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SerpinPC 在具有抑制剂的血友病 B (HemB) 参与者中的研究 (PRESent-3)

2025年3月7日 更新者：ApcinteX Ltd

一项全球性开放标签研究，旨在调查 SerpinPC 在具有抑制剂的血友病 B 受试者中的疗效和安全性

作为 SerpinPC 注册计划的一部分，该研究的目的是评估预防性 SerpinPC 在具有抑制剂的血友病 B 参与者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学（ PK ）概况。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

3

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 亚美尼亚
      • Yerevan、亚美尼亚、0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • 印度
    • Maharashtra
      • Mumbai、Maharashtra、印度、400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung、台湾、40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city、台湾、407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • 德国
      • Frankfurt、德国、60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • 意大利
      • Milan、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • 法国
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille、法国、59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon、法国、69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • The Alfred Hospital
  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡、34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir、火鸡、35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University
  • 英国
      • Nottingham、英国、NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在知情同意时年龄大于或等于 (>=) 12 岁且小于或等于 (<=) 65 岁的男性参与者。
  2. 能够提供参与的书面知情同意书（青少年同意书和父母/监护人/法律代表同意书），并有机会与研究者或代表讨论研究。
  3. 历史记录的 HemB（定义为因子 IX <=0.05 国际单位/毫升 (IU/mL) [<=5% (%)]）。
  4. 目前正在进行预防计划的参与者必须愿意在第一次服用 SerpinPC 之前停止预防（包括体育赛事的间歇性预防）。
  5. 根据医疗记录或实验室报告，既往或正在使用旁路剂的因子 IX 抑制剂。
  6. 筛选前 12 个月内记录的 ABR 为 6（参与者未接受预防方案）或记录的 ABR ≥2 接受预防方案的参与者
  7. 在 SerpinPC 给药之前，在 AP-0105 (NCT05605678) 非干预研究中至少有 12 周的出血事件前瞻性记录，或者愿意在 AP-0103 中完成 12 周的观察期（至少）。
  8. 基线前 7 天无出血（如果有持续的活动性出血，前瞻性观察期可延长 10 天）。
  9. <=750 微克/升 (mc/L) 的 D-二聚体；在存在消退性出血的情况下，排除阈值在筛选和给药前就诊时 <= 1750 mg/L。
  10. 足够的血液学功能，定义为血小板计数 >=100,000/微升 (mcL) (>=100*10^9/L) 和血红蛋白水平 >=10 克/分升 (g/dL) (>=100 g/ L 或 >= 6.206 毫摩尔/升 (mmol/L) 在筛选和给药前就诊时。
  11. 足够的肝功能，定义为总胆红素水平<=1.5*正常上限（ULN）（不包括吉尔伯特综合征）和天冬氨酸氨基转移酶和/或丙氨酸氨基转移酶<=3*ULN在筛选和给药前访问；没有与肝硬化一致的临床体征或已知的实验室或影像学证据。
  12. 足够的肾功能，定义为在筛选和给药前就诊时血清肌酐水平≤2.0*ULN。
  13. 能够使用日记记录出血事件和药物使用情况。
  14. 有可能怀孕的伴侣的性活跃参与者应同意在研究期间使用有效的避孕措施。

有效的避孕措施包括含或不含杀精子剂的避孕套，男用避孕套与帽、隔膜或海绵与杀精子剂的组合（双屏障方法）、输精管结扎术、伴侣使用稳定的避孕措施（联合[含雌激素和孕激素的]激素避孕或宫内节育器 [IUD] 筛选前开始 2 个或更多月经周期的仅含孕激素激素避孕药。 宫内激素释放系统 [IUS]、双侧输卵管结扎术）和/或性禁欲。

排除标准：

  1. 已知严重的血栓形成倾向（定义为抗凝血酶缺乏症和/或蛋白 S 缺乏症和/或蛋白 C 缺乏症）。
  2. 对免疫耐受诱导有反应并继续使用预防性因子浓缩物的先前因子 IX 抑制剂的参与者。
  3. 既往深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞或中风。
  4. 对 SC 注射不耐受的历史。
  5. 不受控制的高血压（收缩压 >160 毫米汞柱 (mm Hg)；舒张压 >100 毫米汞柱）。
  6. 体重 >150 公斤 (kg) 或体重指数 >40 公斤/平方米 (m^2)。
  7. 患有活动性癌症和/或需要癌症治疗，基底细胞癌除外。
  8. 在筛选前 30 天内参加另一项临床试验（AP-0105 [NCT05605678] 除外）。
  9. 先前、正在进行或计划中的 HemB 基因治疗
  10. 任何可能导致参与者不适合研究或可能干扰研究结果解释的重大医学、心理或精神疾病。
  11. 调查员确定的近期酒精或药物滥用史或其他证据（筛选前 12 个月内）。
  12. 在筛选和给药前就诊前 24 周内已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染且 CD4 计数（或 T 细胞计数）<200 个细胞/mcL。 CD4 > 200 且满足所有其他标准的 HIV 感染患者符合条件。
  13. 当前或计划使用抗凝血剂或抗血小板药物进行治疗
  14. 计划在 SerpinPC 治疗期间和最后一剂 SerpinPC 后 30 天内捐献/储存精子。
  15. 研究者认为会使参与者不适合入组，或可能干扰参与或完成研究的任何其他重大病症或合并症。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：丝氨酸PC
在对所有参与者进行 12 周的前瞻性观察后，参与者将每 2 周 (Q2W) 接受一次 SerpinPC 1.2 毫克/千克 (mg/kg) 皮下 (SC) 注射，持续 48 周，无论是在先前的非干预性研究中 (AP-0105) [NCT05605678]）或作为正在进行的研究观察期的一部分。
药品：SerpinPC
作为 SC 注射给药。
其他名称：
  • 活化蛋白 C (APC) 抑制剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
截至第 24 周的经处理出血的年化出血率 (ABR)
大体时间：直到第 24 周
直到第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
至第 48 周的经处理出血的年化出血率 (ABR)
大体时间：直到第 48 周
直到第 48 周
经治疗的自发性出血的年化出血率 (ABR)
大体时间：直到第 48 周
直到第 48 周
经治疗的自发性关节出血的年化出血率 (ABR)
大体时间：直到第 48 周
直到第 48 周
SerpinPC 治疗期间的总凝血因子和/或旁路产品消耗
大体时间：直到第 48 周
直到第 48 周
SerpinPC 的药代动力学浓度
大体时间：从第 1 天（给药前）到第 48 周（给药后）
从第 1 天（给药前）到第 48 周（给药后）
成人血友病生活质量问卷 (Haem-A-QoL) 躯体健康量表
大体时间：从基线到第 48 周
Haem-A-QoL 工具包含 44 个项目，横跨与成人 HRQoL 相关的 10 个领域（身体健康、感受、参与者自我观、运动和休闲、工作和学校、处理血友病、治疗、未来、计划生育、伙伴关系、和性）。 每个项目都采用 5 分制评分（1=从不，2=很少，3=有时，4=经常，5=一直）。 较高的分数表示 HRQoL 受损较大。
从基线到第 48 周
出现不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
具有持续高滴度抗药抗体 (ADA) 的参与者人数
大体时间：从基线到第 48 周
从基线到第 48 周
注射部位反应严重的参与者人数
大体时间：至第 44 周的基线
至第 44 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ApcinteX Ltd

合作者

Centessa Pharmaceuticals plc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年7月28日

初级完成 (实际的)

2024年11月14日

研究完成 (实际的)

2025年2月24日

研究注册日期

首次提交

2023年3月16日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月16日

首次发布 (实际的)

2023年3月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月7日

最后验证

2025年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (其他标识符：EU CT Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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