Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Præ-genterapi undersøgelse i Parkinsons sygdom og multipel systematrofi

29. september 2025 opdateret af: AskBio Inc

En præ-genterapi undersøgelse af tidlig Parkinsons eller multipel systematrofi progression ved longitudinelle kliniske og biomarkørvurderinger

Formålet med denne undersøgelse er at beskrive sygdomsprogression hos studiedeltagere diagnosticeret med tidlig Parkinsons sygdom eller multipel systematrofi - Parkinson type op til 18 måneder som afgrænset af kliniske og biokemiske parametre.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • QUEST Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warsaw, Polen
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warsaw, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

35 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil have en diagnose af tidlig Parkinsons sygdom ELLER mulig eller sandsynligvis MSA-P

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af idiopatisk PD
  • Diagnose af MSA-P
  • Et til seks år fra klinisk diagnose af PD
  • Mindre end 4 år fra klinisk diagnose af MSA med forventet overlevelse >3 år
  • Stabil medicinbehandling
  • Evne til at gå med eller uden hjælpemiddel

Ekskluderingskriterier:

  • Bevægelsesforstyrrelser på grund af kendt cerebrovaskulær sygdom, hjernetumor, traumer, eksponering for parkinson-relaterede giftstoffer eller andre neurologiske sygdomme
  • Tilstedeværelse af demens, psykose, stofmisbrug eller dårligt kontrolleret depression
  • Tidligere hjerneoperationer (dvs. dyb hjernestimulering) eller andre hjernebilleddannelsesabnormiteter
  • Anamnese med kræft eller dårligt kontrollerede medicinske tilstande
  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Tidlig Parkinsons sygdom
Andet: Dette er et observationsstudie.
Dette er et observationsstudie.
Mulig eller Sandsynlig MSA-P
Andet: Dette er et observationsstudie.
Dette er et observationsstudie.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motoriske symptomer vurderet af Movement Disorder Society's Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: 18 måneder
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS. MDS-UPDRS indeholder 4 underskalaer: Del I, ikke-motoriske aspekter af oplevelser i dagligdagen (13 punkter); Del II, motoriske aspekter af oplevelser i dagligdagen (13 punkter); Del III, motorisk undersøgelse (33 point baseret på 18 punkter); Del IV, motoriske komplikationer (6 stk.). Bedømmelsen for hver vare eller undervare er fra 0 (normal) til 4 (alvorlig). Den samlede score for hver del opnås ud fra summen af ​​de tilsvarende elementscore.
18 måneder
MSA symptomer/tegn vurderet af Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tidsramme: 18 måneder
Ændring fra baseline i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) og sammenlignet med placebo. UMSARS samlede score spænder fra 0-104 point med højere score, der indikerer større sværhedsgrad af svækkelse.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i livskvalitet målt ved Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsramme: 18 måneder
Ændring fra baseline i Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39). PDQ-39 er et selvrapporteret spørgeskema med 39 punkter designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med Parkinsons sygdom. Det giver score inden for 8 domæner: mobilitet, dagligdags aktiviteter, følelser, stigmatisering, social støtte, kognitiv funktion, kropsligt ubehag og kommunikation, samt en sammenfattende indeksscore for livskvalitet.
18 måneder
Ændring i livskvaliteten målt ved Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Tidsramme: 18 måneder
Ændring fra baseline i Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL) skalaen. MSA-QoL er et selvrapporteret spørgeskema, der måler MSA-påvirkning i daglige aktiviteter. Skalaen består af 40 elementer med et format med fem svarmuligheder (0 - intet problem til 4 ekstremt problem) og en "ikke anvendelig" svarmulighed.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AskBio Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

26. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASK-PD-0-CS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dette er et observationsstudie.

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner