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Um estudo de SerpinPC em participantes com hemofilia B (HemB) com inibidores (PRESent-3)

7 de março de 2025 atualizado por: ApcinteX Ltd

Um estudo global aberto para investigar a eficácia e a segurança do SerpinPC em indivíduos com hemofilia B com inibidores

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e perfil farmacocinético (PK) do SerpinPC profilático em participantes com Hemofilia B com inibidores, como parte do programa de registro do SerpinPC.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Armênia
      • Yerevan, Armênia, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
  • França
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, França, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, França, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, França, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Peru
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Peru, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Reino Unido
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Índia
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes do sexo masculino maiores ou iguais a (>=) 12 e menores ou iguais a (<=) 65 anos de idade no momento do consentimento informado.
  2. Capaz de fornecer consentimento informado por escrito (consentimento do adolescente e consentimento dos pais/tutor/representante legal, quando apropriado) para participação e ter a oportunidade de discutir o estudo com o investigador ou delegado.
  3. HemB historicamente documentado (definido como fator IX <=0,05 unidade internacional/mililitro (IU/mL) [<=5 por cento (%)]).
  4. Os participantes que estão atualmente em um programa de profilaxia devem estar dispostos a interromper a profilaxia (incluindo profilaxia episódica para eventos esportivos) antes da primeira dose de SerpinPC.
  5. Inibidor histórico ou contínuo do fator IX com agentes de bypass com base em registros médicos ou relatórios laboratoriais.
  6. PEATE documentado de 6 nos 12 meses anteriores à triagem (participantes sem regime profilático) ou PEATE documentado ≥2 para participantes sob regime profilático
  7. Pelo menos 12 semanas de documentação prospectiva de episódios hemorrágicos no estudo não intervencional AP-0105 (NCT05605678) antes da dosagem de SerpinPC, ou disposto a completar um período de observação de 12 semanas (no mínimo) em AP-0103.
  8. Nenhum sangramento nos 7 dias antes da linha de base (o período de observação prospectiva pode ser estendido por 10 dias se houver um sangramento ativo em andamento).
  9. D-dímero <=750 microgramas/Litro (mc/L); nos casos em que há um sangramento de resolução, o limite de exclusão é <= 1750 mg/L nas visitas de triagem e pré-dosagem.
  10. Função hematológica adequada, definida como contagem de plaquetas >=100.000/microlitros (mcL) (>=100*10^9/L) e nível de hemoglobina >=10 gramas/decilitro(g/dL) (>=100 g/ L ou >= 6,206 milimoles por litro (mmol/L) nas visitas de triagem e pré-dosagem.
  11. Função hepática adequada, definida como um nível de bilirrubina total <=1,5*limite superior do normal (LSN) (excluindo síndrome de Gilbert) e aspartato aminotransferase e/ou alanina aminotransferase <=3*ULN nas visitas de triagem e pré-dosagem; sem sinais clínicos ou evidências laboratoriais ou radiográficas consistentes com cirrose hepática.
  12. Função renal adequada, definida como um nível de creatinina sérica <=2,0*ULN nas visitas de triagem e pré-dosagem.
  13. Capaz de usar um diário para documentar eventos de sangramento e uso de medicamentos.
  14. Os participantes sexualmente ativos com um parceiro que pode engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo.

Medidas contraceptivas eficazes incluem preservativo com ou sem espermicida, uma combinação de preservativo masculino com tampa, diafragma ou esponja com espermicida (métodos de barreira dupla), vasectomia, parceiro usando medidas contraceptivas estáveis ​​(contracepção hormonal combinada [contendo estrogênio e progestagênio] ou contracepção hormonal apenas com progestágeno iniciada 2 ou mais ciclos menstruais antes da triagem, dispositivo intrauterino [DIU]. sistema liberador de hormônio intrauterino [SIU], laqueadura bilateral de trompas) e/ou abstinência sexual.

Critério de exclusão:

  1. Trombofilia grave conhecida (definida como deficiência de antitrombina e/ou deficiência de proteína S e/ou deficiência de proteína C).
  2. Participante com inibidor de fator IX anterior que respondeu à indução de tolerância imunológica e permanece em concentrado de fator profilático.
  3. Trombose venosa profunda prévia, embolia pulmonar, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral.
  4. História de intolerância a injeções SC.
  5. Hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica >160 milímetros de mercúrio (mm Hg); pressão arterial diastólica >100 mm Hg).
  6. Peso >150 quilogramas (kg) OU índice de massa corporal >40 kg/metro quadrado (m^2).
  7. Tem câncer ativo e/ou requer terapia para câncer, exceto para carcinoma basocelular.
  8. Participação em outro ensaio clínico (exceto para AP-0105 [NCT05605678]) durante os 30 dias anteriores à triagem.
  9. Tratamento prévio, contínuo ou planejado com terapia genética para HemB
  10. Qualquer condição médica, psicológica ou psiquiátrica importante que possa tornar o participante inadequado para o estudo ou interferir na interpretação dos resultados do estudo.
  11. Histórico ou outras evidências de abuso recente de álcool ou drogas, conforme determinado pelo investigador (nos 12 meses anteriores à triagem).
  12. Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) com contagem de CD4 (ou contagem de células T) de <200 células/mcL dentro de 24 semanas antes das visitas de triagem e pré-dosagem. Os pacientes com infecção por HIV que têm CD4 > 200 e atendem a todos os outros critérios são elegíveis.
  13. Tratamento atual ou planejado com drogas anticoagulantes ou antiplaquetárias
  14. Está planejando doar/bancar esperma durante o tratamento com SerpinPC E dentro de 30 dias após a última dose de SerpinPC.
  15. Quaisquer outras condições ou comorbidades significativas que, na opinião do Investigador, tornariam o participante inadequado para inscrição ou poderiam interferir na participação ou conclusão do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Serpin PC
Os participantes receberão injeção subcutânea (SC) de SerpinPC 1,2 miligramas/quilograma (mg/kg) a cada 2 semanas (Q2W) por 48 semanas após uma observação prospectiva de 12 semanas para todos os participantes, seja em um estudo anterior não intervencionista (AP-0105 [NCT05605678]) ou como parte do período de observação do estudo em andamento.
Medicamento: SerpinPC
Administrado como injeção SC.
Outros nomes:
  • Inibidor da Proteína C Ativada (APC)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos tratados até a semana 24
Prazo: Até a semana 24
Até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos tratados até a semana 48
Prazo: Até a semana 48
Até a semana 48
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Até a semana 48
Até a semana 48
Taxa Anual de Sangramento (ABR) para Sangramentos Articulares Espontâneos Tratados
Prazo: Até a semana 48
Até a semana 48
Fator de Coagulação Total e/ou Consumo de Produto de Bypass Durante o Tratamento com SerpinPC
Prazo: Até a semana 48
Até a semana 48
Concentrações Farmacocinéticas de SerpinPC
Prazo: Do dia 1 (pré-dose) até a semana 48 (pós-dose)
Do dia 1 (pré-dose) até a semana 48 (pós-dose)
Questionário de Qualidade de Vida de Hemofilia para Adultos (Haem-A-QoL) Escala de Saúde Física
Prazo: Da linha de base até a semana 48
O instrumento Haem-A-QoL contém 44 itens em 10 domínios relevantes para a QVRS em adultos (saúde física, sentimentos, visão de si mesmo, esportes e lazer, trabalho e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar, parceria, e sexualidade). Cada item é avaliado em uma escala de 5 pontos (1=nunca, 2=raramente, 3=às vezes, 4=frequentemente, 5=sempre). Pontuações mais altas são indicativas de maior prejuízo na QVRS.
Da linha de base até a semana 48
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Da linha de base até a semana 52
Número de participantes com anticorpos antidrogas persistentes de alto título (ADAs)
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Da linha de base até a semana 48
Número de participantes com gravidade das reações no local da injeção
Prazo: Linha de base até a semana 44
Linha de base até a semana 44

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ApcinteX Ltd

Colaboradores

Centessa Pharmaceuticals plc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de julho de 2023

Conclusão Primária (Real)

14 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

24 de fevereiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

29 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Outro identificador: EU CT Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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