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Une étude de phase 1 du VX-522 chez des participants atteints de fibrose kystique (FK)

24 avril 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 1 d'augmentation de dose unique évaluant l'innocuité et la tolérabilité du VX-522 chez des sujets de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique et d'un génotype CFTR ne répondant pas à la thérapie modulatrice CFTR

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VX-522 chez les participants âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique et d'un génotype de régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) ne répondant pas au traitement par modulateur CFTR.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ces informations sur les essais cliniques ont été soumises volontairement en vertu de la loi applicable et, par conséquent, certains délais de soumission peuvent ne pas s'appliquer. (C'est-à-dire que les informations sur les essais cliniques pour cet essai clinique applicable ont été soumises en vertu de l'article 402(j)(4) (A) de la loi sur les services de santé publique et 42 CFR 11.60 et ne sont pas soumises aux délais établis par les articles 402(j) (2) et (3) de la loi sur les services de santé publique ou 42 CFR 11.24 et 11.44.).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
      • Melbourne, Australie
        • Recrutement
        • Alfred Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada
        • Recrutement
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Southampton General Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Actif, ne recrute pas
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Actif, ne recrute pas
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • Actif, ne recrute pas
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Actif, ne recrute pas
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21225
        • Actif, ne recrute pas
        • Baltimore - Early Phase Clinical Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Actif, ne recrute pas
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Actif, ne recrute pas
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Actif, ne recrute pas
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Actif, ne recrute pas
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10028
        • Actif, ne recrute pas
        • Lenox Hill Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45220
        • Actif, ne recrute pas
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Actif, ne recrute pas
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Actif, ne recrute pas
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Actif, ne recrute pas
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Actif, ne recrute pas
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Actif, ne recrute pas
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Indice de masse corporelle (IMC) supérieur ou égal à (≥) 18,0 à inférieur à (<) 30,0 kilogrammes par mètre carré (kg/m^2)
  • Un poids corporel total supérieur à (>) 50 kg
  • Maladie FK stable
  • Mutations du gène CFTR sur les deux allèles qui ne répondent pas au traitement par modulateur CFTR
  • Valeur du volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEM1), pourcentage de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille (équations de la Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥ 40 %

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'asthme non contrôlé dans l'année précédant le dépistage
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée (score de Child Pugh de 7 à 9) ou insuffisance hépatique sévère (score de Child Pugh de 10 à 15)
  • Saturation artérielle en oxygène dans l'air ambiant inférieure à (<) 94 % au dépistage

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose unique croissante (SAD)
Les participants regroupés en différentes cohortes recevront une seule dose croissante de VX-522.
Médicament: Thérapie par ARNm VX-522
Inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur.
Expérimental: Bras 1 à doses croissantes multiples (MAD)
Les participants regroupés en différentes cohortes recevront plusieurs doses croissantes de VX-522 dans le bras de traitement 1 (T1).
Médicament: Thérapie par ARNm VX-522
Inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur.
Expérimental: MAD Bras 2 : VX522+ IVA
Après la période de rodage avec l'ivacaftor (IVA), les participants recevront plusieurs doses de VX-522 avec IVA dans le bras de traitement (T2).
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: Thérapie par ARNm VX-522
Inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Sécurité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 jusqu'à la visite de suivi de sécurité [jusqu'à la semaine 24 pour SAD et la semaine 28 pour T1 et T2 (MAD)]
Du jour 1 jusqu'à la visite de suivi de sécurité [jusqu'à la semaine 24 pour SAD et la semaine 28 pour T1 et T2 (MAD)]

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
T1 (MAD) : variation par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: Depuis la ligne de base au jour 29
Depuis la ligne de base au jour 29
T2 (MAD) : changement par rapport à la ligne de base pré-run-in en ppFEV1
Délai: Depuis la ligne de base de pré-analyse au jour 29
Depuis la ligne de base de pré-analyse au jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaborateurs

Moderna, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 février 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2022

Première publication (Réel)

30 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (Numéro EudraCT)
  • 2023-504786-23-00 (Autre identifiant: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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