Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pre-gentherapie-onderzoek bij de ziekte van Parkinson en meervoudige systeematrofie

11 december 2023 bijgewerkt door: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Een pre-gentherapie-onderzoek naar progressie van vroege Parkinson of meervoudige systeematrofie door longitudinale klinische en biomarkerbeoordelingen

Het doel van deze studie is om de ziekteprogressie te beschrijven bij deelnemers aan de studie die gediagnosticeerd zijn met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium of Multiple System Atrophy - Parkinsonian Type tot 18 maanden, zoals afgebakend door klinische en biochemische parameters.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Werving
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Grzegorz Opala, M.D.
      • Warszawa, Polen
        • Werving
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dariusz Koziorowski, M.D.
      • Warszawa, Polen
        • Werving
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ursula Fiszer, M.D.
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Kraków, Lesser Poland Voivodeship, Polen
        • Werving
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Agnieszka Slowik
  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Werving
        • University of California Irvine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicolas Phielipp, M.D.
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
        • Werving
        • Parkinson's Disease And Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stuart Isaacson, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Todd Herrington, M.D., PhD
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
        • Werving
        • Quest Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aaron Ellenbogen, DO, MPH
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43214
        • Werving
        • Ohio Health Research Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shnehal Patel, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Quinn, M.D.
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Charles, M.D.
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

35 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers zullen een diagnose hebben van de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium OF mogelijk of waarschijnlijk MSA-P

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van idiopathische PD
  • Diagnose van MSA-P
  • Eén tot zes jaar vanaf de klinische diagnose van PD
  • Minder dan 4 jaar na klinische diagnose van MSA met verwachte overleving >3 jaar
  • Stabiel medicatieregime
  • Mogelijkheid om te lopen met of zonder hulpmiddel

Uitsluitingscriteria:

  • Bewegingsstoornis als gevolg van bekende cerebrovasculaire ziekte, hersentumor, trauma, blootstelling aan toxische stoffen die verband houden met Parkinson of andere neurologische aandoeningen
  • Aanwezigheid van dementie, psychose, middelenmisbruik of slecht gecontroleerde depressie
  • Voorafgaande hersenoperatie (d.w.z. diepe hersenstimulatie) of andere afwijkingen in de beeldvorming van de hersenen
  • Geschiedenis van kanker of slecht gecontroleerde medische aandoeningen
  • Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Vroege ziekte van Parkinson
Ander: Dit is een observatieonderzoek.
Dit is een observatieonderzoek.
Mogelijke of waarschijnlijke MSA-P
Ander: Dit is een observatieonderzoek.
Dit is een observatieonderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motorische symptomen zoals beoordeeld door de Movement Disorder Society's Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tijdsspanne: 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de MDS-UPDRS. De MDS-UPDRS bevat 4 subschalen: Deel I, niet-motorische aspecten van ervaringen in het dagelijks leven (13 items); Deel II, motorische aspecten van ervaringen in het dagelijks leven (13 items); Deel III, motorisch onderzoek (33 scores op 18 items); Deel IV, motorische complicaties (6 items). De beoordeling voor elk item, of subitem, is van 0 (normaal) tot 4 (ernstig). De totale score voor elk onderdeel wordt verkregen uit de som van de corresponderende itemscores.
18 maanden
MSA-symptomen/-tekenen zoals beoordeeld door de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tijdsspanne: 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) en vergeleken met placebo. UMSARS-totaalscores variëren van 0-104 punten, waarbij hogere scores een grotere ernst van de beperking aangeven.
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de kwaliteit van leven zoals gemeten met de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tijdsspanne: 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39). PDQ-39 is een zelfgerapporteerde vragenlijst met 39 items die is ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van patiënten met de ziekte van Parkinson te meten. Het biedt scores op 8 domeinen: mobiliteit, activiteiten van het dagelijks leven, emoties, stigma, sociale steun, cognitieve functie, lichamelijk ongemak en communicatie, evenals een samenvattende indexscore voor kwaliteit van leven.
18 maanden
Verandering in de kwaliteit van leven zoals gemeten door Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Tijdsspanne: 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)-schaal. MSA-QoL is een zelfgerapporteerde vragenlijst die de impact van MSA in dagelijkse activiteiten meet. De schaal bestaat uit 40 items met een vijf antwoordopties (0 - geen probleem tot 4 extreem probleem) en een "niet van toepassing" antwoordoptie.
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 september 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASK-PD-0-CS-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren