Pre-Gene Therapy Study Parkinsonin taudissa ja monijärjestelmäatrofiassa
perjantai 24. heinäkuuta 2026 päivittänyt: AskBio Inc
Geeniterapiaa edeltävä tutkimus varhaisen Parkinsonin taudin tai monisysteemisen atrofian etenemisestä pitkittäiskliinisillä ja biomarkkeriarvioinneilla
Tämän tutkimuksen tavoitteena on kuvata taudin etenemistä tutkimukseen osallistuneilla, joilla on diagnosoitu varhainen Parkinsonin tauti tai monisysteeminen atrofia - Parkinsonin tyyppi enintään 18 kuukauden iässä kliinisillä ja biokemiallisilla parametreilla määriteltynä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Katowice, Puola
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
-
Warsaw, Puola
- Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
-
Warsaw, Puola
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43214
- Ohio Health Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
35 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujilla on diagnoosi varhaisesta Parkinsonin taudista TAI mahdollinen tai todennäköisesti MSA-P
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Idiopaattisen PD:n diagnoosi
- MSA-P:n diagnoosi
- Yhdestä kuuteen vuotta PD:n kliinisestä diagnoosista
- Alle 4 vuotta MSA:n kliinisestä diagnoosista, odotettu eloonjääminen > 3 vuotta
- Vakaa lääkitysohjelma
- Kyky kävellä apuvälineen kanssa tai ilman
Poissulkemiskriteerit:
- Liikehäiriö, joka johtuu tunnetusta aivoverisuonisairaudesta, aivokasvaimesta, traumasta, altistumisesta Parkinsonin tautiin liittyville myrkyllisille aineille tai muista neurologisista sairauksista
- Dementia, psykoosi, päihteiden väärinkäyttö tai huonosti hallittu masennus
- Aikaisempi aivoleikkaus (esim. syvä aivojen stimulaatio) tai muita aivojen kuvantamishäiriöitä
- Aiemmat syövät tai huonosti hallitut sairaudet
- Tutkimuslääkkeen saaminen
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Varhainen Parkinsonin tauti
|
Tämä on havainnointitutkimus.
|
|
Mahdollinen tai todennäköinen MSA-P
|
Tämä on havainnointitutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motoriset oireet, jotka on arvioitu Movement Disorder Societyn yhtenäisellä Parkinsonin taudin arviointiasteikolla (MDS-UPDRS)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Muutos MDS-UPDRS:n lähtötasosta.
MDS-UPDRS sisältää 4 alaasteikkoa: Osa I, päivittäisen elämän kokemusten ei-motoriset aspektit (13 kohtaa); Osa II, päivittäisen elämän kokemusten motoriset näkökohdat (13 kohtaa); Osa III, motoriikkatutkimus (33 pistettä 18 kohdan perusteella); Osa IV, motoriset komplikaatiot (6 tuotetta).
Kunkin tuotteen tai alakohdan luokitus on 0 (normaali) - 4 (vakava).
Kunkin osan kokonaispistemäärä saadaan vastaavien esinepisteiden summasta.
|
18 kuukautta
|
|
MSA-oireet/merkit Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -asteikossa ja verrattuna lumelääkkeeseen.
UMSARS-kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-104 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa.
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaadun muutos Parkinsonin taudin kyselyllä (PDQ-39) mitattuna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Muutos Parkinsonin taudin kyselyn (PDQ-39) lähtötilanteesta.
PDQ-39 on itseraportoitu 39 kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Se tarjoaa pisteitä kahdeksalla alalla: liikkuvuus, päivittäiset toimet, tunteet, stigma, sosiaalinen tuki, kognitiiviset toiminnot, kehon epämukavuus ja kommunikaatio, sekä yhteenvetoindeksipisteet elämänlaadusta.
|
18 kuukautta
|
|
Elämänlaadun muutos mitattuna elämänlaadulla Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta MSA-QoL (Multiple System Atrophy Life Quality of Life) -asteikolla.
MSA-QoL on itseraportoitu kyselylomake, joka mittaa MSA:n vaikutusta päivittäiseen toimintaan.
Asteikko koostuu 40 kohdasta, joissa on viisi vastausvaihtoehtoa (0 - ei ongelmaa 4 äärimmäiseen ongelmaan) ja "ei sovellettavissa" -vastausvaihtoehto.
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 4. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 4. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASK-PD-0-CS-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .