KH631-geeniterapian turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on uudissuonituksesta johtuva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (nAMD)

Sisällyttämiskriteerit:

• 1. ovat halukkaita ja kykeneviä allekirjoittamaan tutkimuksen kirjallisen tietoisen suostumuksen lomakkeen (ICF); 2. Miehet ja naiset ≥ 50 ja ≤85 vuoden iässä, joilla on diagnosoitu nAMD seulontakäynnillä; 3. Koehenkilöiden on oltava aktiivisessa anti-VEGF-hoidossa nAMD:n varalta ja heille on saatava vähintään 3 injektiota 6 kuukauden aikana ennen seulontaa; 4. Vaste anti-VEGF-hoitoon (vaste määritellään CRT:n pienenemiseksi ≥ 50 μm tai vähintään 30 %:n vähennykseksi OCT:llä verrattuna sairauteen pahimmassa tapauksessa); 5. BCVA välillä ≤ 20/63 ja ≥ 20/400 (≤ 63 ja ≥ 19 varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen [ETDRS] kirjainta) kunkin kohortin ensimmäiselle potilaalle, jonka jälkeen BCVA välillä ≤ 20/40 ja ≥ 20/400 ≤73 ja ≥19 ETDRS-kirjainta) muulle kohortille; 6. On oltava pseudofakinen (vähintään 3 kuukautta silmänsisäisen linssin implantoinnin jälkeen) tutkittavassa silmässä; 7. Naishenkilöiden on täytynyt olla postmenopausaalisilla vähintään vuoden ajan.

Poissulkemiskriteerit:

• 1.Millä tahansa muulla CNV:n syyllä, mukaan lukien patologinen likinäköisyys, tai muut sairaudet paitsi nAMD, vaikuttavat makulatestiin tai keskusnäöntarkkuuteen. 2. Implantin läsnäolo, taittoväliaineen opasiteetti vaikuttaa silmänpohjan tutkimukseen tai tutkittavan silmän kapeaan pupilliin; 3. Aktiivinen tai aiempi verkkokalvon irtauma tutkittavassa silmässä; 4. Hallitsematon glaukooma tai silmänpainetauti; 5. Ollut käyttänyt lääkettä, jolla tiedetään olevan verkkokalvon toksisuutta; 6. Silmänsisäisen kirurgian historia; 7. Hallitsematon verenpaine seulontakäynnin lääkityksestä huolimatta.