Lichamelijke activiteit en FVIII-eliminatie: relevantie voor gepersonaliseerde therapie bij ernstige hemofilie A

Bij personen met ernstige hemofilie A kunnen de halfwaardetijd en andere farmacokinetiek variëren afhankelijk van determinanten zoals bloedgroep, von Willebrand-factor (VWF)-niveau of leeftijd. De farmacokinetiek (PK) van FVIII is echter niet grondig bestudeerd bij patiënten met ernstige HA als functie van dagelijkse fysieke activiteit. Het is bekend dat fysieke activiteit/oefening met hoge intensiteit tijdelijk maar significant de circulerende niveaus van endogeen VWF en bijgevolg FVIII kan verhogen bij normale proefpersonen en bij patiënten met matige of milde hemofilie A. Het voorgestelde onderzoek is een Proof of Concept-onderzoek, aangezien het erop gericht zal zijn bij het onderzoeken van de relatie tussen dagelijkse fysieke activiteit, gemeten met een Sensewear-armbandapparaat, als aantal dagelijkse stappen en PK-variabiliteit van geïnfundeerd rec-FVIII-concentraat. Dit soort onderzoek is nog nooit gedaan en het is ook van groot belang voor de evaluatie van de levenskwaliteit van de patiënt. Lichamelijk onderzoek bij screening en daaropvolgende studiebezoeken een lichamelijk onderzoek zal worden uitgevoerd op de volgende lichaamssystemen die als normaal of abnormaal worden beschreven: algemeen voorkomen, hoofd en nek, ogen en oren, neus en keel, hart, buik, extremiteiten en gewrichten, lymfeklieren en neurologisch. Als bij de screening een abnormale aandoening wordt gedetecteerd, wordt de aandoening beschreven op het CRF voor de medische geschiedenis. Als tijdens het studiebezoek een nieuwe abnormale of verergerde abnormale reeds bestaande aandoening wordt ontdekt, zal de aandoening worden beschreven in het CRF.