帕金森病和多系统萎缩症的前基因治疗研究
2026年7月24日 更新者：AskBio Inc
通过纵向临床和生物标志物评估对早期帕金森病或多系统萎缩进展进行的基因治疗前研究
本研究的目的是描述诊断为早期帕金森氏病或多系统萎缩症的研究参与者的疾病进展 - 帕金森病型长达 18 个月，如临床和生化参数所描述。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
73
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Katowice、波兰
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
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Warsaw、波兰
- Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
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Warsaw、波兰
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow、Lesser Poland Voivodeship、波兰
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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California
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Irvine、California、美国、92697
- University of California Irvine
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、美国、48334
- Quest Research Institute
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43214
- Ohio Health Research Institute
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
35年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
参与者将被诊断为早期帕金森病或可能或可能是 MSA-P
描述
纳入标准：
- 特发性 PD 的诊断
- MSA-P的诊断
- 从临床诊断 PD 起一到六年
- 临床诊断 MSA 不到 4 年，预期生存期 >3 年
- 稳定的用药方案
- 能够在有或没有辅助装置的情况下行走
排除标准：
- 由于已知的脑血管疾病、脑肿瘤、外伤、接触与帕金森症相关的毒物或其他神经系统疾病而导致的运动障碍
- 存在痴呆症、精神病、药物滥用或抑郁症控制不佳
- 先前的脑部手术（即 深部脑刺激）或其他脑成像异常
- 癌症病史或医疗条件控制不佳
- 接受研究药物
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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早期帕金森病
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这是一项观察性研究。
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可能或可能的 MSA-P
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这是一项观察性研究。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 评估的运动症状
大体时间：18个月
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MDS-UPDRS 中基线的变化。
MDS-UPDRS 包含 4 个分量表：第 I 部分，日常生活体验的非运动方面（13 个项目）；第二部分，日常生活体验的运动方面（13 项）； Part III，运动考试（18项33分）；第四部分，运动并发症（6 项）。
每个项目或子项目的等级从 0（正常）到 4（严重）。
每个部分的总分由相应项目分数的总和获得。
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18个月
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由统一多系统萎缩评定量表 (UMSARS) 评估的 MSA 症状/体征
大体时间：18个月
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与安慰剂相比，统一多系统萎缩评定量表 (UMSARS) 中基线的变化。
UMSARS 总分范围为 0-104 分，分数越高表示损伤越严重。
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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帕金森病问卷 (PDQ-39) 衡量的生活质量变化
大体时间：18个月
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帕金森病问卷 (PDQ-39) 中基线的变化。
PDQ-39 是一份包含 39 个项目的自我报告问卷，旨在衡量帕金森病患者的健康相关生活质量。
它提供 8 个领域的分数：流动性、日常生活活动、情绪、耻辱感、社会支持、认知功能、身体不适和沟通，以及生活质量的综合指数分数。
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18个月
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通过多系统萎缩生活质量 (MSA-QoL) 衡量的生活质量变化
大体时间：18个月
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多系统萎缩生活质量 (MSA-QoL) 量表相对于基线的变化。
MSA-QoL 是一份自我报告的问卷，用于衡量 MSA 在日常活动中的影响。
量表由 40 个项目组成，具有五个响应选项格式（0 - 没问题到 4 个极端问题）和一个“不适用”响应选项。
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18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年9月29日
初级完成 (实际的)
2025年11月4日
研究完成 (实际的)
2025年11月4日
研究注册日期
首次提交
2022年10月13日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月17日
首次发布 (实际的)
2023年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月24日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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