阻害剤を含む血友病 B (HemB) の参加者における SerpinPC の研究 (PRESent-3)

包含基準:

1. -インフォームドコンセント時の年齢が12歳以上（> =）65歳以下の男性参加者。
2. -参加のための書面によるインフォームドコンセント（思春期の同意および適切な場合は親/保護者/法定代理人の同意）を提供し、治験責任医師または代理人と研究について話し合う機会を持つことができます。
3. 歴史的に記録された HemB (第 IX 因子 <=0.05 国際単位/ミリリットル (IU/mL) [<=5 パーセント (%)] として定義)。
4. 現在予防プログラムに参加している参加者は、SerpinPCの初回投与前に予防（スポーツイベントの一時的予防を含む）を中止する意思がある必要があります。
5. -医療記録または検査レポートに基づくバイパスエージェントによる過去または進行中の第IX因子阻害剤。
6. -スクリーニング前の12か月で6の記録されたABR（予防レジメンを使用していない参加者）または予防レジメンの参加者について記録された≥2のABR
7. AP-0105（NCT05605678）非介入研究での出血エピソードの少なくとも12週間の前向き記録である SerpinPC投与前、またはAP-0103で12週間の観察期間（最低）を完了する意思がある。
8. -ベースライン前の7日間に出血はありません（進行中の活動性出血がある場合、予測観察期間は10日間延長できます）.
9. <=750 マイクログラム/リットル (mc/L) の D ダイマー;消散出血がある場合、除外閾値は、スクリーニングおよび投薬前の訪問で<= 1750 mg / Lです。
10. -適切な血液機能、>=100,000/マイクロリットル (mcL) (>=100*10^9/L) の血小板数および >=10 グラム/デシリットル (g/dL) (>=100 g/dL) のヘモグロビンレベルとして定義される-Lまたは> = 6.206ミリモル/リットル（mmol / L） スクリーニングおよび投与前の訪問。
11. -適切な肝機能、総ビリルビンレベルが<= 1.5 *正常の上限（ULN）（ギルバート症候群を除く）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよび/またはアラニンアミノトランスフェラーゼが<= 3 * ULN *スクリーニングおよび投与前の来院。肝硬変と一致する臨床徴候または既知の実験室またはレントゲン写真の証拠はありません。
12. -スクリーニングおよび投与前の訪問での血清クレアチニンレベル<= 2.0 * ULNとして定義される適切な腎機能。
13. 日記を使用して、出血イベントと薬の使用状況を記録できます。
14. 妊娠する可能性のあるパートナーと性的に活発な参加者は、研究期間中効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。

効果的な避妊手段には、殺精子剤を含むまたは含まないコンドーム、男性用コンドームとキャップ、ダイヤフラム、または殺精子剤を含むスポンジの組み合わせ（二重バリア法）、精管切除、安定した避妊手段を使用するパートナー（[エストロゲンとプロゲストゲンを含む]ホルモン避妊薬またはプロゲストーゲンのみのホルモン避妊は、スクリーニング、子宮内避妊器具 [IUD] の前に 2 回以上の月経周期を開始しました。 子宮内ホルモン放出システム [IUS]、両側卵管結紮)、および/または性的禁欲。

除外基準:

1. -既知の重度の血栓症（アンチトロンビン欠乏症および/またはプロテインS欠乏症および/またはプロテインC欠乏症と定義）。
2. -免疫寛容誘導に反応し、予防的因子濃縮物を継続している以前の第IX因子阻害剤の参加者。
3. 以前の深部静脈血栓症、肺塞栓症、心筋梗塞、または脳卒中。
4. -SC注射に対する不耐性の病歴。
5. -制御されていない高血圧（収縮期血圧> 160ミリメートル水銀（mm Hg）; 拡張期血圧> 100 mm Hg）。
6. 体重 >150 キログラム (kg) または体格指数 >40 kg/平方メートル (m^2)。
7. 基底細胞がんを除いて、活動性のがんがある、および/またはがんの治療が必要です。
8. -スクリーニング前の30日間の別の臨床試験（AP-0105 [NCT05605678]を除く）への参加。
9. HemBの遺伝子治療による以前、進行中、または計画中の治療
10. -参加者を研究に不適切にする可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性のある主要な医学的、心理的、または精神医学的状態。
11. -治験責任医師によって決定された最近のアルコールまたは薬物乱用の履歴またはその他の証拠（スクリーニング前の12か月）。
12. -CD4数（またはT細胞数）が200細胞/ mcL未満の既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染 スクリーニングおよび投与前の訪問の24週間前。 -CD4が200を超え、他のすべての基準を満たすHIV感染患者は適格です。
13. 抗凝固薬または抗血小板薬による現在または計画中の治療
14. SerpinPC治療中およびSerpinPCの最終投与から30日以内に精子を寄付/バンクする予定です。
15. -治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にする、または研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の重大な状態または併存疾患。