsnachuntersuchung [bis Woche 24 für SAD und Woche 28 für T1 und T2 (MAD)]

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
T1 (MAD): Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert am 29. Tag
Vom Ausgangswert am 29. Tag
T2 (MAD): Änderung des ppFEV1 gegenüber dem Ausgangswert vor dem Einlauf
Zeitfenster: Von der Grundlinie vor dem Lauf am 29. Tag
Von der Grundlinie vor dem Lauf am 29. Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Moderna, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Februar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-504786-23-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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