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パーキンソン病および多系統萎縮症における遺伝子治療前の研究

2024年6月6日 更新者：Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

縦断的臨床およびバイオマーカー評価による早期パーキンソン病または多系統萎縮症の進行に関する遺伝子治療前研究

この研究の目的は、初期のパーキンソン病または多系統萎縮症と診断された研究参加者の疾患の進行を説明することです-臨床的および生化学的パラメーターによって描写される最大18か月のパーキンソン病型。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

150

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Parkinson's Disease And Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • Quest Research Institute
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • ポーランド
      • Katowice、ポーランド
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warszawa、ポーランド
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warszawa、ポーランド
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Kraków、Lesser Poland Voivodeship、ポーランド
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

35年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-参加者は、早期パーキンソン病またはMSA-Pの可能性またはおそらくMSA-Pと診断されます

説明

包含基準:

  • 特発性PDの診断
  • MSA-Pの診断
  • PDの臨床診断から1～6年
  • -MSAの臨床診断から4年未満で、予想生存期間が3年を超える
  • 安定した投薬レジメン
  • 補助具の有無にかかわらず歩く能力

除外基準:

  • 既知の脳血管疾患、脳腫瘍、外傷、パーキンソン関連毒物または他の神経疾患への暴露による運動障害
  • 認知症、精神病、薬物乱用または制御不良のうつ病の存在
  • 以前の脳手術（すなわち 脳深部刺激）またはその他の脳画像異常
  • -がんまたは制御不良の病状の病歴
  • 治験薬の受け取り

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
初期のパーキンソン病
他の：これは観察研究です。
これは観察研究です。
MSA-Pの可能性または可能性
他の：これは観察研究です。
これは観察研究です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
-運動障害協会の統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）によって評価された運動症状
時間枠：18ヶ月
MDS-UPDRS のベースラインからの変化。 MDS-UPDRS には 4 つのサブスケールが含まれています。パート I、日常生活経験の非運動的側面 (13 項目)。パートII、日常生活の経験の運動的側面（13項目）。パート III、運動検査 (18 項目に基づく 33 点);第IV部、運動合併症（6項目）。 各項目またはサブ項目の評価は、0 (通常) から 4 (深刻) までです。 各パートの合計スコアは、対応する項目のスコアの合計から得られます。
18ヶ月
-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale（UMSARS）によって評価されたMSAの症状/徴候
時間枠：18ヶ月
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) のベースラインからの変化とプラセボとの比較。 UMSARS の合計スコアは 0 ～ 104 ポイントの範囲で、スコアが高いほど障害の重症度が高いことを示します。
18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パーキンソン病アンケートで測定した生活の質の変化 (PDQ-39)
時間枠：18ヶ月
パーキンソン病アンケート (PDQ-39) のベースラインからの変化。 PDQ-39 は、パーキンソン病患者の健康関連の生活の質を測定するために設計された 39 項目の自己申告型質問票です。 可動性、日常生活動作、感情、スティグマ、社会的支援、認知機能、身体的不快感、コミュニケーションの 8 つの領域のスコアと、生活の質の要約インデックス スコアを提供します。
18ヶ月
多系統萎縮症の生活の質 (MSA-QoL) によって測定される生活の質の変化
時間枠：18ヶ月
多系統萎縮症の生活の質 (MSA-QoL) スケールのベースラインからの変化。 MSA-QoL は、日々の活動における MSA の影響を測定する自己報告アンケートです。 尺度は、5 つの回答オプション形式 (0 - 問題なしから 4 つの極端な問題) と「該当なし」の回答オプションを持つ 40 項目で構成されます。
18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月29日

一次修了 (推定)

2025年8月1日

研究の完了 (推定)

2025年10月1日

試験登録日

最初に提出

2022年10月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年1月17日

最初の投稿 (実際)

2023年1月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年6月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月6日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ASK-PD-0-CS-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

パーキンソン病の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

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