Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii pregenowej w chorobie Parkinsona i zaniku wielu układów

29 września 2025 zaktualizowane przez: AskBio Inc

Badanie przed terapią genową wczesnej choroby Parkinsona lub progresji zaniku wielu układów na podstawie podłużnej oceny klinicznej i biomarkerów

Celem tego badania jest opisanie progresji choroby u uczestników badania, u których zdiagnozowano wczesną chorobę Parkinsona lub zanik wieloukładowy typu parkinsonowskiego do 18 miesięcy na podstawie parametrów klinicznych i biochemicznych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Katowice, Polska
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warsaw, Polska
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warsaw, Polska
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • QUEST Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

U uczestników zostanie zdiagnozowana wczesna choroba Parkinsona LUB możliwe lub prawdopodobnie MSA-P

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie idiopatycznego PD
  • Rozpoznanie MSA-P
  • Od jednego do sześciu lat od klinicznego rozpoznania PD
  • Mniej niż 4 lata od klinicznego rozpoznania MSA z oczekiwanym przeżyciem >3 lat
  • Stabilny schemat leczenia
  • Możliwość chodzenia z urządzeniem wspomagającym lub bez niego

Kryteria wyłączenia:

  • Zaburzenia ruchowe spowodowane znaną chorobą naczyniowo-mózgową, guzem mózgu, urazem, ekspozycją na substancje toksyczne związane z parkinsonizmem lub innymi chorobami neurologicznymi
  • Obecność demencji, psychozy, nadużywania substancji lub źle kontrolowanej depresji
  • Wcześniejsza operacja mózgu (tj. głęboka stymulacja mózgu) lub inne nieprawidłowości w obrazowaniu mózgu
  • Historia raka lub źle kontrolowanych schorzeń
  • Otrzymanie badanego leku

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wczesna choroba Parkinsona
Inny: To jest badanie obserwacyjne.
To jest badanie obserwacyjne.
Możliwe lub prawdopodobne MSA-P
Inny: To jest badanie obserwacyjne.
To jest badanie obserwacyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy ruchowe oceniane za pomocą Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmiana od linii bazowej w MDS-UPDRS. MDS-UPDRS zawiera 4 podskale: Część I, pozamotoryczne aspekty doświadczeń życia codziennego (13 itemów); Część II, motoryczne aspekty doświadczeń życia codziennego (13 pozycji); Część III, badanie motoryczne (33 punkty za 18 pozycji); Część IV, powikłania ruchowe (6 pozycji). Ocena dla każdej pozycji lub podpozycji wynosi od 0 (normalna) do 4 (poważna). Całkowity wynik dla każdej Części jest uzyskiwany z sumy wyników odpowiednich pozycji.
18 miesięcy
Objawy podmiotowe/oznakowe MSA oceniane za pomocą skali oceny ujednoliconej atrofii wieloukładowej (UMSARS)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) iw porównaniu z placebo. Całkowite wyniki UMSARS wahają się od 0 do 104 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie upośledzenia.
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana jakości życia mierzona kwestionariuszem choroby Parkinsona (PDQ-39)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu choroby Parkinsona (PDQ-39). PDQ-39 to samoopisowy kwestionariusz składający się z 39 pozycji, przeznaczony do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z chorobą Parkinsona. Zapewnia wyniki w 8 domenach: mobilność, codzienne czynności, emocje, piętno, wsparcie społeczne, funkcje poznawcze, dyskomfort cielesny i komunikacja, a także sumaryczny wynik wskaźnika jakości życia.
18 miesięcy
Zmiana jakości życia mierzona za pomocą jakości życia z zanikiem wielonarządowym (MSA-QoL)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali jakości życia z zanikiem wielonarządowym (MSA-QoL). MSA-QoL to samoopisowy kwestionariusz, który mierzy wpływ MSA na codzienne czynności. Skala składa się z 40 pozycji z pięcioma wariantami odpowiedzi (0 – brak problemu do 4 skrajny problem) oraz wariantem odpowiedzi „nie dotyczy”.
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AskBio Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASK-PD-0-CS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na To jest badanie obserwacyjne.

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj