Stromální vaskulární frakční buňky získané z tukové tkáně k léčbě Parkinsonovy choroby (SVFP1)
Léčba Parkinsonovy choroby pomocí transplantace SVF buněk tukového původu: studie bezpečnosti a explorativní účinnosti
Toto je intervenční studie k léčbě 10 pacientů s diagnózou Parkinsonovy choroby s neurologickým hodnocením z Oxford Parkinson's Disease Quotient-39 (PDQ-39) a Movement Disorders Society Universal Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), s autologní tukovou tkání -buňky stromální vaskulární frakce (SVF) injekcí subdermální roviny do submuskulární aponeurotické fascie obličeje.
Tato studie hodnotí: 1) bezpečnost a 2) proveditelnost a 3) průzkumný důkaz účinnosti.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hodnocení před procedurou/intervencí
Pacienti měli anamnézu, fyzikální vyšetření a revizi léků. Neurologické vyšetření využívalo dva přístroje: PDQ-39 a MDS-UPDRS, druhý včetně videonahrávky standardizovaného motorického vyšetření. Subjekty také vyplnily všeobecný zdravotní dotazník SF-36 a byla jim odebrána krev pro následnou analýzu biomarkerů (imunitní markery L-lbeta, IL-2, IL-6, IL-10 a TNF-alfa). Pacienti měli předoperační laboratorní vyšetření (hemogram, koagulační profil, elektrolyty, BUN, kreatinin a analýza moči) a vyhodnocení anestezie 48 hodin před výkonem.
Chirurgická a biochemická technika
Autologní tuková tkáň byla odebrána pomocí liposukce plastickým chirurgem. Tuk byl promyt a zpracován kolagenázou po dobu 60 minut při teplotě 39-41°C, v inkubátoru a za stálého třepání na rotační třepačce. Natrávená tuková tkáň byla poté centrifugována po dobu 14 minut ve 3 krocích a buněčná frakce (SVF) obsažená v tuku byla odstraněna injekční stříkačkou. Počítání buněk bylo provedeno za použití čítače kmenových buněk Luna (Logos Bio). SVF byl injikován ve stejný den jako liposukce a zpracování tukové tkáně.
Byla podána standardizovaná celková dávka 30x10e6 buněk SVF [Carstens 2017]. Injekce buněk SVF bilaterální (do subdermální roviny podél submuskulární aponeurotické fascie) 1 cm3 na místo pro konečnou dávku 0,3 milionu buněk na místo
Pooperační a zvládání komplikací
Pacienti byli sledováni z hlediska potenciálně nežádoucích účinků po dobu 24 hodin po zákroku. Následné návštěvy byly sedm dní, 1, 3, 6 a 12 měsíců po operaci a v období léčby.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Leon
-
León, Leon, Nikaragua
- Hospital Escuela Oscar Danilo Rosales Argüello
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s kritérii britské mozkové banky pro idiopatickou Parkinsonovu nemoc po dobu ne kratší než jeden rok
- Věk 18 - 80 let; muž nebo žena
- Stabilní medikace PD po dobu alespoň 30 dnů před zařazením do studie
- Celkové skóre MDS-UPDRS > 20 a < 50
- Schopnost porozumět studii a podepsat formuláře souhlasu
- Záměr dodržet všechny pooperační schůzky
- Sociální podpora, aby bylo možné vyhovět všem následným návštěvám
Kritéria vyloučení:
- Předchozí neurologické onemocnění nebo předchozí trauma mozku jako matoucí faktor
- Kardiovaskulární onemocnění nebo jakýkoli stav, který zakazuje celkovou anestezii
- Neschopnost porozumět a/nebo spolupracovat s vyšetřovateli
- Subjekty, které mají v anamnéze poranění, infekci nebo deformaci v anatomickém místě nebo v jeho blízkosti pro plánovanou injekci přípravku, což může zvýšit jejich riziko infekce, poranění nebo komplikací souvisejících s přípravkem (např. předchozí poranění krevních cév, lymfatických cév, anamnéza orbitálního poranění/zlomeniny).
- Vyrážka nebo možná infekce kůže na chirurgických místech nebo obličeji.
- Subjekty, které v posledním roce užívají jakoukoli formu tabáku, včetně elektronických cigaret, více než jednou týdně.
- Současné zneužívání návykových látek (drogy nebo alkohol) během 6 měsíců před zařazením do studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Zadání jedné skupiny.
Oboustranná léčba. Subdermální injekce SVF buněk do submuskulární aponeurotické fascie obličeje. |
Publikované minimální klinicky významné rozdíly (MCID) pro PDQ-39; MDS-UPDRS; a levo-dopa ekvivalentní dávka a změny v hladinách krevních proteinů (L-1beta, IL-2, IL-6, IL-10 a TNF-alfa) u 10 pacientů po 12 měsících léčby buňkami SVF.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 12měsíční sledování po intervenci.
|
Dokumentace nežádoucích událostí
|
12měsíční sledování po intervenci.
|
|
L-dopa léky
Časové okno: Do 12. měsíce po zásahu.
|
Změny v medikaci L-dopy měřené jako dávka ekvivalentní levodopě.
|
Do 12. měsíce po zásahu.
|
|
Minimální klinicky významné rozdíly (MCID)-1
Časové okno: Až 12 měsíců po léčbě SVF
|
Odhad skóre MCID (0-199) na základě stupnice UPDRS: : MCID 4,3 bodu nízké, MCID 8,1 bodu střední a MCID 17,1 bodu vysoké.
|
Až 12 měsíců po léčbě SVF
|
|
Minimální klinicky významné rozdíly (MCID)-2
Časové okno: Až 12 měsíců po léčbě SVF
|
Odhad skóre MCID (0-100) na základě stupnice PDQ-39: : MCID 4,7 minimální, MCID 7,7 střední a MCID 10,1 významné.
|
Až 12 měsíců po léčbě SVF
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Shulman LM, Gruber-Baldini AL, Anderson KE, Fishman PS, Reich SG, Weiner WJ. The clinically important difference on the unified Parkinson's disease rating scale. Arch Neurol. 2010 Jan;67(1):64-70. doi: 10.1001/archneurol.2009.295.
- Nguyen A, Guo J, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 1: Current concepts and review of the literature. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):170-9. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.015. Epub 2015 Oct 31.
- Carstens M, Haq I, Martinez-Cerrato J, Dos-Anjos S, Bertram K, Correa D. Sustained clinical improvement of Parkinson's disease in two patients with facially-transplanted adipose-derived stromal vascular fraction cells. J Clin Neurosci. 2020 Nov;81:47-51. doi: 10.1016/j.jocn.2020.09.001. Epub 2020 Sep 25.
- Brown JC, Shang H, Li Y, Yang N, Patel N, Katz AJ. Isolation of Adipose-Derived Stromal Vascular Fraction Cells Using a Novel Point-of-Care Device: Cell Characterization and Review of the Literature. Tissue Eng Part C Methods. 2017 Mar;23(3):125-135. doi: 10.1089/ten.TEC.2016.0377.
- Guo J, Nguyen A, Banyard DA, Fadavi D, Toranto JD, Wirth GA, Paydar KZ, Evans GR, Widgerow AD. Stromal vascular fraction: A regenerative reality? Part 2: Mechanisms of regenerative action. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2016 Feb;69(2):180-8. doi: 10.1016/j.bjps.2015.10.014. Epub 2015 Oct 24.
- Lindvall O. Treatment of Parkinson's disease using cell transplantation. Philos Trans R Soc Lond B Biol Sci. 2015 Oct 19;370(1680):20140370. doi: 10.1098/rstb.2014.0370.
- Horvath K, Aschermann Z, Kovacs M, Makkos A, Harmat M, Janszky J, Komoly S, Karadi K, Kovacs N. Changes in Quality of Life in Parkinson's Disease: How Large Must They Be to Be Relevant? Neuroepidemiology. 2017;48(1-2):1-8. doi: 10.1159/000455863. Epub 2017 Feb 4.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Nica-Parkinson-2021
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .