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Une étude de SerpinPC chez des participants atteints d'hémophilie B (HemB) avec inhibiteurs (PRESent-3)

7 mars 2025 mis à jour par: ApcinteX Ltd

Une étude mondiale ouverte pour étudier l'efficacité et l'innocuité de SerpinPC chez les sujets atteints d'hémophilie B avec inhibiteurs

Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et le profil pharmacocinétique (PK) de la SerpinPC prophylactique chez les participants atteints d'hémophilie B avec inhibiteurs, dans le cadre du programme d'enregistrement de la SerpinPC.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, France, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, France, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, France, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Inde
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Royaume-Uni
      • Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taïwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Turquie, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants de sexe masculin âgés d'au moins (>=) 12 ans et d'au moins (<=) 65 ans au moment du consentement éclairé.
  2. Capable de fournir un consentement éclairé écrit (assentiment de l'adolescent et consentement des parents/tuteurs/représentants légaux, le cas échéant) pour la participation et ayant la possibilité de discuter de l'étude avec l'investigateur ou son délégué.
  3. HemB historiquement documenté (défini comme facteur IX <= 0,05 unité internationale/millilitre (UI/mL) [<= 5 % (%)]).
  4. Les participants qui participent actuellement à un programme de prophylaxie doivent être disposés à arrêter la prophylaxie (y compris la prophylaxie épisodique pour les événements sportifs) avant la première dose de SerpinPC.
  5. Inhibiteur du facteur IX historique ou en cours avec des agents de dérivation basés sur des dossiers médicaux ou des rapports de laboratoire.
  6. ABR documenté de 6 au cours des 12 mois précédant le dépistage (participants ne suivant pas de régime de prophylaxie) ou ABR documenté de ≥ 2 pour les participants sous régime de prophylaxie
  7. Au moins 12 semaines de documentation prospective des épisodes hémorragiques dans l'étude non interventionnelle AP-0105 (NCT05605678) avant l'administration de SerpinPC, ou disposé à effectuer une période d'observation de 12 semaines (au minimum) dans AP-0103.
  8. Aucun saignement dans les 7 jours précédant le départ (la période d'observation prospective peut être prolongée de 10 jours en cas de saignement actif en cours).
  9. D-dimères de <=750 microgrammes/litre (mc/L) ; dans les cas où il y a un saignement résolutif, le seuil d'exclusion est <=1750 mg/L lors des visites de dépistage et de pré-dosage.
  10. Fonction hématologique adéquate, définie par une numération plaquettaire >=100 000/microlitres (mcL) (>=100*10^9/L) et un taux d'hémoglobine >=10 grammes/décilitre (g/dL) (>=100 g/ L ou >= 6,206 millimoles par litre (mmol/L) lors des visites de dépistage et de prédosage.
  11. Fonction hépatique adéquate, définie comme un taux de bilirubine totale <= 1,5 * limite supérieure de la normale (LSN) (à l'exclusion du syndrome de Gilbert) et aspartate aminotransférase et / ou alanine aminotransférase < = 3 * LSN lors des visites de dépistage et de pré-dosage ; aucun signe clinique ou preuve de laboratoire ou radiographique connue compatible avec une cirrhose du foie.
  12. Fonction rénale adéquate, définie comme un taux de créatinine sérique <= 2,0 * LSN lors des visites de dépistage et de pré-dosage.
  13. Capable d'utiliser un journal pour documenter les événements hémorragiques et l'utilisation des médicaments.
  14. Les participantes sexuellement actives dont la partenaire pourrait tomber enceinte doivent accepter d'utiliser une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude.

Une mesure contraceptive efficace comprend un préservatif avec ou sans spermicide, une combinaison de préservatif masculin avec un capuchon, un diaphragme ou une éponge avec un spermicide (méthodes à double barrière), la vasectomie, l'utilisation par le partenaire de mesures contraceptives stables (contraception hormonale combinée [contenant des œstrogènes et des progestatifs] ou contraception hormonale progestative seule initiée 2 cycles menstruels ou plus avant le dépistage, dispositif intra-utérin [DIU]. Système intra-utérin de libération d'hormones [SIU], ligature bilatérale des trompes) et/ou abstinence sexuelle.

Critère d'exclusion:

  1. Thrombophilie sévère connue (définie comme un déficit en antithrombine et/ou un déficit en protéine S et/ou un déficit en protéine C).
  2. Participant avec un précédent inhibiteur du facteur IX qui a répondu à l'induction d'une tolérance immunitaire et continue de recevoir un concentré de facteur prophylactique.
  3. Antécédents de thrombose veineuse profonde, d'embolie pulmonaire, d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral.
  4. Antécédents d'intolérance aux injections SC.
  5. Hypertension non contrôlée (pression artérielle systolique > 160 millimètres de mercure (mm Hg) ; pression artérielle diastolique > 100 mm Hg).
  6. Poids > 150 kilogrammes (kg) OU indice de masse corporelle > 40 kg/mètre carré (m^2).
  7. A un cancer actif et/ou nécessite un traitement contre le cancer, sauf pour le carcinome basocellulaire.
  8. Participation à un autre essai clinique (sauf pour AP-0105 [NCT05605678]) pendant les 30 jours précédant le dépistage.
  9. Traitement antérieur, en cours ou prévu par thérapie génique pour HemB
  10. Toute condition médicale, psychologique ou psychiatrique majeure qui pourrait rendre le participant inapte à l'étude ou qui pourrait interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude.
  11. Antécédents ou autres preuves d'abus récent d'alcool ou de drogues, tel que déterminé par l'enquêteur (dans les 12 mois précédant le dépistage).
  12. Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec un nombre de CD4 (ou un nombre de lymphocytes T) < 200 cellules/mcL dans les 24 semaines précédant les visites de dépistage et de pré-dosage. Les patients infectés par le VIH qui ont des CD4 > 200 et répondent à tous les autres critères sont éligibles.
  13. Traitement en cours ou prévu avec des anticoagulants ou des antiplaquettaires
  14. Envisage de faire un don/une banque de sperme pendant le traitement par SerpinPC ET dans les 30 jours suivant la dernière dose de SerpinPC.
  15. Toute autre condition ou comorbidité importante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'inscription ou pourrait interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Serpin PC
Les participants recevront SerpinPC 1,2 milligrammes/kilogramme (mg/kg) par injection sous-cutanée (SC) toutes les 2 semaines (Q2W) pendant 48 semaines après une observation prospective de 12 semaines pour tous les participants, soit dans une étude non interventionnelle antérieure (AP-0105 [NCT05605678]) ou dans le cadre de la période d'observation de l'étude en cours.
Médicament: SerpinPC
Administré sous forme d'injection SC.
Autres noms:
  • Inhibiteur de la protéine C activée (APC)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités jusqu'à la semaine 24
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Jusqu'à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités jusqu'à la semaine 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements spontanés traités
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements articulaires spontanés traités
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
Consommation totale de facteur de coagulation et/ou de produit de dérivation pendant le traitement par SerpinPC
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
Concentrations pharmacocinétiques de SerpinPC
Délai: Du jour 1 (pré-dose) jusqu'à la semaine 48 (post-dose)
Du jour 1 (pré-dose) jusqu'à la semaine 48 (post-dose)
Questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie pour adultes (Haem-A-QoL) Échelle de santé physique
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
L'instrument Haem-A-QoL contient 44 items dans 10 domaines pertinents pour la QVLS chez les adultes (santé physique, sentiments, vision de soi du participant, sports et loisirs, travail et école, gestion de l'hémophilie, traitement, avenir, planification familiale, partenariat, et sexualité). Chaque item est noté sur une échelle de 5 points (1=jamais, 2=rarement, 3=parfois, 4=souvent, 5=tout le temps). Des scores plus élevés indiquent une plus grande altération de la QVLS.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament à titre élevé persistants (ADA)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants avec la gravité des réactions au site d'injection
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 44
Ligne de base jusqu'à la semaine 44

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ApcinteX Ltd

Collaborateurs

Centessa Pharmaceuticals plc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juillet 2023

Achèvement primaire (Réel)

14 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

24 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2023

Première publication (Réel)

29 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Autre identifiant: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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