Pre-genterapistudie i Parkinsons sjukdom och multipelsystematrofi
24 juli 2026 uppdaterad av: AskBio Inc
En pre-genterapistudie av tidig Parkinsons eller multipelsystematrofiprogression genom longitudinella kliniska och biomarkörbedömningar
Syftet med denna studie är att beskriva sjukdomsprogression hos studiedeltagare som diagnostiserats med tidig Parkinsons sjukdom eller multipelsystematrofi - Parkinsontyp upp till 18 månader enligt kliniska och biokemiska parametrar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
73
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43214
- Ohio Health Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
-
-
-
Katowice, Polen
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
-
Warsaw, Polen
- Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
-
Warsaw, Polen
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
35 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagarna kommer att ha diagnosen tidig Parkinsons sjukdom ELLER möjlig eller troligen MSA-P
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av idiopatisk PD
- Diagnos av MSA-P
- Ett till sex år från klinisk diagnos av PD
- Mindre än 4 år från klinisk diagnos av MSA med förväntad överlevnad >3 år
- Stabil medicinering
- Förmåga att gå med eller utan hjälpmedel
Exklusions kriterier:
- Rörelsestörning på grund av känd cerebrovaskulär sjukdom, hjärntumör, trauma, exponering för parkinsonrelaterade gifter eller andra neurologiska sjukdomar
- Förekomst av demens, psykos, missbruk eller dåligt kontrollerad depression
- Tidigare hjärnoperationer (dvs. djup hjärnstimulering) eller andra hjärnavbildningsavvikelser
- Historik av cancer eller dåligt kontrollerade medicinska tillstånd
- Får ett prövningsläkemedel
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Tidig Parkinsons sjukdom
|
Detta är en observationsstudie.
|
|
Möjlig eller sannolikt MSA-P
|
Detta är en observationsstudie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Motoriska symtom utvärderade av Movement Disorder Society's Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsram: 18 månader
|
Ändra från baslinjen i MDS-UPDRS.
MDS-UPDRS innehåller 4 subskalor: Del I, icke-motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet (13 poster); Del II, motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet (13 poster); Del III, motorisk undersökning (33 poäng baserat på 18 punkter); Del IV, motoriska komplikationer (6 artiklar).
Betyget för varje artikel, eller underartikel, är från 0 (normal) till 4 (svår).
Den totala poängen för varje del erhålls från summan av motsvarande punktpoäng.
|
18 månader
|
|
MSA-symtom/tecken som bedöms av Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tidsram: 18 månader
|
Förändring från baslinjen i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) och jämfört med placebo.
UMSARS totala poäng varierar från 0-104 poäng med högre poäng som indikerar större svårighetsgrad av funktionsnedsättning.
|
18 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i livskvalitet mätt med Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsram: 18 månader
|
Ändring från baslinjen i Parkinsons sjukdom frågeformulär (PDQ-39).
PDQ-39 är ett självrapporterat frågeformulär med 39 punkter utformat för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos patienter med Parkinsons sjukdom.
Det ger poäng inom 8 domäner: rörlighet, dagliga aktiviteter, känslor, stigma, socialt stöd, kognitiv funktion, kroppsligt obehag och kommunikation, samt ett sammanfattande indexpoäng för livskvalitet.
|
18 månader
|
|
Förändring i livskvalitet mätt med multipel systematrofi Quality of Life (MSA-QoL)
Tidsram: 18 månader
|
Ändring från baslinjen i MSA-QoL-skalan (Multiple System Atrophy Quality of Life).
MSA-QoL är ett självrapporterat frågeformulär som mäter MSA-påverkan i dagliga aktiviteter.
Skalan består av 40 objekt med fem svarsalternativ (0 - inga problem till 4 extrema problem) och ett "ej tillämpligt" svarsalternativ.
|
18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 september 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
4 november 2025
Avslutad studie (Faktisk)
4 november 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 januari 2023
Första postat (Faktisk)
26 januari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ASK-PD-0-CS-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .