Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pre-genterapistudie i Parkinsons sykdom og multippel systematrofi

24. juli 2026 oppdatert av: AskBio Inc

En pre-genterapistudie av tidlig Parkinsons eller multippelsystematrofiprogresjon ved longitudinelle kliniske og biomarkørvurderinger

Målet med denne studien er å beskrive sykdomsprogresjon hos studiedeltakere diagnostisert med tidlig Parkinsons sykdom eller multippel systematrofi - Parkinson type opptil 18 måneder som avgrenset av kliniske og biokjemiske parametere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

73

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
        • Quest Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43214
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • OHSU Parkinson Center & Movement Disorders Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska, Prof. Grzegorz Opala
      • Warsaw, Polen
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie, Oddział Neurologii
      • Warsaw, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof. Witolda Orłowskiego, Oddział Neurologii i Epileptologii
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital Uniwersytecki w Krakowie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

35 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakerne vil ha diagnosen tidlig Parkinsons sykdom ELLER mulig eller sannsynligvis MSA-P

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av idiopatisk PD
  • Diagnose av MSA-P
  • Ett til seks år fra klinisk diagnose av PD
  • Mindre enn 4 år fra klinisk diagnose av MSA med forventet overlevelse >3 år
  • Stabilt medisinregime
  • Evne til å gå med eller uten hjelpemiddel

Ekskluderingskriterier:

  • Bevegelsesforstyrrelser på grunn av kjent cerebrovaskulær sykdom, hjernesvulst, traumer, eksponering for parkinson-relaterte giftstoffer eller andre nevrologiske sykdommer
  • Tilstedeværelse av demens, psykose, rusmisbruk eller dårlig kontrollert depresjon
  • Tidligere hjernekirurgi (dvs. dyp hjernestimulering) eller andre abnormiteter ved hjerneavbildning
  • Historie med kreft eller dårlig kontrollerte medisinske tilstander
  • Mottar et undersøkelsesmiddel

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Tidlig Parkinsons sykdom
Annen: Dette er en observasjonsstudie.
Dette er en observasjonsstudie.
Mulig eller sannsynlig MSA-P
Annen: Dette er en observasjonsstudie.
Dette er en observasjonsstudie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motoriske symptomer vurdert av Movement Disorder Society's Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: 18 måneder
Endring fra baseline i MDS-UPDRS. MDS-UPDRS inneholder 4 underskalaer: Del I, ikke-motoriske aspekter av opplevelser av dagliglivet (13 elementer); Del II, motoriske aspekter ved opplevelser av dagliglivet (13 elementer); Del III, motorisk undersøkelse (33 skårer basert på 18 elementer); Del IV, motoriske komplikasjoner (6 stk). Rangeringen for hvert element, eller underelement, er fra 0 (normal) til 4 (alvorlig). Den totale poengsummen for hver del er hentet fra summen av de tilsvarende elementpoengsummene.
18 måneder
MSA-symptomer/-tegn som vurderes av Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tidsramme: 18 måneder
Endring fra baseline i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) og sammenlignet med placebo. UMSARS totalskåre varierer fra 0-104 poeng med høyere skåre som indikerer større alvorlighetsgrad av svekkelse.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i livskvalitet målt ved Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsramme: 18 måneder
Endring fra baseline i Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39). PDQ-39 er et selvrapportert spørreskjema med 39 punkter designet for å måle helserelatert livskvalitet hos pasienter med Parkinsons sykdom. Den gir skårer i 8 domener: mobilitet, daglige aktiviteter, følelser, stigma, sosial støtte, kognitiv funksjon, kroppslig ubehag og kommunikasjon, samt en oppsummerende indeksscore for livskvalitet.
18 måneder
Endring i livskvalitet målt ved Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Tidsramme: 18 måneder
Endring fra baseline i Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)-skalaen. MSA-QoL er et selvrapportert spørreskjema som måler MSA-påvirkning i daglige aktiviteter. Skalaen består av 40 elementer med et fem svaralternativformat (0 - ingen problem til 4 ekstreme problem) og et "ikke aktuelt" svaralternativ.
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AskBio Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2022

Primær fullføring (Faktiske)

4. november 2025

Studiet fullført (Faktiske)

4. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASK-PD-0-CS-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere