Estudo Pré-Terapia Gênica na Doença de Parkinson e Atrofia de Múltiplos Sistemas
24 de julho de 2026 atualizado por: AskBio Inc
Um Estudo Pré-Terapia Genética da Progressão Inicial de Parkinson ou Atrofia de Múltiplos Sistemas por Avaliações Longitudinais Clínicas e de Biomarcadores
O objetivo deste estudo é descrever a progressão da doença em participantes do estudo diagnosticados com Doença de Parkinson precoce ou Atrofia de Múltiplos Sistemas - Tipo Parkinsoniano até 18 meses, conforme delineado por parâmetros clínicos e bioquímicos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
73
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
- Ohio Health Research Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Katowice, Polônia
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
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Warsaw, Polônia
- Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
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Warsaw, Polônia
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
35 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes terão um diagnóstico de doença de Parkinson precoce OU possível ou provavelmente MSA-P
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de DP idiopática
- Diagnóstico de MSA-P
- Um a seis anos a partir do diagnóstico clínico de DP
- Menos de 4 anos do diagnóstico clínico de MSA com sobrevida esperada >3 anos
- Regime de medicação estável
- Capacidade de andar com ou sem um dispositivo auxiliar
Critério de exclusão:
- Distúrbio do movimento devido a doença cerebrovascular conhecida, tumor cerebral, trauma, exposição a substâncias tóxicas ligadas ao parkinsoniano ou outras doenças neurológicas
- Presença de demência, psicose, abuso de substâncias ou depressão mal controlada
- Cirurgia cerebral anterior (ou seja, estimulação cerebral profunda) ou outras anormalidades de imagem cerebral
- História de câncer ou condições médicas mal controladas
- Recebendo um medicamento experimental
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Doença de Parkinson precoce
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Este é um estudo observacional.
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Possível ou Provável MSA-P
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Este é um estudo observacional.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sintomas motores avaliados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS)
Prazo: 18 meses
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Mudança da linha de base no MDS-UPDRS.
A MDS-UPDRS contém 4 subescalas: Parte I, aspectos não motores das experiências da vida diária (13 itens); Parte II, aspectos motores das experiências da vida diária (13 itens); Parte III, exame motor (33 pontuações baseadas em 18 itens); Parte IV, complicações motoras (6 itens).
A pontuação para cada item, ou subitem, é de 0 (normal) a 4 (grave).
A pontuação total de cada Parte é obtida a partir da soma das pontuações dos itens correspondentes.
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18 meses
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Sintomas/sinais de MSA avaliados pela Escala Unificada de Avaliação de Atrofia de Sistemas Múltiplos (UMSARS)
Prazo: 18 meses
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Alteração desde a linha de base na Escala Unificada de Avaliação de Atrofia de Sistemas Múltiplos (UMSARS) e em comparação com o placebo.
As pontuações totais do UMSARS variam de 0 a 104 pontos, com pontuações mais altas indicando maior gravidade do comprometimento.
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18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na qualidade de vida medida pelo Questionário de Doença de Parkinson (PDQ-39)
Prazo: 18 meses
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Mudança da linha de base no Questionário de Doença de Parkinson (PDQ-39).
O PDQ-39 é um questionário autoaplicável de 39 itens projetado para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com doença de Parkinson.
Ele fornece pontuações em 8 domínios: mobilidade, atividades da vida diária, emoções, estigma, suporte social, função cognitiva, desconforto corporal e comunicação, bem como uma pontuação de índice resumido para qualidade de vida.
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18 meses
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Mudança na qualidade de vida medida pela Qualidade de Vida em Atrofia de Sistemas Múltiplos (MSA-QoL)
Prazo: 18 meses
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Mudança da linha de base na escala de Qualidade de Vida de Atrofia de Sistemas Múltiplos (MSA-QoL).
MSA-QoL é um questionário autorreferido que mede o impacto da MSA nas atividades do dia a dia.
A escala consiste em 40 itens com um formato de cinco opções de resposta (0 - nenhum problema a 4 problemas extremos) e uma opção de resposta "não se aplica".
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de setembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
4 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
4 de novembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
26 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sinucleinopatias
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios parkinsonianos
- Doenças dos Gânglios da Base
- Disautonomias primárias
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Doença de Parkinson
- Atrofia de Múltiplos Sistemas
Outros números de identificação do estudo
- ASK-PD-0-CS-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .