Activité physique et élimination du FVIII : pertinence pour la thérapie personnalisée dans l'hémophilie A sévère
1 mars 2023 mis à jour par: De Cristofaro Raimondo, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Chez les personnes atteintes d'hémophilie A sévère, la demi-vie du facteur VIII perfusé et d'autres paramètres pharmacocinétiques peuvent varier en fonction de déterminants tels que le groupe sanguin, le taux de facteur von Willebrand (VWF) ou l'âge.
Cependant, la pharmacocinétique (PK) du FVIII n'a pas été complètement étudiée chez les patients atteints d'HA sévère en fonction de l'activité physique quotidienne.
Il est connu qu'une activité physique/exercice d'intensité vigoureuse peut augmenter de manière transitoire mais significative les taux circulants de VWF endogène et par conséquent de FVIII chez les sujets normaux et chez les patients atteints d'hémophilie A modérée ou légère. L'étude proposée est une preuve de concept car elle visera à étudier la relation entre l'activité physique quotidienne, mesurée par le dispositif de brassard Sensewear, en nombre de pas quotidiens et la variabilité PK du concentré rec-FVIII perfusé.
Ce type d'investigation n'a jamais été fait et c'est d'un grand intérêt aussi pour l'évaluation de la qualité de vie des patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Chez les personnes atteintes d'hémophilie A sévère, la demi-vie du facteur VIII perfusé et d'autres paramètres pharmacocinétiques peuvent varier en fonction de déterminants tels que le groupe sanguin, le taux de facteur von Willebrand (VWF) ou l'âge.
Cependant, la pharmacocinétique (PK) du FVIII n'a pas été complètement étudiée chez les patients atteints d'HA sévère en fonction de l'activité physique quotidienne.
Il est connu qu'une activité physique/exercice d'intensité vigoureuse peut augmenter de manière transitoire mais significative les taux circulants de VWF endogène et par conséquent de FVIII chez les sujets normaux et chez les patients atteints d'hémophilie A modérée ou légère. L'étude proposée est une preuve de concept car elle visera à étudier la relation entre l'activité physique quotidienne, mesurée par le dispositif de brassard Sensewear, en nombre de pas quotidiens et la variabilité PK du concentré rec-FVIII perfusé.
Ce type d'investigation n'a jamais été fait et c'est d'un grand intérêt aussi pour l'évaluation de la qualité de vie des patients.
Examens physiques lors de la sélection et des visites d'étude ultérieures, un examen physique sera effectué sur les systèmes corporels suivants décrits comme normaux ou anormaux : apparence générale, tête et cou, yeux et oreilles, nez et gorge, cœur, abdomen, extrémités et articulations, ganglions lymphatiques et neurologique.
Lors du dépistage, si une condition anormale est détectée, la condition sera décrite sur le CRF des antécédents médicaux.
Lors de la visite d'étude, si une nouvelle condition préexistante anormale ou aggravée est détectée, la condition sera décrite dans le CRF.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Roma, Italie, 00168
- FPG
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- les patients de 12 à 60 ans atteints d'HA sévère sous prophylaxie par concentrés de FVIII seront sélectionnés au Centre d'hémostase et de thrombose de la Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS Rome (FPG)
Critère d'exclusion:
- tous les patients atteints de tumeurs malignes ou
- patients traités avec des agents anticoagulants / antiplaquettaires
- patients souffrant d'autres troubles congénitaux de la coagulation (maladie de von Willebrand, autre déficit congénital en facteurs de coagulation ou thrombocytopénie sévère (< 30 000 Plt/uL)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Autre: patients atteints d'HA sévère sous prophylaxie par concentrés de FVIII
|
Dispositif : Dispositif brassard SenseWear Metabolic Holter, Activité Physique et Mode de Vie, Portable ambulatoire "multi-capteurs" consommation d'énergie en calories (EE), mouvement, activité physique, qualité de vie
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Etude de l'association entre l'activité physique, mesurée par le nombre moyen de pas quotidiens, et le paramètre PK Area Under the Curve (AUC) chez des patients atteints d'HA sévère sous prophylaxie.
Délai: 12 mois
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Etude de l'association entre l'activité physique, mesurée par le nombre moyen de pas quotidiens, et le paramètre PK Area Under the Curve (AUC) chez des patients atteints d'HA sévère sous prophylaxie.
Déterminez si et comment l'activité physique quotidienne (mesurée en nombre de pas, à l'aide du dispositif SenseWear Armband) affecte le paramètre PK. .
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12 mois
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Association paramètre PK et nombre de pas quotidiens
Délai: 12 mois
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Plus en détail, l'étude vise à évaluer si et comment le paramètre FVIII PK est significativement associé au nombre moyen de pas quotidiens chez les patients atteints d'HA sévère.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
30 décembre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
30 décembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2023
Première publication (Réel)
2 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 mars 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2364
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .