Un estudio de fase 1 de VX-522 en participantes con fibrosis quística (FQ)
4 de septiembre de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 1 de aumento de dosis única que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de VX-522 en sujetos de 18 años de edad y mayores con fibrosis quística y un genotipo CFTR que no responde a la terapia moduladora de CFTR
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de VX-522 en participantes de 18 años de edad y mayores con fibrosis quística y un genotipo del regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) que no responde a la terapia moduladora de CFTR.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La información de este ensayo clínico se presentó voluntariamente de conformidad con la ley aplicable y, por lo tanto, es posible que no se apliquen ciertos plazos de presentación.
(Es decir, la información del ensayo clínico para este ensayo clínico aplicable se presentó conforme a la sección 402(j)(4) (A) de la Ley de Servicios de Salud Pública y 42 CFR 11.60 y no está sujeta a los plazos establecidos por las secciones 402(j) (2) y (3) de la Ley del Servicio de Salud Pública o 42 CFR 11.24 y 11.44.).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
26
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania
- Ruhrlandklinik
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Melbourne, Australia
- The Alfred Hospital - Pulmonology
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Ghent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Calgary, Canadá
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Québec, Canadá
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
- UC Health Holmes Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
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Cambridge, Reino Unido
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Glasgow, Reino Unido
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Wythenshawe Hospital - OPD
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Penarth, Reino Unido
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
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Stockholm, Suecia
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Índice de masa corporal (IMC) mayor o igual a (≥) 18,0 a menos de (<) 30,0 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2)
- Un peso corporal total superior a (>) 50 kg
- Enfermedad de FQ estable
- Mutaciones del gen CFTR en ambos alelos que no responden a la terapia moduladora de CFTR
- Valor del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1), porcentaje de la media predicha para edad, sexo y altura (ecuaciones de la Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de asma no controlada en el año anterior a la selección
- Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
- Cirrosis hepática con hipertensión portal, insuficiencia hepática moderada (puntuación de Child Pugh de 7 a 9) o insuficiencia hepática grave (puntuación de Child Pugh de 10 a 15)
- Saturación arterial de oxígeno en el aire ambiente inferior a (<) 94 % en la selección
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis única ascendente (SAD)
Los participantes agrupados en diferentes cohortes recibirán una única dosis ascendente de VX-522.
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Inhalación oral usando nebulizador.
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Experimental: Múltiple dosis ascendente (MAD) Cohorte 1: VX-522
Los participantes recibirán múltiples dosis ascendentes de VX-522.
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Inhalación oral usando nebulizador.
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Experimental: Cohorte loco 1: VX-522+ IVA
Después del período de encuentro con Ivacaftor (IVA), los participantes recibirán múltiples dosis ascendentes de VX-522 con IVA.
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Tableta para administración oral.
Otros nombres:
Inhalación oral usando nebulizador.
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Experimental: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Después del período de encuentro con Ivacaftor (IVA), los participantes recibirán múltiples dosis ascendentes de VX-522 con IVA.
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Tableta para administración oral.
Otros nombres:
Inhalación oral usando nebulizador.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad según lo evaluado por el número de participantes con eventos adversos (AES) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 8 [triste y loco]
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Del día 1 a la semana 8 [triste y loco]
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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MAD: cambio desde el valor inicial en porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio el día 29
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Desde el inicio el día 29
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Mad: Seguridad y tolerabilidad según lo evaluado por el número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la visita de seguimiento de seguridad [hasta la semana 28]
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Desde el día 1 hasta la visita de seguimiento de seguridad [hasta la semana 28]
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de febrero de 2023
Finalización primaria (Actual)
21 de abril de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
9 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
30 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX21-522-001
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (Número EudraCT)
- 2023-504786-23-00 (Otro identificador: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .