Cellule della frazione vascolare stromale di derivazione adiposa per il trattamento del Parkinson (SVFP1)
Trattamento del morbo di Parkinson con trapianto di cellule SVF di origine adiposa: studio esplorativo sulla sicurezza e sull'efficacia
Questo è uno studio interventistico per trattare 10 pazienti con una diagnosi di malattia di Parkinson con valutazione neurologica dall'Oxford Parkinson's Disease Quotient-39 (PDQ-39) e dalla Movement Disorders Society Universal Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), con tessuto adiposo autologo cellule della frazione vascolare stromale (SVF) derivate mediante iniezione sul piano subdermico nella fascia aponeurotica sottomuscolare del viso.
Questo studio valuta: 1) sicurezza e 2) fattibilità e 3) prove esplorative di efficacia.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Valutazione pre-procedura/intervento
I pazienti avevano una storia medica, un esame fisico e una revisione dei farmaci. L'esame neurologico ha utilizzato due strumenti: PDQ-39 e MDS-UPDRS, quest'ultimo comprendente la videoregistrazione di un esame motorio standardizzato. I soggetti hanno anche completato il questionario sulla salute generale SF-36 e hanno prelevato il sangue per la successiva analisi dei biomarcatori (marcatori immunitari L-1beta, IL-2, IL-6, IL-10 e TNF-alfa). I pazienti sono stati sottoposti a studi di laboratorio preoperatori (emogramma, profilo di coagulazione, elettroliti, azotemia, creatinina e analisi delle urine) e valutazione anestesiologica effettuata 48 ore prima delle procedure.
Tecnica chirurgica e biochimica
Il tessuto adiposo autologo è stato prelevato tramite liposuzione da un chirurgo plastico. Il grasso è stato lavato e trattato con collagenasi per 60 minuti a una temperatura di 39-41ºC, in un incubatore e agitando costantemente con un agitatore rotante. Il tessuto adiposo digerito è stato quindi centrifugato per 14 minuti in 3 passaggi e la frazione cellulare (SVF) contenuta nel grasso è stata rimossa con una siringa. Il conteggio delle cellule è stato eseguito utilizzando un contatore di cellule staminali Luna (Logos Bio). SVF è stato iniettato lo stesso giorno della liposuzione e del trattamento adiposo.
È stata somministrata una dose totale standardizzata di 30x10e6 cellule SVF [Carstens 2017]. Iniezioni di cellule SVF bilaterali (nel piano sottocutaneo lungo la fascia aponeurotica sottomuscolare) 1 cc per sito per una dose finale di 0,3 milioni di cellule per sito
Post-operatorio e gestione delle complicanze
I pazienti sono stati osservati per effetti potenzialmente avversi per 24 ore dopo la procedura. Ci sono state visite di follow-up a sette giorni, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'intervento e il periodo di trattamento.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Leon
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León, Leon, Nicaragua
- Hospital Escuela Oscar Danilo Rosales Argüello
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti con criteri della banca del cervello del Regno Unito per la malattia di Parkinson idiopatica per un periodo non inferiore a un anno
- Età 18 - 80; maschio o femmina
- Farmaco per PD stabile per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio
- Un punteggio totale MDS-UPDRS > 20 e < 50
- Capacità di comprendere lo studio e firmare i moduli di consenso
- Intenzione a rispettare tutti gli appuntamenti postoperatori
- Supporto sociale per essere in grado di rispettare tutte le visite di follow-up
Criteri di esclusione:
- Precedente malattia neurologica o precedente trauma cerebrale come fattore confondente
- Malattie cardiovascolari o qualsiasi condizione che proibisca l'anestesia generale
- Incapacità di comprendere e/o collaborare con gli investigatori
- Soggetti che hanno una storia di lesione, infezione o deformità in corrispondenza o in prossimità del sito anatomico per l'iniezione programmata del prodotto che può aumentare il rischio di infezione, lesione o complicazione correlata al prodotto (ad esempio, precedente lesione a vasi sanguigni, vasi linfatici, storia di lesioni/fratture orbitali).
- Eruzione cutanea o possibile infezione della pelle sui siti chirurgici o sul viso.
- Soggetti che hanno utilizzato qualsiasi forma di tabacco, incluse le sigarette elettroniche, più di una volta alla settimana nell'ultimo anno.
- Abuso di sostanze attuali (droghe o alcol) nei 6 mesi precedenti l'iscrizione allo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Assegnazione di gruppo singolo.
Trattamento bilaterale. Iniezione sul piano sottocutaneo di cellule SVF nella fascia aponeurotica sottomuscolare del viso. |
Differenze minime clinicamente importanti pubblicate (MCID) per PDQ-39; MDS-UPDRS; e dose equivalente di levo-dopa e cambiamenti nei livelli delle proteine del sangue (L-1beta, IL-2, IL-6, IL-10 e TNF-alfa) in 10 pazienti dopo 12 mesi di trattamento con cellule SVF.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi di follow-up post intervento.
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Documentazione degli eventi avversi
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12 mesi di follow-up post intervento.
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Farmaco L-dopa
Lasso di tempo: Fino al mese 12 dopo l'intervento.
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Cambiamenti nel farmaco L-dopa misurati come dose equivalente di levodopa.
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Fino al mese 12 dopo l'intervento.
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Differenze minime clinicamente importanti (MCID)-1
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo il trattamento con SVF
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Stima dei punteggi MCID (0-199) basata sulla scala UPDRS: : MCID 4,3 punti basso, MCID 8,1 punti medio e MCID 17,1 punti alto.
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Fino a 12 mesi dopo il trattamento con SVF
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Differenze minime clinicamente importanti (MCID)-2
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo il trattamento con SVF
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Stima dei punteggi MCID (0-100) basata sulla scala PDQ-39: : MCID 4.7 minimo, MCID 7.7 moderato e MCID 10.1 significativo.
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Fino a 12 mesi dopo il trattamento con SVF
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Shulman LM, Gruber-Baldini AL, Anderson KE, Fishman PS, Reich SG, Weiner WJ. The clinically important difference on the unified Parkinson's disease rating scale. Arch Neurol. 2010 Jan;67(1):64-70. doi: 10.1001/archneurol.2009.295.
- Nguyen A, Guo J, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 1: Current concepts and review of the literature. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):170-9. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.015. Epub 2015 Oct 31.
- Carstens M, Haq I, Martinez-Cerrato J, Dos-Anjos S, Bertram K, Correa D. Sustained clinical improvement of Parkinson's disease in two patients with facially-transplanted adipose-derived stromal vascular fraction cells. J Clin Neurosci. 2020 Nov;81:47-51. doi: 10.1016/j.jocn.2020.09.001. Epub 2020 Sep 25.
- Brown JC, Shang H, Li Y, Yang N, Patel N, Katz AJ. Isolation of Adipose-Derived Stromal Vascular Fraction Cells Using a Novel Point-of-Care Device: Cell Characterization and Review of the Literature. Tissue Eng Part C Methods. 2017 Mar;23(3):125-135. doi: 10.1089/ten.TEC.2016.0377.
- Guo J, Nguyen A, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 2: Mechanisms of regenerative action. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):180-8. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.014. Epub 2015 Oct 24.
- Lindvall O. Treatment of Parkinson's disease using cell transplantation. Philos Trans R Soc Lond B Biol Sci. 2015 Oct 19;370(1680):20140370. doi: 10.1098/rstb.2014.0370.
- Horvath K, Aschermann Z, Kovacs M, Makkos A, Harmat M, Janszky J, Komoly S, Karadi K, Kovacs N. Changes in Quality of Life in Parkinson's Disease: How Large Must They Be to Be Relevant? Neuroepidemiology. 2017;48(1-2):1-8. doi: 10.1159/000455863. Epub 2017 Feb 4.
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- Nica-Parkinson-2021
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