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溃疡性结肠炎肠道超声靶向治疗与常规治疗靶向策略的比较

2023年2月9日 更新者:Mariangela Allocca、IRCCS San Raffaele

UC (UC) 是一种慢性、复发性和破坏性的结肠炎症性疾病,可导致器官损伤和生活质量下降。

共识指南建议超越临床症状的解决并实现内镜缓解。 UC 的这种长期治疗目标通常由 Mayo 内窥镜子评分 < 13 定义,并且与延长的临床缓解、较低的住院率和较低的结肠切除率相关。 然而,结肠镜检查是一种侵入性且昂贵的手术,患者不愉快,但并非没有风险,尤其是在严重发作期间。 此外,CS 对于医疗保健系统来说既费时又昂贵。

临床症状与内窥镜检查结果密切相关,并且它们的改善与 FC 的正常化一起,目前被认为是要实现的短期和中期目标。 然而,虽然 FC < 50 mcg/g 的无症状患者有内镜下病变的概率 < 5%,相反,有明显直肠出血和大便次数持续增加(> 3 次以上基线)且 FC > 250 mcg/g 的患者内镜病变的概率较低超过 5% 的机会获得内镜缓解,在排便频率评分 (SFS) 2 或 3 或直肠出血评分 (RBS) > 0 的中间情况患者中,FC 值在 50 至 250 mcg/g 之间,不确定性增加并且CS 不应该被回避。

Bowel US 是一种耐受性良好、无创、患者友好、廉价且易于使用的工具,用于在临床实践中管理 UC 患者 8。 此外,它作为床旁肠超声的能力可能会大大改变治疗反应评估的频率,从而加快临床决策过程 9。 最近,研究人员开发并外部验证了基于无创超声检查的标准 [米兰超声标准 (MUC)],以评估和分级 UC10,11 中的内窥镜活动。 研究人员还证实,MUC 评分 > 6.2 是区分内窥镜活动的有效分界点,由 Mayo 内窥镜子评分 > 1 定义 Bowel US 是一种耐受性良好、无创、患者友好、廉价、易于在临床实践中使用工具来管理 UC 患者。 此外,它作为床旁肠超声的能力可能会大大改变治疗反应评估的频率,从而加快临床决策过程。 最近,研究人员开发并外部验证了基于无创超声检查的标准 [米兰超声标准 (MUC)],以评估和分级 UC14,15 中的内窥镜活动。 研究人员还证实,MUC 评分 > 6.2 是区分内窥镜活动的有效分界点,由 Mayo 内窥镜子评分 > 1 定义。

研究概览

详细说明

前瞻性介入性随机开放标签研究,以验证基于美国的治疗达标策略在 UC 患者决策过程中的作用。

在每个参与中心就诊且符合本研究条件的患者将按 1:1(计算机生成的随机列表)随机分配至第 52 周前进入两个研究组之一:

  1. 研究组:以超声为基础的肠道治疗目标组
  2. 对照组:目标手臂常规CS治疗。 在第 52 ± 4 周,两个研究组中的所有患者都将按照筛选阶段的指示接受 CS、肠 US、PRO 和 FC。

将对患者进行随访,并将进行如下所述的研究程序:

对目标手臂进行基于肠道超声的治疗 在第 12 ± 4 周和第 24 ± 4 周,受试者将执行 FC 并记录肠道 US 和 PRO。

如果直肠出血 > 2 + 排便频率 > 2 AND FC > 250 mcg/g 和/或 MUC > 6.2,将根据护理标准和国际指南改变治疗。

对目标手臂进行常规 CS 治疗 在第 12 ± 4 周和第 24 ± 4 周,受试者将执行 FC 并记录所有患者的 PRO。

如果直肠出血 > 2 + 排便频率 > 2 且 FC > 250 mcg/g,将根据护理标准和指南改变治疗。 如果直肠出血 > 0 + 排便频率 > 2 且 FC ≥ 50 mcg/g 且≤ 250 mcg/g,将进行 RSS 以确定任何治疗转换。

常规 CS 治疗达标臂时间表基于 STRIDE II 的建议。 在适当的时候,根据研究者的判断,CS 可以用 RSS 代替。

由于这两种策略是护理标准的一部分,因此本研究将不使用当前临床实践之外的其他程序。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

250

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

      • Milano、意大利、20132
        • 招聘中
        • Mariangela Allocca

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 纳入前至少 8 周确定 UC 诊断
  • 年龄 ≥ 18 岁
  • 任何性别
  • 符合开始使用全身性皮质类固醇、生物​​制剂或小分子药物的指征的活动性疾病(定义为患者报告的结果评分,PRO > 2)
  • 能够理解并遵守研究程序并签署知情同意书

排除标准:

  • 炎症仅限于直肠的受试者(距肛缘≤15 cm);
  • 患有严重 UC 的受试者(定义为 Mayo 总体评分 > 12,需要住院);
  • 基线时内窥镜 Mayo 子评分 <2 的受试者;
  • 基线时 MUC < 6.2 的受试者;
  • 怀孕
  • 对任何研究程序有任何禁忌症的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:支持治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:研究组:目标臂的肠道超声治疗

在第 12 周 ± 4 周和第 24 周 ± 4 周,受试者将执行 FC 和肠 US 和 PRO 将被记录。

如果直肠出血 > 2 + 排便频率 > 2 AND FC > 250 mcg/g 和/或 MUC > 6.2,将根据 GCP 和国际指南改变治疗。

Bowel US 是一种非侵入性工具,能够通过使用特定探头发射的 US 来测量肠道炎症。 外用时,只需将探头沿腹部在患者皮肤上移动即可。 它不需要任何对比。 使用的准备只是6小时的禁食期。
其他:对照组:靶臂常规肠镜治疗。

在第 12 周±4 周和第 24 周±4 周,受试者将执行 FC 并记录所有患者的 PRO。

如果直肠出血 > 2 + 排便频率 > 2 且 FC > 250 mcg/g,将根据 GCP 和国际指南改变治疗。 如果直肠出血 > 0 + 排便频率 > 2 且 FC ≥ 50 mcg/g 且≤ 250 mcg/g,将进行 RSS 以确定任何治疗转换。

结肠镜检查是一种内窥镜检查程序,其中将一根管子从肛门插入患者的回肠。 它需要在检查前一天使用最多 4 升的聚乙二醇清洁肠道(取决于准备工作和所需的清洁等级)。 因为它可能会很痛,所以通常会提供镇静剂。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要目的是评估这两种策略在缓解方面基于肠 US 的策略与基于 CS 的策略的疗效。
大体时间:2年
缓解将定义为第 52 周时的全球梅奥评分
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年10月3日

初级完成 (预期的)

2023年6月1日

研究完成 (预期的)

2025年1月1日

研究注册日期

首次提交

2023年1月27日

首先提交符合 QC 标准的

2023年2月9日

首次发布 (估计)

2023年2月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年2月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年2月9日

最后验证

2023年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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