Исследование прегенной терапии при болезни Паркинсона и множественной системной атрофии
11 декабря 2023 г. обновлено: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.
Исследование до генной терапии прогрессирования болезни Паркинсона или множественной системной атрофии с помощью продольных клинических оценок и оценок биомаркеров
Целью данного исследования является описание прогрессирования заболевания у участников исследования, у которых диагностирована ранняя стадия болезни Паркинсона или множественная системная атрофия (паркинсонический тип) в течение до 18 месяцев по клиническим и биохимическим параметрам.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
150
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Amber Van Laar, M.D.
- Номер телефона: 336-265-2790
- Электронная почта: askfirst@askbio.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Christian Urrea, M.D.
- Номер телефона: 336-265-2790
- Электронная почта: askfirst@askbio.com
Места учебы
-
-
-
Katowice, Польша
- Рекрутинг
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
-
Контакт:
- Małgorzata Łyniewska
- Электронная почта: magda.lyniewska@gmail.com
-
Главный следователь:
- Grzegorz Opala, M.D.
-
Warszawa, Польша
- Рекрутинг
- Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
-
Контакт:
- Dariusz Koziorowski
- Номер телефона: +48 22 326 58 15
- Электронная почта: dkoziorowski@wum.edu.pl
-
Главный следователь:
- Dariusz Koziorowski, M.D.
-
Warszawa, Польша
- Рекрутинг
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
-
Контакт:
- Marta Leńska-Mieciek (MSA)
- Электронная почта: mlenska@cmkp.edu.pl
-
Контакт:
- Marta Piaścik-Gromada (PD)
- Электронная почта: marta.piascik@szpital-orlowskiego.pl
-
Главный следователь:
- Ursula Fiszer, M.D.
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Kraków, Lesser Poland Voivodeship, Польша
- Рекрутинг
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Контакт:
- Pawel Wrona, MD
- Номер телефона: +48 794995640.
- Электронная почта: pwrona@su.krakow.pl
-
Контакт:
- Anna Cyrol
- Номер телефона: +48 605613074
- Электронная почта: acyrol@su.krakow.pl
-
Главный следователь:
- Agnieszka Slowik
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- Рекрутинг
- University of California Irvine
-
Контакт:
- UC Irvine Alpha Clinic
- Номер телефона: 949-824-3990
- Электронная почта: stemcell@hs.uci.edu
-
Главный следователь:
- Nicolas Phielipp, M.D.
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
- Рекрутинг
- Parkinson's Disease And Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Контакт:
- Claire Hennum
- Электронная почта: chennum@parkinsonscenter.org
-
Главный следователь:
- Stuart Isaacson, M.D.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital
-
Контакт:
- Chinemeihe Alaku
- Номер телефона: 617-643-2862
- Электронная почта: calaku@mgh.harvard.edu
-
Главный следователь:
- Todd Herrington, M.D., PhD
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
- Рекрутинг
- Quest Research Institute
-
Главный следователь:
- Aaron Ellenbogen, DO, MPH
-
Контакт:
- Study Coordinator
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43214
- Рекрутинг
- Ohio Health Research Institute
-
Контакт:
- Erin Given
- Номер телефона: 614-566-1251
- Электронная почта: erin.given@ohiohealth.com
-
Главный следователь:
- Shnehal Patel, M.D.
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
-
Главный следователь:
- Joseph Quinn, M.D.
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Номер телефона: 503-494-8881
- Электронная почта: pdresearch@ohsu.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Рекрутинг
- Vanderbilt University Medical Center
-
Главный следователь:
- David Charles, M.D.
-
Контакт:
- Kelly Harper
- Номер телефона: 615-322-2538
- Электронная почта: Kelly.a.harper@vumc.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 35 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
У участников будет диагноз ранней болезни Паркинсона ИЛИ возможная или вероятная MSA-P
Описание
Критерии включения:
- Диагностика идиопатической БП
- Диагностика MSA-P
- От одного до шести лет с момента клинического диагноза БП
- Менее 4 лет с момента постановки клинического диагноза MSA с ожидаемой выживаемостью >3 лет
- Стабильный режим лечения
- Способность ходить с вспомогательным устройством или без него
Критерий исключения:
- Двигательное расстройство из-за известного цереброваскулярного заболевания, опухоли головного мозга, травмы, воздействия токсикантов, связанных с болезнью Паркинсона, или других неврологических заболеваний
- Наличие деменции, психоза, злоупотребления психоактивными веществами или плохо контролируемой депрессии
- Предшествующая операция на головном мозге (т.е. глубокая стимуляция мозга) или другие аномалии визуализации мозга
- История рака или плохо контролируемых заболеваний
- Получение исследуемого препарата
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Ранняя болезнь Паркинсона
|
Это наблюдательное исследование.
|
|
Возможный или вероятный MSA-P
|
Это наблюдательное исследование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Моторные симптомы по оценке по Единой шкале оценки болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств (MDS-UPDRS)
Временное ограничение: 18 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в MDS-UPDRS.
MDS-UPDRS содержит 4 субшкалы: Часть I, немоторные аспекты повседневного опыта (13 пунктов); Часть II, моторные аспекты повседневного опыта (13 пунктов); Часть III, двигательный экзамен (33 балла по 18 пунктам); Часть IV, двигательные осложнения (6 пунктов).
Оценка по каждому пункту или подпункту составляет от 0 (нормальный) до 4 (тяжелый).
Общий балл за каждую часть получается из суммы баллов за соответствующие пункты.
|
18 месяцев
|
|
Симптомы/признаки МСА по оценке по Единой шкале оценки множественной системной атрофии (UMSARS)
Временное ограничение: 18 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Единой шкале оценки множественной системной атрофии (UMSARS) и по сравнению с плацебо.
Суммарные баллы UMSARS варьируются от 0 до 104 баллов, при этом более высокие баллы указывают на большую тяжесть нарушений.
|
18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение качества жизни по опроснику болезни Паркинсона (PDQ-39)
Временное ограничение: 18 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике болезни Паркинсона (PDQ-39).
PDQ-39 представляет собой анкету из 39 пунктов, которую заполняют сами пациенты, предназначенную для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у пациентов с болезнью Паркинсона.
Он предоставляет оценки в 8 областях: мобильность, повседневная деятельность, эмоции, стигматизация, социальная поддержка, когнитивные функции, физический дискомфорт и общение, а также итоговый показатель индекса качества жизни.
|
18 месяцев
|
|
Изменение качества жизни по оценке качества жизни при множественной системной атрофии (MSA-QoL)
Временное ограничение: 18 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале качества жизни при множественной системной атрофии (MSA-QoL).
MSA-QoL — это анкета, которую заполняют сами пациенты и которая измеряет влияние MSA на повседневную деятельность.
Шкала состоит из 40 пунктов с пятью вариантами ответов (от 0 - нет проблем до 4 крайних проблем) и вариантом ответа "неприменимо".
|
18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 сентября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 января 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 января 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Паркинсонические расстройства
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Синуклеинопатии
- Нейродегенеративные заболевания
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания вегетативной нервной системы
- Первичные дисавтономии
- Гипотония
- Болезнь Паркинсона
- Атрофия
- Множественная системная атрофия
- Синдром Шай-Дрейджера
Другие идентификационные номера исследования
- ASK-PD-0-CS-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .