适应性治疗对多发性骨髓瘤候选骨髓移植患者的疗效

材料和方法 - 入组标准 自 2014 年 7 月 1 日至 2019 年 5 月 31 日被诊断患有骨髓瘤且没有骨髓自体移植禁忌症的 76 岁以下患者被纳入研究。 患有严重老年性痴呆、患有另一种无法治疗的肿瘤或患有严重合并症的脆弱患者的治疗目标仅为姑息治疗，不包括在研究中。 对每个治疗组的分配是根据患者的偏好和他/她的负责医生进行的，在所有情况下都给予患者他/她对治疗的同意。 除了其他信息外，在患者同意之前，包括在继续治疗组中的患者被澄清这是一种非标准治疗，让他们在最常见的固定治疗或持续治疗至微小残留病之间进行选择和负像 (MRDI(-))。

材料和方法 - 研究设计和治疗 这是一项针对在现实生活中接受血液学治疗的患者的研究。 这是一项比较连续治疗与固定疗程治疗的队列研究。 该研究在一家医院进行，包括 2014 年 7 月 1 日至 2019 年 5 月 31 日确诊的患者。 自体移植更多地被视为治疗线，所有未接受移植的患者都被视为接受了移植。 根据负责的血液学家和患者的偏好，患者总是会接受一些针对其治疗线的授权治疗。 诱导期后，所有患者均接受粒细胞集落刺激因子干细胞动员。

固定治疗组（对照组）患者在未达到完全缓解的情况下，接受最多6个周期的移植后巩固治疗。

在 MRDI 驱动组患者中，患者在移植后继续治疗以达到 MRD 阴性和图像阴性的完全缓解，如果没有达到规定的治疗则改变治疗线。 在这组患者中，无论处于何种治疗阶段，只有在达到这种程度的深度反应时才停止治疗。

评估 治疗反应和疾病进展根据多发性骨髓瘤国际统一反应标准进行评估，除了考虑阴性微小残留病，需要 10-6 的敏感性水平。 此外，仅当正电子发射断层扫描/计算机断层扫描 (PET/CT) 身体以及脊柱和骨盆核磁共振 (NMR) 均为阴性时，才被视为负像。

工作组定义了一个额外的复发类别：“MRDI(-) 复发”，其中包括任何阴性微小残留病和/或阳性图像的复发标准。 评估正电子发射断层扫描/计算机断层扫描 (PET/CT) Elena Zamagni 等人的标准。 (6) 被使用。 在核磁共振研究中，所有大小等于或大于 5 毫米的病灶，如果它们在 T1 中是低信号，在脂肪抑制 (FS) T2 信号中是高信号，在 b1000 扩散高信号的研究中被认为是阳性的表观扩散系数 (ADC) 在 0.4 和 1 之间。 在灌注研究中，4 型曲线病变被认为是阳性的。 根据美国国家癌症研究所的不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版评估不良事件。 它被认为是不良事件 (AE) 任何不利和意外的体征（包括异常的实验室发现）、症状或疾病暂时与使用医疗或程序相关，可能被认为与医疗相关或可能不相关或程序。

在所有患者中，在诊断时获得骨髓样本用于细胞遗传学评估。

MRDI驱动组完全缓解的患者中，取骨髓标本，通过七色流式细胞仪（灵敏度为10-6，表示可检出1个1,000,000 个骨髓细胞内的恶性浆细胞）。 如果患者根据多发性骨髓瘤的国际统一反应标准达到完全缓解 (CR)，则在移植前、移植后和每六个治疗周期后的 CR 病例中进行微小残留病 (MRD) 和影像学检查先前的 MRD 或影像学研究呈阳性。

在对照组中，仅偶尔评估 MRD 和成像。 在所有获得阴性 MRD 和阴性影像的患者中，MRD 和影像学检查在 6 个月时和每年进行一次。

评估获得的反应、无进展生存期、总生存期和不良反应的发生率。

统计分析 无进展生存期定义为从治疗开始到首次记录到疾病进展或因骨髓瘤导致死亡的时间。 总生存期定义为从治疗开始到因任何原因死亡的时间。

PFS 和 OS 的持续时间是通过使用 Cox 分析的长秩 Kaplan-Meier 方法的测试来估计的。 使用“IBM SPSS Statistics 软件，版本 23.0”进行分析；数据截止日期为 2022 年 12 月 31 日。