Une étude de phase 1 du VX-522 chez des participants atteints de fibrose kystique (FK)
4 septembre 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 1 d'augmentation de dose unique évaluant l'innocuité et la tolérabilité du VX-522 chez des sujets de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique et d'un génotype CFTR ne répondant pas à la thérapie modulatrice CFTR
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VX-522 chez les participants âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique et d'un génotype de régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) ne répondant pas au traitement par modulateur CFTR.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Ces informations sur les essais cliniques ont été soumises volontairement en vertu de la loi applicable et, par conséquent, certains délais de soumission peuvent ne pas s'appliquer.
(C'est-à-dire que les informations sur les essais cliniques pour cet essai clinique applicable ont été soumises en vertu de l'article 402(j)(4) (A) de la loi sur les services de santé publique et 42 CFR 11.60 et ne sont pas soumises aux délais établis par les articles 402(j) (2) et (3) de la loi sur les services de santé publique ou 42 CFR 11.24 et 11.44.).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
26
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne
- Ruhrlandklinik
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Melbourne, Australie
- The Alfred Hospital - Pulmonology
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Ghent, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Calgary, Canada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Québec, Canada
- IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
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Cambridge, Royaume-Uni
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Glasgow, Royaume-Uni
- Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
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London, Royaume-Uni
- Royal Brompton Hospital
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Manchester, Royaume-Uni
- Wythenshawe Hospital - OPD
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Penarth, Royaume-Uni
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, Royaume-Uni
- University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
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Stockholm, Suède
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
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California
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Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21225
- PAREXEL International - Baltimore
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45220
- UC Health Holmes Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina - Pulmonology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Indice de masse corporelle (IMC) supérieur ou égal à (≥) 18,0 à inférieur à (<) 30,0 kilogrammes par mètre carré (kg/m^2)
- Un poids corporel total supérieur à (>) 50 kg
- Maladie FK stable
- Mutations du gène CFTR sur les deux allèles qui ne répondent pas au traitement par modulateur CFTR
- Valeur du volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEM1), pourcentage de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille (équations de la Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥ 40 %
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents d'asthme non contrôlé dans l'année précédant le dépistage
- Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
- Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée (score de Child Pugh de 7 à 9) ou insuffisance hépatique sévère (score de Child Pugh de 10 à 15)
- Saturation artérielle en oxygène dans l'air ambiant inférieure à (<) 94 % au dépistage
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dose unique croissante (SAD)
Les participants regroupés en différentes cohortes recevront une seule dose croissante de VX-522.
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Inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur.
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Expérimental: COHORT DE LA DOSE ASPENSÉE multiple (MAD) 1: VX-522
Les participants recevront plusieurs doses ascendantes de VX-522.
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Inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur.
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Expérimental: COHORT MAD 1: VX-522 + IVA
Après la période de course avec Ivacaftor (IVA), les participants recevront plusieurs doses ascendantes de VX-522 avec IVA.
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Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
Inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur.
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Expérimental: COHORT MAD 2: VX-522 + IVA
Après la période de course avec Ivacaftor (IVA), les participants recevront plusieurs doses ascendantes de VX-522 avec IVA.
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Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
Inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants avec des événements indésirables (AES) et des événements indésirables graves (ESA)
Délai: Du jour 1 à la semaine 8 [triste et fou]
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Du jour 1 à la semaine 8 [triste et fou]
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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MAD : variation par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: Depuis la ligne de base au jour 29
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Depuis la ligne de base au jour 29
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MAD: Sécurité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants avec des événements indésirables (AES) et des événements indésirables graves (SAE)
Délai: Du jour 1 à la visite de suivi de la sécurité [jusqu'à la semaine 28]
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Du jour 1 à la visite de suivi de la sécurité [jusqu'à la semaine 28]
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 février 2023
Achèvement primaire (Réel)
21 avril 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
9 septembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 décembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 décembre 2022
Première publication (Réel)
30 décembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies pancréatiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX21-522-001
- 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-000726-25 (Numéro EudraCT)
- 2023-504786-23-00 (Autre identifiant: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .