Физическая активность и элиминация FVIII: актуальность для персонализированной терапии тяжелой гемофилии А

У лиц с тяжелой формой гемофилии А период полувыведения фактора VIII и другие фармакокинетические параметры могут варьироваться в зависимости от таких детерминант, как группа крови, уровень фактора фон Виллебранда (ФВ) или возраст. Однако фармакокинетика (ФК) FVIII не была тщательно изучена у пациентов с тяжелой ГА в зависимости от ежедневной физической активности. Известно, что физическая активность/упражнения высокой интенсивности могут кратковременно, но значительно повышать циркулирующие уровни эндогенного фактора Виллебранда и, следовательно, фактора VIII у нормальных субъектов и у пациентов с умеренной или легкой формой гемофилии А. Предлагаемое исследование является доказательством концепции, поскольку оно будет направлено на при исследовании взаимосвязи между ежедневной физической активностью, измеряемой нарукавным устройством Sensewear, количеством шагов в день и вариабельностью фармакокинетики вводимого концентрата rec-FVIII. Такого рода исследование никогда не проводилось, и оно представляет большой интерес также для оценки качества жизни пациентов. Физикальное обследование во время скрининга и последующих визитов в рамках исследования физикальное обследование будет проводиться на следующих системах организма, описываемых как нормальные или ненормальные: общий вид, голова и шея, глаза и уши, нос и горло, сердце, брюшная полость, конечности и суставы, лимфатические узлы. и неврологические. При скрининге, если обнаружено ненормальное состояние, это состояние будет описано в истории болезни CRF. Во время исследовательского визита, если обнаруживается новое аномальное или ухудшенное аномальное ранее существовавшее состояние, это состояние будет описано в ИРК.