Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pregenové terapie u Parkinsonovy choroby a mnohočetné systémové atrofie

11. prosince 2023 aktualizováno: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Studie pregenové terapie časné Parkinsonovy choroby nebo progrese mnohočetné systémové atrofie pomocí longitudinálních klinických a biomarkerových hodnocení

Cílem této studie je popsat progresi onemocnění u účastníků studie, u kterých byla diagnostikována časná Parkinsonova choroba nebo mnohočetná systémová atrofie – parkinsonský typ až do 18 měsíců, jak je vymezeno klinickými a biochemickými parametry.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Nábor
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Grzegorz Opala, M.D.
      • Warszawa, Polsko
        • Nábor
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dariusz Koziorowski, M.D.
      • Warszawa, Polsko
        • Nábor
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ursula Fiszer, M.D.
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Kraków, Lesser Poland Voivodeship, Polsko
        • Nábor
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Agnieszka Slowik
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • University of California Irvine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicolas Phielipp, M.D.
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Nábor
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stuart Isaacson, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Todd Herrington, M.D., PhD
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Nábor
        • Quest Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aaron Ellenbogen, DO, MPH
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43214
        • Nábor
        • Ohio Health Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shnehal Patel, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Quinn, M.D.
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Charles, M.D.
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

35 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci budou mít diagnózu časné Parkinsonovy choroby NEBO možné nebo pravděpodobně MSA-P

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika idiopatické PD
  • Diagnóza MSA-P
  • Jeden až šest let od klinické diagnózy PD
  • Méně než 4 roky od klinické diagnózy MSA s očekávaným přežitím > 3 roky
  • Stabilní režim léků
  • Schopnost chodit s pomocným zařízením nebo bez něj

Kritéria vyloučení:

  • Porucha pohybu způsobená známým cerebrovaskulárním onemocněním, mozkovým nádorem, traumatem, vystavením toxickým látkám spojeným s parkinsonskou nemocí nebo jiným neurologickým onemocněním
  • Přítomnost demence, psychózy, zneužívání návykových látek nebo špatně kontrolované deprese
  • Předchozí operace mozku (tj. hluboká mozková stimulace) nebo jiné abnormality při zobrazování mozku
  • Historie rakoviny nebo špatně kontrolovaných zdravotních stavů
  • Příjem zkoušeného léku

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Časná Parkinsonova nemoc
Jiný: Toto je pozorovací studie.
Toto je pozorovací studie.
Možné nebo pravděpodobné MSA-P
Jiný: Toto je pozorovací studie.
Toto je pozorovací studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motorické příznaky hodnocené podle Jednotné škály hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti Movement Disorder Society
Časové okno: 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v MDS-UPDRS. MDS-UPDRS obsahuje 4 subškály: Část I, nemotorické aspekty prožitků každodenního života (13 položek); Část II, motorické aspekty prožitků každodenního života (13 položek); Část III, motorické vyšetření (33 bodů na základě 18 položek); Část IV, motorické komplikace (6 položek). Hodnocení každé položky nebo podpoložky je od 0 (normální) do 4 (vážné). Celkové skóre pro každou část se získá ze součtu skóre odpovídajících položek.
18 měsíců
Příznaky/příznaky MSA podle hodnocení škály Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Časové okno: 18 měsíců
Změna oproti výchozímu stavu v Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) a ve srovnání s placebem. Celkové skóre UMSARS se pohybuje od 0 do 104 bodů, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost postižení.
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvality života měřená dotazníkem Parkinsonovy nemoci (PDQ-39)
Časové okno: 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku Parkinsonovy nemoci (PDQ-39). PDQ-39 je dotazník o 39 položkách, který si sami hlásíte, určený k měření kvality života související se zdravím u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Poskytuje skóre v 8 oblastech: mobilita, aktivity každodenního života, emoce, stigma, sociální podpora, kognitivní funkce, tělesné nepohodlí a komunikace, stejně jako souhrnné indexové skóre kvality života.
18 měsíců
Změna kvality života měřená pomocí mnohonásobné systémové atrofie kvality života (MSA-QoL)
Časové okno: 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty na škále kvality života s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA-QoL). MSA-QoL je self-reported dotazník, který měří dopad MSA na každodenní činnosti. Škála se skládá ze 40 položek s pěti možnostmi formátu odpovědi (0 – žádný problém až 4 extrémní problém) a možností odpovědi „nepoužije se“.
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASK-PD-0-CS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit