Um estudo de SerpinPC em participantes com hemofilia B (HemB) com inibidores (PRESent-3)

Critério de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino maiores ou iguais a (>=) 12 e menores ou iguais a (<=) 65 anos de idade no momento do consentimento informado.
2. Capaz de fornecer consentimento informado por escrito (consentimento do adolescente e consentimento dos pais/tutor/representante legal, quando apropriado) para participação e ter a oportunidade de discutir o estudo com o investigador ou delegado.
3. HemB historicamente documentado (definido como fator IX <=0,05 unidade internacional/mililitro (IU/mL) [<=5 por cento (%)]).
4. Os participantes que estão atualmente em um programa de profilaxia devem estar dispostos a interromper a profilaxia (incluindo profilaxia episódica para eventos esportivos) antes da primeira dose de SerpinPC.
5. Inibidor histórico ou contínuo do fator IX com agentes de bypass com base em registros médicos ou relatórios laboratoriais.
6. PEATE documentado de 6 nos 12 meses anteriores à triagem (participantes sem regime profilático) ou PEATE documentado ≥2 para participantes sob regime profilático
7. Pelo menos 12 semanas de documentação prospectiva de episódios hemorrágicos no estudo não intervencional AP-0105 (NCT05605678) antes da dosagem de SerpinPC, ou disposto a completar um período de observação de 12 semanas (no mínimo) em AP-0103.
8. Nenhum sangramento nos 7 dias antes da linha de base (o período de observação prospectiva pode ser estendido por 10 dias se houver um sangramento ativo em andamento).
9. D-dímero <=750 microgramas/Litro (mc/L); nos casos em que há um sangramento de resolução, o limite de exclusão é <= 1750 mg/L nas visitas de triagem e pré-dosagem.
10. Função hematológica adequada, definida como contagem de plaquetas >=100.000/microlitros (mcL) (>=100*10^9/L) e nível de hemoglobina >=10 gramas/decilitro(g/dL) (>=100 g/ L ou >= 6,206 milimoles por litro (mmol/L) nas visitas de triagem e pré-dosagem.
11. Função hepática adequada, definida como um nível de bilirrubina total <=1,5*limite superior do normal (LSN) (excluindo síndrome de Gilbert) e aspartato aminotransferase e/ou alanina aminotransferase <=3*ULN nas visitas de triagem e pré-dosagem; sem sinais clínicos ou evidências laboratoriais ou radiográficas consistentes com cirrose hepática.
12. Função renal adequada, definida como um nível de creatinina sérica <=2,0*ULN nas visitas de triagem e pré-dosagem.
13. Capaz de usar um diário para documentar eventos de sangramento e uso de medicamentos.
14. Os participantes sexualmente ativos com um parceiro que pode engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo.

Medidas contraceptivas eficazes incluem preservativo com ou sem espermicida, uma combinação de preservativo masculino com tampa, diafragma ou esponja com espermicida (métodos de barreira dupla), vasectomia, parceiro usando medidas contraceptivas estáveis ​​(contracepção hormonal combinada [contendo estrogênio e progestagênio] ou contracepção hormonal apenas com progestágeno iniciada 2 ou mais ciclos menstruais antes da triagem, dispositivo intrauterino [DIU]. sistema liberador de hormônio intrauterino [SIU], laqueadura bilateral de trompas) e/ou abstinência sexual.

Critério de exclusão:

1. Trombofilia grave conhecida (definida como deficiência de antitrombina e/ou deficiência de proteína S e/ou deficiência de proteína C).
2. Participante com inibidor de fator IX anterior que respondeu à indução de tolerância imunológica e permanece em concentrado de fator profilático.
3. Trombose venosa profunda prévia, embolia pulmonar, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral.
4. História de intolerância a injeções SC.
5. Hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica >160 milímetros de mercúrio (mm Hg); pressão arterial diastólica >100 mm Hg).
6. Peso >150 quilogramas (kg) OU índice de massa corporal >40 kg/metro quadrado (m^2).
7. Tem câncer ativo e/ou requer terapia para câncer, exceto para carcinoma basocelular.
8. Participação em outro ensaio clínico (exceto para AP-0105 [NCT05605678]) durante os 30 dias anteriores à triagem.
9. Tratamento prévio, contínuo ou planejado com terapia genética para HemB
10. Qualquer condição médica, psicológica ou psiquiátrica importante que possa tornar o participante inadequado para o estudo ou interferir na interpretação dos resultados do estudo.
11. Histórico ou outras evidências de abuso recente de álcool ou drogas, conforme determinado pelo investigador (nos 12 meses anteriores à triagem).
12. Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) com contagem de CD4 (ou contagem de células T) de <200 células/mcL dentro de 24 semanas antes das visitas de triagem e pré-dosagem. Os pacientes com infecção por HIV que têm CD4 > 200 e atendem a todos os outros critérios são elegíveis.
13. Tratamento atual ou planejado com drogas anticoagulantes ou antiplaquetárias
14. Está planejando doar/bancar esperma durante o tratamento com SerpinPC E dentro de 30 dias após a última dose de SerpinPC.
15. Quaisquer outras condições ou comorbidades significativas que, na opinião do Investigador, tornariam o participante inadequado para inscrição ou poderiam interferir na participação ou conclusão do estudo.