Estudio previo a la terapia génica en la enfermedad de Parkinson y la atrofia multisistémica
11 de diciembre de 2023 actualizado por: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.
Un estudio previo a la terapia génica del Parkinson temprano o la progresión de la atrofia multisistémica mediante evaluaciones longitudinales clínicas y de biomarcadores
El objetivo de este estudio es describir la progresión de la enfermedad en los participantes del estudio diagnosticados con enfermedad de Parkinson temprana o atrofia multisistémica - tipo parkinsoniano hasta 18 meses, según lo definido por parámetros clínicos y bioquímicos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amber Van Laar, M.D.
- Número de teléfono: 336-265-2790
- Correo electrónico: askfirst@askbio.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Christian Urrea, M.D.
- Número de teléfono: 336-265-2790
- Correo electrónico: askfirst@askbio.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Reclutamiento
- University of California Irvine
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Contacto:
- UC Irvine Alpha Clinic
- Número de teléfono: 949-824-3990
- Correo electrónico: stemcell@hs.uci.edu
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Investigador principal:
- Nicolas Phielipp, M.D.
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Reclutamiento
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Contacto:
- Claire Hennum
- Correo electrónico: chennum@parkinsonscenter.org
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Investigador principal:
- Stuart Isaacson, M.D.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital
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Contacto:
- Chinemeihe Alaku
- Número de teléfono: 617-643-2862
- Correo electrónico: calaku@mgh.harvard.edu
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Investigador principal:
- Todd Herrington, M.D., PhD
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Reclutamiento
- Quest Research Institute
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Investigador principal:
- Aaron Ellenbogen, DO, MPH
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Contacto:
- Study Coordinator
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
- Reclutamiento
- Ohio Health Research Institute
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Contacto:
- Erin Given
- Número de teléfono: 614-566-1251
- Correo electrónico: erin.given@ohiohealth.com
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Investigador principal:
- Shnehal Patel, M.D.
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
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Investigador principal:
- Joseph Quinn, M.D.
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Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 503-494-8881
- Correo electrónico: pdresearch@ohsu.edu
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
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Investigador principal:
- David Charles, M.D.
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Contacto:
- Kelly Harper
- Número de teléfono: 615-322-2538
- Correo electrónico: Kelly.a.harper@vumc.org
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Katowice, Polonia
- Reclutamiento
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
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Contacto:
- Małgorzata Łyniewska
- Correo electrónico: magda.lyniewska@gmail.com
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Investigador principal:
- Grzegorz Opala, M.D.
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Warszawa, Polonia
- Reclutamiento
- Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
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Contacto:
- Dariusz Koziorowski
- Número de teléfono: +48 22 326 58 15
- Correo electrónico: dkoziorowski@wum.edu.pl
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Investigador principal:
- Dariusz Koziorowski, M.D.
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Warszawa, Polonia
- Reclutamiento
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
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Contacto:
- Marta Leńska-Mieciek (MSA)
- Correo electrónico: mlenska@cmkp.edu.pl
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Contacto:
- Marta Piaścik-Gromada (PD)
- Correo electrónico: marta.piascik@szpital-orlowskiego.pl
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Investigador principal:
- Ursula Fiszer, M.D.
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Lesser Poland Voivodeship
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Kraków, Lesser Poland Voivodeship, Polonia
- Reclutamiento
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Contacto:
- Pawel Wrona, MD
- Número de teléfono: +48 794995640.
- Correo electrónico: pwrona@su.krakow.pl
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Contacto:
- Anna Cyrol
- Número de teléfono: +48 605613074
- Correo electrónico: acyrol@su.krakow.pl
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Investigador principal:
- Agnieszka Slowik
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes tendrán un diagnóstico de enfermedad de Parkinson temprana O posible o probablemente MSA-P
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de la EP idiopática
- Diagnóstico de AMS-P
- De uno a seis años desde el diagnóstico clínico de la EP
- Menos de 4 años desde el diagnóstico clínico de AMS con supervivencia esperada > 3 años
- Régimen de medicación estable
- Capacidad para caminar con o sin un dispositivo de asistencia
Criterio de exclusión:
- Trastorno del movimiento debido a enfermedad cerebrovascular conocida, tumor cerebral, traumatismo, exposición a sustancias tóxicas relacionadas con el parkinsonismo u otras enfermedades neurológicas
- Presencia de demencia, psicosis, abuso de sustancias o depresión mal controlada
- Cirugía cerebral previa (es decir, estimulación cerebral profunda) u otras anomalías en las imágenes cerebrales
- Antecedentes de cáncer o condiciones médicas mal controladas.
- Recibir un fármaco en investigación
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Enfermedad de Parkinson temprana
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Este es un estudio observacional.
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MSA-P posible o probable
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Este es un estudio observacional.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Síntomas motores evaluados por la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio desde la línea de base en el MDS-UPDRS.
La MDS-UPDRS contiene 4 subescalas: Parte I, aspectos no motores de las experiencias de la vida diaria (13 ítems); Parte II, aspectos motores de las experiencias de la vida diaria (13 ítems); Parte III, examen motor (33 puntajes basados en 18 ítems); Parte IV, complicaciones motoras (6 ítems).
La calificación de cada elemento o subelemento es de 0 (normal) a 4 (grave).
La puntuación total de cada Parte se obtiene de la suma de las puntuaciones de los ítems correspondientes.
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18 meses
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Síntomas/signos de MSA según la evaluación de la Escala Unificada de Calificación de Atrofia Multisistémica (UMSARS)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio desde el inicio en la Escala Unificada de Calificación de Atrofia Multisistémica (UMSARS) y en comparación con el placebo.
Las puntuaciones totales de UMSARS oscilan entre 0 y 104 puntos; las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la discapacidad.
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la calidad de vida medida por el Cuestionario de la enfermedad de Parkinson (PDQ-39)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de la enfermedad de Parkinson (PDQ-39).
PDQ-39 es un cuestionario autoadministrado de 39 ítems diseñado para medir la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con enfermedad de Parkinson.
Proporciona puntajes en 8 dominios: movilidad, actividades de la vida diaria, emociones, estigma, apoyo social, función cognitiva, incomodidad corporal y comunicación, así como también un puntaje índice resumen para la calidad de vida.
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18 meses
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Cambio en la calidad de vida medida por la calidad de vida de la atrofia multisistémica (MSA-QoL)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio desde el inicio en la escala de calidad de vida de atrofia multisistémica (MSA-QoL).
MSA-QoL es un cuestionario autoadministrado que mide el impacto de MSA en las actividades diarias.
La escala consta de 40 ítems con un formato de cinco opciones de respuesta (0 - ningún problema a 4 problema extremo) y una opción de respuesta "no aplicable".
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de septiembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de enero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
26 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos Parkinsonianos
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Sinucleinopatías
- Enfermedades neurodegenerativas
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Disautonomías primarias
- Hipotensión
- Enfermedad de Parkinson
- Atrofia
- Atrofia multisistémica
- Síndrome de Shy-Drager
Otros números de identificación del estudio
- ASK-PD-0-CS-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .