体力活动和 FVIII 消除：与严重 A 型血友病个体化治疗的相关性
2023年3月1日 更新者：De Cristofaro Raimondo、Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
在患有严重血友病 A 的人中，输注因子 VIII 的半衰期和其他药代动力学可能因血型、血管性血友病因子 (VWF) 水平或年龄等决定因素而异。
然而，FVIII 药代动力学 (PK) 尚未在严重 HA 患者中作为日常身体活动的函数进行彻底研究。
众所周知，在正常受试者和中度或轻度血友病 A 患者中，剧烈强度的身体活动/锻炼可以短暂但显着提高内源性 VWF 的循环水平，从而提高 FVIII 的水平。拟议的研究是一项概念验证，因为它将旨在在研究通过 Sensewear 臂带设备测量的每日身体活动之间的关系，作为每日步数和输注 rec-FVIII 浓缩物的 PK 变异性。
这种调查从未进行过，对于评估患者的生活质量也很有意义。
研究概览
详细说明
在患有严重血友病 A 的人中，输注因子 VIII 的半衰期和其他药代动力学可能因血型、血管性血友病因子 (VWF) 水平或年龄等决定因素而异。
然而，FVIII 药代动力学 (PK) 尚未在严重 HA 患者中作为日常身体活动的函数进行彻底研究。
众所周知，在正常受试者和中度或轻度血友病 A 患者中，剧烈强度的身体活动/锻炼可以短暂但显着提高内源性 VWF 的循环水平，从而提高 FVIII 的水平。拟议的研究是一项概念验证，因为它将旨在在研究通过 Sensewear 臂带设备测量的每日身体活动之间的关系，作为每日步数和输注 rec-FVIII 浓缩物的 PK 变异性。
这种调查从未进行过，对于评估患者的生活质量也很有意义。
筛选和后续研究访视时的身体检查 将对以下被描述为正常或异常的身体系统进行身体检查：一般外观、头颈、眼睛和耳朵、鼻子和喉咙、心脏、腹部、四肢和关节、淋巴结和神经病。
在筛选时，如果检测到异常情况，将在病史 CRF 中描述该情况。
在研究访问时，如果检测到新的异常或恶化的异常预先存在的情况，将在 CRF 中描述该情况。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Roma、意大利、00168
- FPG
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 将在 Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS Rome (FPG) 的止血和血栓形成中心选择接受 FVIII 浓缩物预防的 12-60 岁严重 HA 患者
排除标准：
- 所有恶性肿瘤患者或
- 接受抗凝剂/抗血小板剂治疗的患者
- 患有其他先天性凝血障碍（von Willebrand 病、其他先天性凝血因子缺乏症或严重血小板减少症（< 30,000 Plt/uL）的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：FVIII 浓缩物预防性严重 HA 患者
|
设备：SenseWear 臂带设备代谢动态心电图、身体活动和生活方式、便携式门诊“多传感器”热量消耗（EE）、运动、身体活动、生活质量
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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研究身体活动（通过平均每日步数测量）与接受预防的严重 HA 患者的曲线下面积 (AUC) PK 参数之间的关联。
大体时间：12个月
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研究身体活动（通过平均每日步数测量）与接受预防的严重 HA 患者的曲线下面积 (AUC) PK 参数之间的关联。
调查日常身体活动（使用 SenseWear Armband 设备以步数测量）是否以及如何影响 PK 参数。 .
|
12个月
|
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关联PK参数与每日步数
大体时间：12个月
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更详细地说，该研究旨在评估 FVIII PK 参数是否以及如何与严重 HA 患者的平均每日步数显着相关
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月9日
初级完成 (实际的)
2020年12月30日
研究完成 (实际的)
2020年12月30日
研究注册日期
首次提交
2023年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月1日
首次发布 (实际的)
2023年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月1日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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