Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1-studie av VX-522 på deltagare med cystisk fibros (CF)

8 maj 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 1-studie med endosupptrappning som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för VX-522 hos försökspersoner 18 år och äldre med cystisk fibros och en CFTR-genotyp som inte svarar på CFTR-modulatorterapi

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för VX-522 hos deltagare 18 år och äldre med cystisk fibros och en genotyp för transmembrankonduktansregulator (CFTR) för cystisk fibros som inte svarar på CFTR-modulatorterapi.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna information om kliniska prövningar har lämnats in frivilligt enligt tillämplig lag och därför kanske vissa tidsfrister för inlämning inte gäller. (Det vill säga, information om kliniska prövningar för denna tillämpliga kliniska prövning lämnades enligt avsnitt 402(j)(4) (A) i Public Health Service Act och 42 CFR 11.60 och är inte föremål för de tidsfrister som fastställs i avsnitt 402(j) (2) och (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 och 11.44.).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

36

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Rekrytering
        • Alfred Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Rekrytering
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • Aktiv, inte rekryterande
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21225
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Baltimore - Early Phase Clinical Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10028
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Lenox Hill Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrytering
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Quebec, Kanada
        • Rekrytering
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Storbritannien
        • Rekrytering
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Southampton General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Body mass index (BMI) större än eller lika med (≥)18,0 till mindre än (<) 30,0 kilogram per kvadratmeter kvadrat (kg/m^2)
  • En total kroppsvikt större än (>) 50 kg
  • Stabil CF-sjukdom
  • CFTR-genmutationer på båda allelerna som inte svarar på CFTR-modulatorterapi
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde, procent av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd (ekvationer av Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Historik av okontrollerad astma inom ett år före screening
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
  • Levercirros med portal hypertoni, måttligt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 7 till 9) eller gravt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 10 till 15)
  • Arteriell syremättnad på rumsluft mindre än (<) 94 % vid screening

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Enstaka stigande dos (SAD)
Deltagare grupperade i olika kohorter kommer att få en enda stigande dos av VX-522.
Läkemedel: VX-522 mRNA-terapi
Oral inandning med nebulisator.
Experimentell: Multipel stigande dos (MAD) arm 1
Deltagare grupperade i olika kohorter kommer att få flera stigande doser av VX-522 i behandlingsarm 1 (T1).
Läkemedel: VX-522 mRNA-terapi
Oral inandning med nebulisator.
Experimentell: MAD Arm 2: VX522+ IVA
Efter inkörningsperioden med ivacaftor (IVA) kommer deltagarna att få flera doser av VX-522 med IVA i behandlingsarmen (T2).
Läkemedel: IVA
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Läkemedel: VX-522 mRNA-terapi
Oral inandning med nebulisator.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till och med säkerhetsuppföljningsbesök [upp till vecka 24 för SAD och vecka 28 för T1 och T2 (MAD)]
Från dag 1 till och med säkerhetsuppföljningsbesök [upp till vecka 24 för SAD och vecka 28 för T1 och T2 (MAD)]

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
T1 (MAD): Ändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen dag 29
Från baslinjen dag 29
T2 (MAD): Ändra från Pre-Run-in Baseline i ppFEV1
Tidsram: Från Pre-Run Baseline på dag 29
Från Pre-Run Baseline på dag 29

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbetspartners

Moderna, Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 februari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2022

Första postat (Faktisk)

30 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 maj 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (EudraCT-nummer)
  • 2023-504786-23-00 (Annan identifierare: EU CT Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera