Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pre-Gene Therapy Study Parkinsonin taudissa ja monijärjestelmäatrofiassa

maanantai 11. joulukuuta 2023 päivittänyt: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Geeniterapiaa edeltävä tutkimus varhaisen Parkinsonin taudin tai monisysteemisen atrofian etenemisestä pitkittäiskliinisillä ja biomarkkeriarvioinneilla

Tämän tutkimuksen tavoitteena on kuvata taudin etenemistä tutkimukseen osallistuneilla, joilla on diagnosoitu varhainen Parkinsonin tauti tai monisysteeminen atrofia - Parkinsonin tyyppi enintään 18 kuukauden iässä kliinisillä ja biokemiallisilla parametreilla määriteltynä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Katowice, Puola
        • Rekrytointi
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Grzegorz Opala, M.D.
      • Warszawa, Puola
        • Rekrytointi
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dariusz Koziorowski, M.D.
      • Warszawa, Puola
        • Rekrytointi
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ursula Fiszer, M.D.
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Kraków, Lesser Poland Voivodeship, Puola
        • Rekrytointi
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Agnieszka Slowik
  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Rekrytointi
        • University of California Irvine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicolas Phielipp, M.D.
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
        • Rekrytointi
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stuart Isaacson, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Todd Herrington, M.D., PhD
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
        • Rekrytointi
        • Quest Research Institute
        • Päätutkija:
          • Aaron Ellenbogen, DO, MPH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Study Coordinator
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43214
        • Rekrytointi
        • Ohio Health Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shnehal Patel, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
        • Päätutkija:
          • Joseph Quinn, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Päätutkija:
          • David Charles, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

35 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujilla on diagnoosi varhaisesta Parkinsonin taudista TAI mahdollinen tai todennäköisesti MSA-P

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Idiopaattisen PD:n diagnoosi
  • MSA-P:n diagnoosi
  • Yhdestä kuuteen vuotta PD:n kliinisestä diagnoosista
  • Alle 4 vuotta MSA:n kliinisestä diagnoosista, odotettu eloonjääminen > 3 vuotta
  • Vakaa lääkitysohjelma
  • Kyky kävellä apuvälineen kanssa tai ilman

Poissulkemiskriteerit:

  • Liikehäiriö, joka johtuu tunnetusta aivoverisuonisairaudesta, aivokasvaimesta, traumasta, altistumisesta Parkinsonin tautiin liittyville myrkyllisille aineille tai muista neurologisista sairauksista
  • Dementia, psykoosi, päihteiden väärinkäyttö tai huonosti hallittu masennus
  • Aikaisempi aivoleikkaus (esim. syvä aivojen stimulaatio) tai muita aivojen kuvantamishäiriöitä
  • Aiemmat syövät tai huonosti hallitut sairaudet
  • Tutkimuslääkkeen saaminen

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Varhainen Parkinsonin tauti
Muut: Tämä on havainnointitutkimus.
Tämä on havainnointitutkimus.
Mahdollinen tai todennäköinen MSA-P
Muut: Tämä on havainnointitutkimus.
Tämä on havainnointitutkimus.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Motoriset oireet, jotka on arvioitu Movement Disorder Societyn yhtenäisellä Parkinsonin taudin arviointiasteikolla (MDS-UPDRS)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Muutos MDS-UPDRS:n lähtötasosta. MDS-UPDRS sisältää 4 alaasteikkoa: Osa I, päivittäisen elämän kokemusten ei-motoriset aspektit (13 kohtaa); Osa II, päivittäisen elämän kokemusten motoriset näkökohdat (13 kohtaa); Osa III, motoriikkatutkimus (33 pistettä 18 kohdan perusteella); Osa IV, motoriset komplikaatiot (6 tuotetta). Kunkin tuotteen tai alakohdan luokitus on 0 (normaali) - 4 (vakava). Kunkin osan kokonaispistemäärä saadaan vastaavien esinepisteiden summasta.
18 kuukautta
MSA-oireet/merkit Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Muutos lähtötasosta Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -asteikossa ja verrattuna lumelääkkeeseen. UMSARS-kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-104 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun muutos Parkinsonin taudin kyselyllä (PDQ-39) mitattuna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Muutos Parkinsonin taudin kyselyn (PDQ-39) lähtötilanteesta. PDQ-39 on itseraportoitu 39 kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla. Se tarjoaa pisteitä kahdeksalla alalla: liikkuvuus, päivittäiset toimet, tunteet, stigma, sosiaalinen tuki, kognitiiviset toiminnot, kehon epämukavuus ja kommunikaatio, sekä yhteenvetoindeksipisteet elämänlaadusta.
18 kuukautta
Elämänlaadun muutos mitattuna elämänlaadulla Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Muutos lähtötasosta MSA-QoL (Multiple System Atrophy Life Quality of Life) -asteikolla. MSA-QoL on itseraportoitu kyselylomake, joka mittaa MSA:n vaikutusta päivittäiseen toimintaan. Asteikko koostuu 40 kohdasta, joissa on viisi vastausvaihtoehtoa (0 - ei ongelmaa 4 äärimmäiseen ongelmaan) ja "ei sovellettavissa" -vastausvaihtoehto.
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ASK-PD-0-CS-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tämä on havainnointitutkimus.

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in China

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa