Een fase 1-studie van VX-522 bij deelnemers met cystic fibrosis (CF)
4 september 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 1-escalatieonderzoek met enkelvoudige dosis ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-522 bij proefpersonen van 18 jaar en ouder met cystische fibrose en een CFTR-genotype dat niet reageert op CFTR-modulatortherapie
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-522 te evalueren bij deelnemers van 18 jaar en ouder met cystic fibrosis en een cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) genotype dat niet reageert op CFTR-modulatortherapie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze informatie over de klinische proef is vrijwillig ingediend onder de toepasselijke wetgeving en daarom zijn bepaalde indieningstermijnen mogelijk niet van toepassing.
(Dat wil zeggen dat informatie over de klinische proef voor deze toepasselijke klinische proef is ingediend onder sectie 402(j)(4) (A) van de Public Health Service Act en 42 CFR 11.60 en niet onderhevig is aan de deadlines die zijn vastgelegd in sectie 402(j) (2) en (3) van de Public Health Service Act of 42 CFR 11.24 en 11.44.).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
26
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Melbourne, Australië
- The Alfred Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Ghent, België
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Calgary, Canada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Québec, Canada
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland
- Ruhrlandklinik
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- Wythenshawe Hospital - OPD
-
Penarth, Verenigd Koninkrijk
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45220
- UC Health Holmes Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Stockholm, Zweden
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Body mass index (BMI) van meer dan of gelijk aan (≥) 18,0 tot minder dan (<) 30,0 kilogram per vierkante meter (kg/m^2)
- Een totaal lichaamsgewicht groter dan (>) 50 kg
- Stabiele CF-ziekte
- CFTR-genmutaties op beide allelen die niet reageren op CFTR-modulatortherapie
- Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde, percentage van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte (vergelijkingen van het Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40%
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van ongecontroleerd astma binnen een jaar voorafgaand aan screening
- Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
- Levercirrose met portale hypertensie, matige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-score 7 tot 9) of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-score 10 tot 15)
- Arteriële zuurstofverzadiging van kamerlucht minder dan (<) 94% bij screening
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Enkele oplopende dosis (SAD)
Deelnemers gegroepeerd in verschillende cohorten zullen een enkele oplopende dosis VX-522 ontvangen.
|
Orale inhalatie met vernevelaar.
|
|
Experimenteel: Meerdere oplopende dosis (MAD) cohort 1: VX-522
Deelnemers ontvangen meerdere oplopende doses VX-522.
|
Orale inhalatie met vernevelaar.
|
|
Experimenteel: Mad Cohort 1: VX-522+ IVA
Na de inloopperiode met Ivacaftor (IVA) ontvangen deelnemers meerdere oplopende doses VX-522 met IVA.
|
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
Orale inhalatie met vernevelaar.
|
|
Experimenteel: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Na de inloopperiode met Ivacaftor (IVA) ontvangen deelnemers meerdere oplopende doses VX-522 met IVA.
|
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
Orale inhalatie met vernevelaar.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met week 8 [triest en gek]
|
Van dag 1 tot en met week 8 [triest en gek]
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
MAD: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn op dag 29
|
Vanaf de basislijn op dag 29
|
|
MAD: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met veiligheidsbezoek [tot week 28]
|
Van dag 1 tot en met veiligheidsbezoek [tot week 28]
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 februari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 april 2026
Studie voltooiing (Geschat)
9 september 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 december 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX21-522-001
- 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (EudraCT-nummer)
- 2023-504786-23-00 (Andere identificatie: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .