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Eine Phase-1-Studie zu VX-522 bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF)

20. Mai 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-1-Einzeldosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-522 bei Patienten ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose und einem CFTR-Genotyp, der nicht auf eine CFTR-Modulatortherapie anspricht

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-522 bei Teilnehmern ab 18 Jahren mit Mukoviszidose und einem CFTR-Genotyp (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), der nicht auf eine CFTR-Modulatortherapie anspricht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Informationen zu klinischen Studien wurden nach geltendem Recht freiwillig eingereicht und daher gelten möglicherweise bestimmte Einreichungsfristen nicht. (Das heißt, Informationen zu klinischen Studien für diese anwendbare klinische Studie wurden gemäß Abschnitt 402 (j) (4) (A) des Public Health Service Act und 42 CFR 11.60 eingereicht und unterliegen nicht den in Abschnitt 402 (j) festgelegten Fristen. (2) und (3) des Public Health Service Act oder 42 CFR 11.24 und 11.44.).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred Hospital - Pulmonology
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Québec, Kanada
        • IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21225
        • PAREXEL International - Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • UC Health Holmes Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina - Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshawe Hospital - OPD
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Body Mass Index (BMI) größer oder gleich (≥) 18,0 bis kleiner als (<) 30,0 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2)
  • Ein Gesamtkörpergewicht von mehr als (>) 50 kg
  • Stabile CF-Erkrankung
  • CFTR-Genmutationen auf beiden Allelen, die nicht auf eine CFTR-Modulatortherapie ansprechen
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)-Wert, Prozent des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe (Gleichungen der Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Geschichte von unkontrolliertem Asthma innerhalb eines Jahres vor dem Screening
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Leberzirrhose mit portaler Hypertonie, mäßiger Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 7 bis 9) oder schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 10 bis 15)
  • Arterielle Sauerstoffsättigung der Raumluft kleiner als (<) 94 % beim Screening

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelne aufsteigende Dosis (SAD)
In verschiedene Kohorten eingeteilte Teilnehmer erhalten eine einzelne aufsteigende Dosis VX-522.
Arzneimittel: VX-522-mRNA-Therapie
Orale Inhalation mit Vernebler.
Experimental: Multiple Ascending Dosis (MAD) Kohorte 1: VX-522
Die Teilnehmer erhalten mehrere aufsteigende Dosen VX-522.
Arzneimittel: VX-522-mRNA-Therapie
Orale Inhalation mit Vernebler.
Experimental: MAD-Kohorte 1: VX-522+ IVA
Nach der Laufzeit mit IVACaftor (IVA) erhalten die Teilnehmer mit IVA mehrere aufsteigende Dosen von VX-522.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: VX-522-mRNA-Therapie
Orale Inhalation mit Vernebler.
Experimental: MAD-Kohorte 2: VX-522+ IVA
Nach der Laufzeit mit IVACaftor (IVA) erhalten die Teilnehmer mit IVA mehrere aufsteigende Dosen von VX-522.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: VX-522-mRNA-Therapie
Orale Inhalation mit Vernebler.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, wie durch die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAES) bewertet werden
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 8 [traurig und verrückt]
Von Tag 1 bis Woche 8 [traurig und verrückt]

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
MAD: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert am 29. Tag
Vom Ausgangswert am 29. Tag
MAD: Sicherheit und Verträglichkeit, wie durch die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAES) bewertet werden
Zeitfenster: Vom Tag 1 bis zur Sicherheits-Follow-up-Besuch [bis zum 28. Woche]
Vom Tag 1 bis zur Sicherheits-Follow-up-Besuch [bis zum 28. Woche]

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Moderna, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. April 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

9. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-504786-23-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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