Fysisk aktivitet och FVIII-eliminering: relevans för personlig terapi vid svår hemofili A

Hos personer med svår hemofili A-infunderad faktor VIII-halveringstid och annan farmakokinetik kan variera beroende på bestämningsfaktorer såsom blodgrupp, von Willebrand-faktor (VWF) nivå eller ålder. FVIII-farmakokinetiken (PK) har dock inte studerats noggrant hos patienter med svår HA som en funktion av daglig fysisk aktivitet. Det är känt att fysisk aktivitet/träning med kraftfull intensitet tillfälligt men signifikant kan öka cirkulerande nivåer av endogent VWF och följaktligen FVIII hos normala försökspersoner och hos patienter med måttlig eller mild hemofili A. Den föreslagna studien är en Proof of Concept-studie eftersom den kommer att vara inriktad på att undersöka sambandet mellan daglig fysisk aktivitet, mätt med Sensewear armbandsanordning, som antal dagliga steg och PK-variabilitet av infunderat rec-FVIII-koncentrat. Denna typ av utredning har aldrig gjorts och det är ett stort intresse även för utvärdering av patientens livskvalitet. Fysiska undersökningar vid screening och efterföljande studiebesök en fysisk undersökning kommer att utföras på följande kroppssystem som beskrivs som normala eller onormala: allmänt utseende, huvud och nacke, ögon och öron, näsa och svalg, hjärta, buk, extremiteter och leder, lymfkörtlar och neurologiska. Vid screening, om ett onormalt tillstånd upptäcks, kommer tillståndet att beskrivas på sjukdomshistoriken CRF. Vid studiebesök, om ett nytt onormalt eller förvärrat onormalt redan existerande tillstånd upptäcks, kommer tillståndet att beskrivas i CRF.