Fysisk aktivitet og FVIII-eliminering: relevans for personlig terapi ved alvorlig hemofili A

Hos personer med alvorlig hemofili A infundert faktor VIII halveringstid og annen farmakokinetisk kan variere i henhold til determinanter som blodgruppe, von Willebrand faktor (VWF) nivå eller alder. FVIII farmakokinetikk (PK) har imidlertid ikke blitt grundig studert hos pasienter med alvorlig HA som en funksjon av daglig fysisk aktivitet. Det er kjent at fysisk aktivitet/trening med kraftig intensitet forbigående, men signifikant kan øke sirkulerende nivåer av endogent VWF og følgelig FVIII hos normale forsøkspersoner og hos pasienter med moderat eller mild hemofili A. Den foreslåtte studien er en Proof of Concept-studie som den vil være rettet mot. ved å undersøke sammenhengen mellom daglig fysisk aktivitet, målt med Sensewear-armbånd, som antall daglige skritt og PK-variabilitet av infundert rec-FVIII-konsentrat. Denne typen undersøkelser har aldri blitt gjort og det er en stor interesse også for evaluering av pasientens livskvalitet. Fysiske undersøkelser ved screening og påfølgende studiebesøk en fysisk undersøkelse vil bli utført på følgende kroppssystemer som beskrives som normale eller unormale: generelt utseende, hode og nakke, øyne og ører, nese og svelg, hjerte, mage, ekstremiteter og ledd, lymfeknuter og nevrologisk. Ved screening, hvis en unormal tilstand oppdages, vil tilstanden beskrives på sykehistorien CRF. Ved studiebesøk, hvis en ny unormal eller forverret unormal pre-eksisterende tilstand oppdages, vil tilstanden bli beskrevet i CRF.