Fettavledede stromale vaskulære fraksjonsceller for å behandle Parkinson (SVFP1)
Behandling av Parkinsons sykdom med transplantasjon av SVF-celler av fettopprinnelse: Sikkerhets- og utforskende effektivitetsstudie
Dette er en intervensjonsstudie for å behandle 10 pasienter med en diagnose av Parkinsons sykdom med nevrologisk vurdering fra Oxford Parkinsons Disease Quotient-39 (PDQ-39) og Movement Disorders Society Universal Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), med autologt fettvev -avledede stromal vaskulær fraksjon (SVF) celler ved subdermal planinjeksjon i den submuskulære aponeurotiske fascia i ansiktet.
Denne studien vurderer: 1) sikkerhet og 2) gjennomførbarhet og 3) utforskende bevis på effekt.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Førprosedyre/intervensjonsevaluering
Pasientene hadde en sykehistorie, fysisk undersøkelse og medisingjennomgang. Nevrologisk undersøkelse brukte to instrumenter: PDQ-39 og MDS-UPDRS, sistnevnte inkluderte videoopptak av en standardisert motorisk undersøkelse. Forsøkspersonene fullførte også det generelle helsespørreskjemaet SF-36 og fikk tatt blod for påfølgende biomarkøranalyse (immunmarkører L-1beta, IL-2, IL-6, IL-10 og TNF-alfa). Pasientene fikk preoperative laboratoriestudier (hemogram, koagulasjonsprofil, elektrolytter, BUN, kreatinin og urinanalyse) og anestesi-evaluering utført 48 timer før prosedyrene.
Kirurgisk og biokjemisk teknikk
Det autologe fettvevet ble høstet via fettsuging av en plastikkirurg. Fettet ble vasket og behandlet med kollagenase i 60 minutter ved en temperatur på 39-41ºC, i en inkubator og ved konstant risting med en roterende shaker. Det fordøyde fettvevet ble deretter sentrifugert i 14 minutter i 3 trinn og cellefraksjonen (SVF) inneholdt i fettet ble fjernet med en sprøyte. Celletellingen ble utført ved bruk av en Luna stamcelleteller (Logos Bio). SVF ble injisert samme dag som fettsuging og fettbehandling.
En standardisert totaldose på 30x10e6 SVF-celler ble administrert [Carstens 2017]. Injeksjoner av SVF-celler bilateralt (i det subdermale planet langs den submuskulære aponeurotiske fascien) 1 cc per sted for en sluttdose på 0,3 millioner celler per sted
Post-kirurgi og behandling av komplikasjoner
Pasientene ble observert for potensielle bivirkninger i 24 timer etter prosedyren. Det var oppfølgingsbesøk ved syv dager, 1-, 3-, 6- og 12 måneder postoperativ og behandlingsperiode.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Leon
-
León, Leon, Nicaragua
- Hospital Escuela Oscar Danilo Rosales Argüello
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med britiske hjernebankkriterier for idiopatisk Parkinsons sykdom i en periode på ikke mindre enn ett år
- Alder 18 - 80; mann eller kvinne
- Stabil PD-medisin i minst 30 dager før studieopptak
- En MDS-UPDRS totalscore > 20 og < 50
- Evne til å forstå studiet og signere samtykkeskjemaer
- Hensikt å overholde alle postoperative avtaler
- Sosial støtte for å kunne overholde alle oppfølgingsbesøk
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere nevrologisk sykdom eller tidligere hjernetraume som en forvirrende faktor
- Kardiovaskulær sykdom eller enhver tilstand som forbyr generell anestesi
- Manglende evne til å forstå og/eller samarbeide med etterforskere
- Personer som har en historie med skade, infeksjon eller deformitet på eller nær det anatomiske stedet for planlagt produktinjeksjon som kan øke risikoen for infeksjon, skade eller komplikasjon relatert til produktet (f.eks. historie med orbital skade/brudd).
- Utslett eller mulig hudinfeksjon over operasjonssteder eller ansikt.
- Personer som bruker noen form for tobakk, inkludert e-sigaretter, mer enn en gang i uken det siste året.
- Aktuelt rusmisbruk (narkotika eller alkohol) innen 6 måneder før studieregistrering
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkel gruppeoppgave.
Bilateral behandling. Subdermal planinjeksjon av SVF-celler i den submuskulære aponeurotiske fascien i ansiktet. |
Publisert minimale klinisk viktige forskjeller (MCID) for PDQ-39; MDS-UPDRS; og levo-dopa-ekvivalent dose og endringer i nivåene av blodproteiner (L-1beta, IL-2, IL-6, IL-10 og TNF-alfa) hos 10 pasienter etter 12 måneders behandling med SVF-celler.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 12 måneders oppfølging etter intervensjon.
|
Dokumentasjon av uønskede hendelser
|
12 måneders oppfølging etter intervensjon.
|
|
L-dopa medisin
Tidsramme: Inntil måned 12 etter intervensjon.
|
Endringer i L-dopa-medisin målt som levodopa-ekvivalent dose.
|
Inntil måned 12 etter intervensjon.
|
|
Minimale klinisk viktige forskjeller (MCID)-1
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter SVF-behandling
|
Estimering av MCID-score (0-199) basert på UPDRS-skalaen: : MCID 4,3 poeng lav, MCID 8,1 poeng middels og MCID 17,1 poeng høy.
|
Inntil 12 måneder etter SVF-behandling
|
|
Minimale klinisk viktige forskjeller (MCID)-2
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter SVF-behandling
|
Estimering av MCID-skåre (0-100) basert på PDQ-39-skalaen: : MCID 4.7 minimal, MCID 7.7 moderat og MCID 10.1 signifikant.
|
Inntil 12 måneder etter SVF-behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Shulman LM, Gruber-Baldini AL, Anderson KE, Fishman PS, Reich SG, Weiner WJ. The clinically important difference on the unified Parkinson's disease rating scale. Arch Neurol. 2010 Jan;67(1):64-70. doi: 10.1001/archneurol.2009.295.
- Nguyen A, Guo J, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 1: Current concepts and review of the literature. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):170-9. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.015. Epub 2015 Oct 31.
- Carstens M, Haq I, Martinez-Cerrato J, Dos-Anjos S, Bertram K, Correa D. Sustained clinical improvement of Parkinson's disease in two patients with facially-transplanted adipose-derived stromal vascular fraction cells. J Clin Neurosci. 2020 Nov;81:47-51. doi: 10.1016/j.jocn.2020.09.001. Epub 2020 Sep 25.
- Brown JC, Shang H, Li Y, Yang N, Patel N, Katz AJ. Isolation of Adipose-Derived Stromal Vascular Fraction Cells Using a Novel Point-of-Care Device: Cell Characterization and Review of the Literature. Tissue Eng Part C Methods. 2017 Mar;23(3):125-135. doi: 10.1089/ten.TEC.2016.0377.
- Guo J, Nguyen A, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 2: Mechanisms of regenerative action. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):180-8. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.014. Epub 2015 Oct 24.
- Lindvall O. Treatment of Parkinson's disease using cell transplantation. Philos Trans R Soc Lond B Biol Sci. 2015 Oct 19;370(1680):20140370. doi: 10.1098/rstb.2014.0370.
- Horvath K, Aschermann Z, Kovacs M, Makkos A, Harmat M, Janszky J, Komoly S, Karadi K, Kovacs N. Changes in Quality of Life in Parkinson's Disease: How Large Must They Be to Be Relevant? Neuroepidemiology. 2017;48(1-2):1-8. doi: 10.1159/000455863. Epub 2017 Feb 4.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Nica-Parkinson-2021
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .