KH631 基因治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 患者的安全性和耐受性
2024年11月26日 更新者：Chengdu Origen Biotechnology Co., Ltd.
一项 I/II 期、开放标签、多队列、剂量递增研究，以评估 KH631 基因治疗在新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 受试者中的安全性和耐受性
KH631 是一种基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法，用于视网膜下注射。
nAMD 一次性注射后的长期、稳定的治疗蛋白可能会减轻治疗负担并保持视力。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
42
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Qiang Zheng
- 电话号码：86 13880331037
- 邮箱：zhengqiang@cnkh.com
研究联系人备份
- 姓名：Shanshan Ji
- 电话号码：86 18188058101
- 邮箱：022078@cnkh.com
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- 招聘中
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
接触：
- Wenbin Wei, PhD
- 电话号码：86 13701255115
- 邮箱：tr_weiwenbin@163.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 1.愿意并能够签署研究书面知情同意书（ICF）； 2.年龄≥50岁且≤85岁的男性和女性，在筛选访视时被诊断患有nAMD； 3. 受试者必须接受针对 nAMD 的积极抗 VEGF 治疗，并且在筛选前 6 个月内接受至少 3 次注射； 4.对抗VEGF治疗的反应（反应定义为CRT降低≥50μm或OCT显示与最坏情况相比液体至少减少30%）； 5. BCVA 介于 ≤20/63 和 ≥20/400（≤63 和 ≥19 早期治疗糖尿病视网膜病变研究 [ETDRS] 字母）对于每个队列中的第一位患者，随后 BCVA 介于 ≤20/40 和 ≥20/400（ ≤73 和 ≥19 个 ETDRS 字母）对于队列的其余部分； 6. 研究眼必须是假晶状体（人工晶状体植入后至少 3 个月）； 7.女性受试者必须绝经至少1年。
排除标准：
- 1.任何其他原因引起的CNV，包括病理性近视等，或除nAMD以外的其他疾病影响黄斑部检查或影响中心视力； 2.存在植入物、屈光介质混浊影响眼底检查或研究眼瞳孔缩小； 3.研究眼中有视网膜脱离活动或病史； 4.未控制的青光眼或高眼压症； 5.服用过已知有视网膜毒性的药物； 6.眼内手术史； 7.尽管在筛选访视时服药，但仍未控制高血压。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：KH631 剂量 1
剂量 1：通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
剂量：200uL。
给药频率：一次注射。
|
KH631：含有抗 VEGF 蛋白编码序列的 AAV 载体
|
|
实验性的：KH631 剂量 2
剂量 2：通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
剂量：200uL。
给药频率：一次注射。
|
KH631：含有抗 VEGF 蛋白编码序列的 AAV 载体
|
|
实验性的：KH631 剂量 3
剂量 3：通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
剂量：200uL。
给药频率：一次注射。
|
KH631：含有抗 VEGF 蛋白编码序列的 AAV 载体
|
|
实验性的：KH631 剂量 4
dose4：通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
剂量：200uL。
给药频率：一次注射。
|
KH631：含有抗 VEGF 蛋白编码序列的 AAV 载体
|
|
实验性的：KH631 剂量 5
dose5：通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
剂量：200uL。
给药频率：一次注射。
|
KH631：含有抗 VEGF 蛋白编码序列的 AAV 载体
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全
大体时间：24周
|
AE 和 SAE 的发生率
|
24周
|
|
最佳矫正视力的变化
大体时间：52周
|
BCVA
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全
大体时间：104周
|
AE 和 SAE 的发生率
|
104周
|
|
最佳矫正视力的变化
大体时间：104周
|
BCVA
|
104周
|
|
中央视网膜厚度的变化
大体时间：104周
|
阴极射线管
|
104周
|
|
视网膜渗漏面积的变化
大体时间：104周
|
FFA 测量的泄漏
|
104周
|
|
抢救注射
大体时间：104周
|
平均抢救注射次数
|
104周
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
房水和血液中的 KH631 蛋白
大体时间：104周
|
探索性的
|
104周
|
|
房水和血液中的 VEGF-A
大体时间：104周
|
探索性的
|
104周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Wenbin Wei, PhD、Beijing Tongren Hospital affiliated to Capital Medical University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月6日
初级完成 (估计的)
2026年12月28日
研究完成 (估计的)
2026年12月28日
研究注册日期
首次提交
2022年12月21日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月3日
首次发布 (实际的)
2023年1月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月26日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.