脂肪来源的基质血管部分细胞治疗帕金森 (SVFP1)
2023年1月24日 更新者：Samuel Vilchez, PhD
用脂肪来源的 SVF 细胞移植治疗帕金森病：安全性和探索性疗效研究
这是一项介入性研究，使用自体脂肪组织治疗 10 名诊断为帕金森病的患者，这些患者使用牛津帕金森病商数 39 (PDQ-39) 和运动障碍协会通用帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 进行神经学评估通过皮下平面注射到面部肌肉腱膜下筋膜中的衍生基质血管部分 (SVF) 细胞。
本研究评估：1) 安全性和 2) 可行性以及 3) 有效性的探索性证据。
研究概览
详细说明
术前/干预评估
患者有病史、体格检查和用药回顾。 神经学检查使用两种仪器：PDQ-39 和 MDS-UPDRS，后者包括标准化运动检查的录像。 受试者还完成了一般健康问卷 SF-36，并抽血进行后续生物标志物分析（免疫标志物 L-1beta、IL-2、IL-6、IL-10 和 TNF-α）。 患者在手术前 48 小时进行了术前实验室检查（血象、凝血功能、电解质、尿素氮、肌酐和尿液分析）和麻醉评估。
外科和生化技术
自体脂肪组织由整形外科医生通过吸脂术采集。 在 39-41ºC 的温度下，在培养箱中用旋转摇床不断摇动脂肪，然后用胶原酶洗涤和处理脂肪 60 分钟。 然后将消化的脂肪组织分3步离心14分钟，用注射器除去脂肪中所含的细胞部分(SVF)。 使用 Luna 干细胞计数器 (Logos Bio) 进行细胞计数。 SVF 在吸脂和脂肪处理的同一天注射。
施用了 30x10e6 SVF 细胞的标准化总剂量 [Carstens 2017]。 双侧 SVF 细胞注射（沿肌腱膜下筋膜进入皮下平面）每个部位 1 cc，最终剂量为每个部位 30 万个细胞
手术后和并发症的处理
在手术后 24 小时内观察患者的潜在不良反应。 术后7天、1个月、3个月、6个月、12个月和治疗期进行随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Leon
-
León、Leon、尼加拉瓜
- Hospital Escuela Oscar Danilo Rosales Argüello
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 符合英国特发性帕金森氏病脑库标准且时间不少于一年的受试者
- 18-80岁；男女不限
- 在研究入组前至少 30 天使用稳定的 PD 药物
- MDS-UPDRS 总分 > 20 且 < 50
- 能够理解研究并签署同意书
- 打算遵守所有术后预约
- 能够遵守所有后续访问的社会支持
排除标准：
- 既往神经系统疾病或既往脑外伤作为混杂因素
- 心血管疾病或任何禁止全身麻醉的情况
- 无法理解和/或与调查人员合作
- 在计划产品注射的解剖部位或附近有受伤、感染或畸形病史的受试者，这可能会增加他们感染、受伤或与产品相关的并发症的风险（例如，先前受伤的血管、淋巴管、眼眶损伤/骨折史）。
- 手术部位或面部出现皮疹或可能的皮肤感染。
- 在过去一年中每周使用任何形式的烟草（包括电子烟）超过一次的受试者。
- 参加研究前 6 个月内当前滥用药物（药物或酒精）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：单组分配。
双边治疗。 将 SVF 细胞皮下注射到面部的肌肉腱膜筋膜中。 |
发布了 PDQ-39 的最小临床重要差异 (MCID)； MDS-UPDRS； SVF 细胞治疗 12 个月后，10 名患者的左旋多巴等效剂量和血液蛋白（L-1beta、IL-2、IL-6、IL-10 和 TNF-alpha）水平的变化。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关不良事件的发生率
大体时间：干预后 12 个月的随访。
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不良事件的记录
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干预后 12 个月的随访。
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左旋多巴药物
大体时间：直到干预后第 12 个月。
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以左旋多巴当量剂量测量的左旋多巴药物变化。
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直到干预后第 12 个月。
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最小临床重要差异 (MCID)-1
大体时间：SVF 治疗后长达 12 个月
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根据 UPDRS 量表估算 MCID 分数 (0-199)： MCID 低 4.3 分，MCID 中等 8.1 分，MCID 高 17.1 分。
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SVF 治疗后长达 12 个月
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最小临床重要差异 (MCID)-2
大体时间：SVF 治疗后长达 12 个月
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基于 PDQ-39 量表的 MCID 分数 (0-100) 的估计：：MCID 4.7 最小，MCID 7.7 中等，MCID 10.1 显着。
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SVF 治疗后长达 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Shulman LM, Gruber-Baldini AL, Anderson KE, Fishman PS, Reich SG, Weiner WJ. The clinically important difference on the unified Parkinson's disease rating scale. Arch Neurol. 2010 Jan;67(1):64-70. doi: 10.1001/archneurol.2009.295.
- Nguyen A, Guo J, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 1: Current concepts and review of the literature. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):170-9. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.015. Epub 2015 Oct 31.
- Carstens M, Haq I, Martinez-Cerrato J, Dos-Anjos S, Bertram K, Correa D. Sustained clinical improvement of Parkinson's disease in two patients with facially-transplanted adipose-derived stromal vascular fraction cells. J Clin Neurosci. 2020 Nov;81:47-51. doi: 10.1016/j.jocn.2020.09.001. Epub 2020 Sep 25.
- Brown JC, Shang H, Li Y, Yang N, Patel N, Katz AJ. Isolation of Adipose-Derived Stromal Vascular Fraction Cells Using a Novel Point-of-Care Device: Cell Characterization and Review of the Literature. Tissue Eng Part C Methods. 2017 Mar;23(3):125-135. doi: 10.1089/ten.TEC.2016.0377.
- Guo J, Nguyen A, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 2: Mechanisms of regenerative action. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):180-8. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.014. Epub 2015 Oct 24.
- Lindvall O. Treatment of Parkinson's disease using cell transplantation. Philos Trans R Soc Lond B Biol Sci. 2015 Oct 19;370(1680):20140370. doi: 10.1098/rstb.2014.0370.
- Horvath K, Aschermann Z, Kovacs M, Makkos A, Harmat M, Janszky J, Komoly S, Karadi K, Kovacs N. Changes in Quality of Life in Parkinson's Disease: How Large Must They Be to Be Relevant? Neuroepidemiology. 2017;48(1-2):1-8. doi: 10.1159/000455863. Epub 2017 Feb 4.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月14日
初级完成 (实际的)
2022年10月31日
研究完成 (实际的)
2022年10月31日
研究注册日期
首次提交
2022年12月7日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月24日
首次发布 (估计)
2023年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年1月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年1月24日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
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