嚢胞性線維症（CF）の参加者におけるVX-522の第1相試験
2024年5月8日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
嚢胞性線維症およびCFTRモジュレーター療法に反応しないCFTR遺伝子型を有する18歳以上の被験者におけるVX-522の安全性と忍容性を評価する第1相単回用量漸増研究
この研究の目的は、嚢胞性線維症および嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子型が CFTR モジュレーター療法に反応しない 18 歳以上の参加者における VX-522 の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この臨床試験情報は、適用法に基づいて自発的に提出されたものであるため、特定の提出期限が適用されない場合があります。
(つまり、この該当する臨床試験の臨床試験情報は、公衆衛生法および 42 CFR 11.60 のセクション 402(j)(4) (A) に基づいて提出されたものであり、セクション 402(j) によって設定された期限の対象ではありません。 (2) および (3) の公衆衛生サービス法または 42 CFR 11.24 および 11.44.)。
研究の種類
介入
入学 (推定)
36
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Medical Information
- 電話番号：617-341-6777
- メール：medicalinfo@vrtx.com
研究場所
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Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 積極的、募集していない
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- 募集
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 積極的、募集していない
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80206
- 積極的、募集していない
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- 積極的、募集していない
- University of Florida, Shands Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 積極的、募集していない
- University of Kansas Medical Center
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-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 積極的、募集していない
- Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21225
- 積極的、募集していない
- Baltimore - Early Phase Clinical Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 積極的、募集していない
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 積極的、募集していない
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 積極的、募集していない
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 積極的、募集していない
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10028
- 積極的、募集していない
- Lenox Hill Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45220
- 積極的、募集していない
- UC Health Holmes
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- 積極的、募集していない
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 積極的、募集していない
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 積極的、募集していない
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 積極的、募集していない
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 積極的、募集していない
- Vanderbilt University Medical Center
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-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- 積極的、募集していない
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- 積極的、募集していない
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Cambridge、イギリス
- 募集
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Glasgow、イギリス
- 募集
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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London、イギリス
- 募集
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester、イギリス
- 募集
- Wythenshawe Hospital
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Penarth、イギリス
- 募集
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton、イギリス
- 募集
- Southampton General Hospital
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Melbourne、オーストラリア
- 募集
- Alfred Hospital
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Calgary、カナダ
- 募集
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Quebec、カナダ
- 募集
- Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 体格指数 (BMI) が 18.0 以上 (≥) から 30.0 未満 (<) 1 平方メートルあたりのキログラム (kg/m^2)
- 総体重が 50 kg を超える (>)
- 安定した CF 疾患
- CFTRモジュレーター療法に反応しない両方の対立遺伝子のCFTR遺伝子変異
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値、年齢、性別、および身長の予測平均のパーセント (Global Lung Function Initiative [GLI] の式)18 ≥40%
主な除外基準:
- スクリーニング前の 1 年以内にコントロールされていない喘息の病歴
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- 門脈圧亢進症、中等度の肝障害（Child Pugh Score 7～9）、または重度の肝障害（Child Pugh Score 10～15）を伴う肝硬変
- -スクリーニング時の室内空気の動脈血酸素飽和度が94％未満（<）
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：単回漸増用量 (SAD)
異なるコホートにグループ化された参加者は、VX-522 の漸増用量を 1 回投与されます。
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ネブライザーによる経口吸入。
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実験的：複数漸増用量 (MAD) アーム 1
異なるコホートにグループ化された参加者は、治療群 1 (T1) で VX-522 の用量を漸増的に複数回投与されます。
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ネブライザーによる経口吸入。
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実験的：MAD アーム 2: VX522+ IVA
イバカトール (IVA) の導入期間の後、参加者は治療群 (T2) で IVA を使用した VX-522 の複数回投与を受けます。
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経口投与用の錠剤。
他の名前：
ネブライザーによる経口吸入。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1 日目から安全フォローアップ訪問まで [SAD の場合は 24 週目まで、T1 および T2 (MAD) の場合は 28 週目まで]
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1 日目から安全フォローアップ訪問まで [SAD の場合は 24 週目まで、T1 および T2 (MAD) の場合は 28 週目まで]
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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T1 (MAD): 1 秒間の予測努力呼気量パーセント (ppFEV1) のベースラインからの変化
時間枠：29日目のベースラインから
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29日目のベースラインから
|
|
T2 (MAD): ppFEV1 での慣らし運転前のベースラインからの変化
時間枠：29 日目の実行前ベースラインから
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29 日目の実行前ベースラインから
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月27日
一次修了 (推定)
2025年3月1日
研究の完了 (推定)
2025年3月1日
試験登録日
最初に提出
2022年12月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月19日
最初の投稿 (実際)
2022年12月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月8日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX21-522-001
- 2022-000726-25 (EudraCT番号)
- 2023-504786-23-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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