En fas 1-studie av VX-522 på deltagare med cystisk fibros (CF)
4 september 2026 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 1-studie med endosupptrappning som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för VX-522 hos försökspersoner 18 år och äldre med cystisk fibros och en CFTR-genotyp som inte svarar på CFTR-modulatorterapi
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för VX-522 hos deltagare 18 år och äldre med cystisk fibros och en genotyp för transmembrankonduktansregulator (CFTR) för cystisk fibros som inte svarar på CFTR-modulatorterapi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna information om kliniska prövningar har lämnats in frivilligt enligt tillämplig lag och därför kanske vissa tidsfrister för inlämning inte gäller.
(Det vill säga, information om kliniska prövningar för denna tillämpliga kliniska prövning lämnades enligt avsnitt 402(j)(4) (A) i Public Health Service Act och 42 CFR 11.60 och är inte föremål för de tidsfrister som fastställs i avsnitt 402(j) (2) och (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 och 11.44.).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
26
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Melbourne, Australien
- The Alfred Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Ghent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
-
-
California
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
- UC Health Holmes Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Québec, Kanada
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Storbritannien
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannien
- Wythenshawe Hospital - OPD
-
Penarth, Storbritannien
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Storbritannien
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Body mass index (BMI) större än eller lika med (≥)18,0 till mindre än (<) 30,0 kilogram per kvadratmeter kvadrat (kg/m^2)
- En total kroppsvikt större än (>) 50 kg
- Stabil CF-sjukdom
- CFTR-genmutationer på båda allelerna som inte svarar på CFTR-modulatorterapi
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde, procent av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd (ekvationer av Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik av okontrollerad astma inom ett år före screening
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
- Levercirros med portal hypertoni, måttligt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 7 till 9) eller gravt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 10 till 15)
- Arteriell syremättnad på rumsluft mindre än (<) 94 % vid screening
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Enstaka stigande dos (SAD)
Deltagare grupperade i olika kohorter kommer att få en enda stigande dos av VX-522.
|
Oral inandning med nebulisator.
|
|
Experimentell: Flera stigande dos (MAD) kohort 1: VX-522
Deltagarna kommer att få flera stigande doser av VX-522.
|
Oral inandning med nebulisator.
|
|
Experimentell: Mad Cohort 1: VX-522+ IVA
Efter inlöpningsperioden med Ivacaftor (IVA) kommer deltagarna att få flera stigande doser av VX-522 med IVA.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Oral inandning med nebulisator.
|
|
Experimentell: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Efter inlöpningsperioden med Ivacaftor (IVA) kommer deltagarna att få flera stigande doser av VX-522 med IVA.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Oral inandning med nebulisator.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet som bedöms av antalet deltagare med biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till vecka 8 [SAD och MAD]
|
Från dag 1 till vecka 8 [SAD och MAD]
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
MAD: Ändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen dag 29
|
Från baslinjen dag 29
|
|
Mad: Säkerhet och tolerabilitet som bedöms av antalet deltagare med biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 genom säkerhetsuppföljningsbesök [fram till vecka 28]
|
Från dag 1 genom säkerhetsuppföljningsbesök [fram till vecka 28]
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 februari 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
21 april 2026
Avslutad studie (Beräknad)
9 september 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 december 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 december 2022
Första postat (Faktisk)
30 december 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- ivacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX21-522-001
- 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (EudraCT-nummer)
- 2023-504786-23-00 (Annan identifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .