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Étude de thérapie pré-génique dans la maladie de Parkinson et l'atrophie multisystématisée

24 juillet 2026 mis à jour par: AskBio Inc

Une étude de thérapie pré-génique de la progression précoce de la maladie de Parkinson ou de l'atrophie multisystématisée par des évaluations cliniques longitudinales et des biomarqueurs

L'objectif de cette étude est de décrire la progression de la maladie chez les participants à l'étude diagnostiqués avec la maladie de Parkinson précoce ou l'atrophie multisystématisée - type parkinsonien jusqu'à 18 mois, comme délimité par des paramètres cliniques et biochimiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

73

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Katowice, Pologne
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warsaw, Pologne
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warsaw, Pologne
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Pologne
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
        • Quest Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

35 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants auront un diagnostic de maladie de Parkinson précoce OU possible ou probablement MSA-P

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la MP idiopathique
  • Diagnostic de MSA-P
  • Un à six ans après le diagnostic clinique de la MP
  • Moins de 4 ans après le diagnostic clinique d'AMS avec espérance de survie > 3 ans
  • Régime médicamenteux stable
  • Capacité à marcher avec ou sans appareil fonctionnel

Critère d'exclusion:

  • Trouble du mouvement dû à une maladie cérébrovasculaire connue, à une tumeur cérébrale, à un traumatisme, à une exposition à des substances toxiques liées à la maladie de Parkinson ou à d'autres maladies neurologiques
  • Présence de démence, de psychose, de toxicomanie ou de dépression mal contrôlée
  • Chirurgie cérébrale antérieure (c.-à-d. stimulation cérébrale profonde) ou d'autres anomalies de l'imagerie cérébrale
  • Antécédents de cancer ou conditions médicales mal contrôlées
  • Réception d'un médicament expérimental

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Maladie de Parkinson précoce
Autre: Il s'agit d'une étude observationnelle.
Il s'agit d'une étude observationnelle.
MSA-P possible ou probable
Autre: Il s'agit d'une étude observationnelle.
Il s'agit d'une étude observationnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Symptômes moteurs évalués par l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS)
Délai: 18 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le MDS-UPDRS. Le MDS-UPDRS contient 4 sous-échelles : Partie I, aspects non moteurs des expériences de la vie quotidienne (13 items) ; Partie II, aspects moteurs des expériences de la vie quotidienne (13 items) ; Partie III, examen moteur (33 scores basés sur 18 items) ; Partie IV, complications motrices (6 items). La cote de chaque élément, ou sous-élément, va de 0 (normal) à 4 (sévère). Le score total pour chaque partie est obtenu à partir de la somme des scores des items correspondants.
18 mois
Symptômes/signes d'AMS tels qu'évalués par l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS)
Délai: 18 mois
Changement par rapport au départ dans l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS) et par rapport au placebo. Les scores totaux UMSARS vont de 0 à 104 points, les scores les plus élevés indiquant une plus grande sévérité de la déficience.
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la qualité de vie mesurée par le questionnaire sur la maladie de Parkinson (PDQ-39)
Délai: 18 mois
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la maladie de Parkinson (PDQ-39). Le PDQ-39 est un questionnaire autodéclaré de 39 points conçu pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de la maladie de Parkinson. Il fournit des scores dans 8 domaines : mobilité, activités de la vie quotidienne, émotions, stigmatisation, soutien social, fonction cognitive, inconfort corporel et communication, ainsi qu'un indice synthétique de qualité de vie.
18 mois
Modification de la qualité de vie mesurée par la qualité de vie de l'atrophie multisystématisée (MSA-QoL)
Délai: 18 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle de qualité de vie de l'atrophie multisystématisée (MSA-QoL). MSA-QoL est un questionnaire autodéclaré qui mesure l'impact de la MSA dans les activités quotidiennes. L'échelle se compose de 40 éléments avec un format de cinq options de réponse (0 - aucun problème à 4 problèmes extrêmes) et une option de réponse « sans objet ».
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AskBio Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 septembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

4 novembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

4 novembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2023

Première publication (Réel)

26 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASK-PD-0-CS-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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