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Prä-Gentherapie-Studie bei Parkinson-Krankheit und multipler Systematrophie

29. September 2025 aktualisiert von: AskBio Inc

Eine Prä-Gentherapie-Studie zum Fortschreiten der frühen Parkinson-Krankheit oder multiplen Systematrophie durch klinische Längsschnitt- und Biomarker-Bewertungen

Das Ziel dieser Studie ist die Beschreibung der Krankheitsprogression bei Studienteilnehmern, bei denen eine frühe Parkinson-Krankheit oder multiple Systematrophie vom Parkinson-Typ diagnostiziert wurde, bis zu 18 Monaten, wie durch klinische und biochemische Parameter beschrieben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

150

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warsaw, Polen
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warsaw, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
        • Quest Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

35 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer haben eine Diagnose der Parkinson-Krankheit im Frühstadium ODER möglicherweise oder wahrscheinlich MSA-P

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der idiopathischen PD
  • Diagnose von MSA-P
  • Ein bis sechs Jahre nach der klinischen Diagnose von PD
  • Weniger als 4 Jahre nach der klinischen Diagnose von MSA mit einer erwarteten Überlebenszeit von > 3 Jahren
  • Stabile Medikation
  • Fähigkeit, mit oder ohne Hilfsmittel zu gehen

Ausschlusskriterien:

  • Bewegungsstörung aufgrund bekannter zerebrovaskulärer Erkrankungen, Hirntumoren, Traumata, Exposition gegenüber Parkinson-assoziierten Giftstoffen oder anderen neurologischen Erkrankungen
  • Vorhandensein von Demenz, Psychose, Drogenmissbrauch oder schlecht kontrollierter Depression
  • Vorherige Gehirnoperation (z. B. Tiefenhirnstimulation) oder andere Bildgebungsanomalien des Gehirns
  • Vorgeschichte von Krebs oder schlecht kontrollierten Erkrankungen
  • Erhalt eines Prüfpräparats

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Frühe Parkinson-Krankheit
Sonstiges: Dies ist eine Beobachtungsstudie.
Dies ist eine Beobachtungsstudie.
Mögliches oder wahrscheinliches MSA-P
Sonstiges: Dies ist eine Beobachtungsstudie.
Dies ist eine Beobachtungsstudie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Motorische Symptome, bewertet anhand der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) der Movement Disorder Society
Zeitfenster: 18 Monate
Änderung gegenüber der Grundlinie im MDS-UPDRS. Die MDS-UPDRS enthält 4 Subskalen: Teil I, nicht-motorische Aspekte von Alltagserfahrungen (13 Items); Teil II, Motorische Aspekte von Alltagserfahrungen (13 Items); Teil III, motorische Prüfung (33 Punkte basierend auf 18 Items); Teil IV, motorische Komplikationen (6 Items). Die Bewertung für jeden Punkt oder Unterpunkt reicht von 0 (normal) bis 4 (schwer). Die Gesamtpunktzahl für jeden Teil ergibt sich aus der Summe der entsprechenden Itempunktzahlen.
18 Monate
MSA-Symptome/-Anzeichen gemäß der Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Zeitfenster: 18 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) und im Vergleich zu Placebo. Die UMSARS-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 bis 104 Punkten, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Beeinträchtigung anzeigen.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Lebensqualität gemessen am Parkinson-Fragebogen (PDQ-39)
Zeitfenster: 18 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Parkinson-Fragebogen (PDQ-39). PDQ-39 ist ein 39-Punkte-Fragebogen zur Selbsteinschätzung, der entwickelt wurde, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Patienten mit Parkinson-Krankheit zu messen. Er liefert Werte in 8 Bereichen: Mobilität, Aktivitäten des täglichen Lebens, Emotionen, Stigmatisierung, soziale Unterstützung, kognitive Funktion, körperliches Unbehagen und Kommunikation sowie einen zusammenfassenden Indexwert für die Lebensqualität.
18 Monate
Veränderung der Lebensqualität gemessen an Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Zeitfenster: 18 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)-Skala. MSA-QoL ist ein selbstberichteter Fragebogen, der die Auswirkungen von MSA auf alltägliche Aktivitäten misst. Die Skala besteht aus 40 Items mit fünf Antwortoptionen (0 – kein Problem bis 4 extreme Probleme) und einer Antwortoption „nicht zutreffend“.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AskBio Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

2. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASK-PD-0-CS-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Dies ist eine Beobachtungsstudie.

  • Royal Marsden NHS Foundation Trust
    Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano; Cancer Research UK; University... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    Präzisionsmedizinische Ansätze für die neoadjuvante Therapie bei Hochrisiko-Sarkompatienten (PANTHR-S)
    Sarkom | Weichgewebe-Sarkom Erwachsener | Liposarkom | Angiosarkom | Weichteilsarkom des Gliedes | Retroperitoneales Sarkom | Liposarkom, entdifferenziert | Leiomyosarkom (LMS) | Weichteilsarkom des Rumpfes und der Extremitäten | Weichteilsarkom (STS) | Sarkom, Leiomyo-, Erwachsene | Sarkom, Synovial, Erwachsene
    Vereinigtes Königreich

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