Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SerpinPC-tutkimus osallistujilla, joilla on hemofilia B (HemB) ja joilla on estäjiä (PRESent-3)

perjantai 7. maaliskuuta 2025 päivittänyt: ApcinteX Ltd

Maailmanlaajuinen avoin tutkimus SerpinPC:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on hemofilia B ja joilla on estäjiä

Tutkimuksen tarkoituksena on osana SerpinPC-rekisteröintiohjelmaa arvioida profylaktisen SerpinPC:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokineettistä (PK) profiilia potilailla, joilla on hemofilia B inhibiittoreiden kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Intia
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Ranska, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Ranska, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Turkki, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miesosallistujat ovat vähintään (>=) 12-vuotiaita ja alle (<=) 65-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  2. Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus (nuorten suostumus ja vanhemman/huoltajan/laillisen edustajan suostumus tarvittaessa) osallistumiselle ja mahdollisuus keskustella tutkimuksesta tutkijan tai edustajan kanssa.
  3. Historiallisesti dokumentoitu HemB (määritelty tekijä IX:ksi <=0,05 kansainvälistä yksikköä/millilitra (IU/ml) [<=5 prosenttia (%)]).
  4. Osallistujien, jotka ovat parhaillaan ennaltaehkäisyohjelmassa, on oltava valmiita lopettamaan ennaltaehkäisy (mukaan lukien urheilutapahtumien episodinen esto) ennen ensimmäistä SerpinPC-annosta.
  5. Historiallinen tai jatkuva tekijä IX:n estäjä ohitusaineilla lääketieteellisten asiakirjojen tai laboratorioraporttien perusteella.
  6. Dokumentoitu ABR 6 12 kuukauden aikana ennen seulontaa (osallistujat, jotka eivät saa ennaltaehkäisyhoitoa) tai dokumentoitu ABR ≥ 2 ennaltaehkäisyhoitoa saaville osallistujille
  7. Vähintään 12 viikkoa prospektiivista dokumentaatiota verenvuotojaksoista AP-0105 (NCT05605678) ei-interventiotutkimuksessa ennen SerpinPC-annostusta tai valmis suorittamaan (vähintään) 12 viikon tarkkailujakson AP-0103:ssa.
  8. Ei verenvuotoa 7 päivän aikana ennen lähtötilannetta (mahdollista tarkkailujaksoa voidaan pidentää 10 päivällä, jos aktiivinen verenvuoto on meneillään).
  9. D-dimeeri <=750 mikrogrammaa/litra (mc/l); tapauksissa, joissa verenvuoto korjaantuu, poissulkemiskynnys on <=1750 mg/l seulonta- ja annostusta edeltävällä käynnillä.
  10. Riittävä hematologinen toiminta, joka määritellään verihiutaleiden määränä >=100 000/mikrolitra (mcL) (>=100*10^9/l) ja hemoglobiinitasoksi >=10 grammaa/desilitra (g/dl) (>=100 g/ L tai >= 6,206 millimoolia litrassa (mmol/L) seulonta- ja annostusta edeltävillä käynneillä.
  11. Riittävä maksan toiminta, joka määritellään kokonaisbilirubiinitasoksi <=1,5*normaalin yläraja (ULN) (pois lukien Gilbertin oireyhtymä) ja aspartaattiaminotransferaasi- ja/tai alaniiniaminotransferaasitasoksi <=3*ULN seulonta- ja annostelua edeltävillä käynneillä; ei kliinisiä oireita tai tunnettuja laboratorio- tai radiografisia todisteita, jotka viittaavat maksakirroosiin.
  12. Riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään seerumin kreatiniinitasoksi <=2,0*ULN seulonta- ja annostelua edeltävillä käynneillä.
  13. Pystyy käyttämään päiväkirjaa verenvuototapahtumien ja lääkkeiden käytön dokumentointiin.
  14. Seksuaalisesti aktiivisten osallistujien, joiden kumppani voi tulla raskaaksi, tulee suostua käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan.

Tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat kondomi spermisidin kanssa tai ilman, miesten kondomin yhdistelmä joko korkilla, kalvolla tai sienellä ja spermisidillä (kaksoisestemenetelmät), vasektomia, kumppani, joka käyttää vakaita ehkäisymenetelmiä (yhdistelmä [ estrogeenia ja progestiinia sisältävä] hormonaalinen ehkäisy tai Pelkästään progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy aloitti 2 tai useamman kuukautiskierron ennen seulontaa, kohdunsisäinen laite [IUD]. Kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä [IUS], molemminpuolinen munanjohtimien sidonta) ja/tai seksuaalinen raittius.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu vaikea trombofilia (määritelty antitrombiinin ja/tai proteiinin S:n ja/tai proteiinin C:n puutteeksi).
  2. Osallistuja, jolla oli aikaisempi tekijä IX:n inhibiittori ja joka reagoi immuunitoleranssin induktioon ja jatkaa profylaktista tekijäkonsentraattia.
  3. Aiempi syvä laskimotukos, keuhkoembolia, sydäninfarkti tai aivohalvaus.
  4. SC-injektioiden intoleranssi historia.
  5. Hallitsematon verenpainetauti (systolinen verenpaine > 160 mm Hg; diastolinen verenpaine > 100 mm Hg).
  6. Paino > 150 kg (kg) TAI painoindeksi > 40 kg/neliömetri (m^2).
  7. Hänellä on aktiivinen syöpä ja/tai tarvitsee hoitoa syöpään, paitsi tyvisolusyöpään.
  8. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen (paitsi AP-0105 [NCT05605678]) seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana.
  9. Aikaisempi, käynnissä oleva tai suunniteltu HemB:n geeniterapiahoito
  10. Mikä tahansa vakava lääketieteellinen, psykologinen tai psykiatrinen tila, joka voi aiheuttaa osallistujan sopimattomuuden tutkimukseen tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa.
  11. Historia tai muu todiste viimeaikaisesta alkoholin tai huumeiden väärinkäytöstä tutkijan määrittämänä (12 kuukauden aikana ennen seulontaa).
  12. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, jonka CD4-määrä (tai T-solumäärä) on <200 solua/mcL 24 viikon sisällä ennen seulonta- ja annostelukäyntejä. HIV-infektiopotilaat, joilla on CD4 > 200 ja jotka täyttävät kaikki muut kriteerit, ovat kelpoisia.
  13. Nykyinen tai suunniteltu hoito antikoagulantteilla tai verihiutalelääkkeillä
  14. Aikoo luovuttaa/pankkia siittiöitä SerpinPC-hoidon aikana JA 30 päivän sisällä viimeisestä SerpinPC-annoksesta.
  15. Muut merkittävät sairaudet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät osallistujan sopimattomaksi ilmoittautumiseen tai voisivat haitata tutkimukseen osallistumista tai sen loppuun saattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SerpinPC
Osallistujat saavat SerpinPC:tä 1,2 milligrammaa/kg (mg/kg) ihonalaisena (SC) injektiona 2 viikon välein (Q2W) 48 viikon ajan 12 viikon prospektiivisen havainnoinnin jälkeen kaikille osallistujille joko aikaisemmassa ei-interventiotutkimuksessa (AP-0105) [NCT05605678]) tai osana käynnissä olevaa tutkimuksen tarkkailujaksoa.
Lääke: SerpinPC
Annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
  • Aktivoidun proteiini C:n (APC) estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille verenvuodoille viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Viikolle 24 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen verenvuotoluku (ABR) hoidetuille verenvuodoille viikkoon 48 asti
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
Viikolle 48 asti
Annualized Bleeding Rate (ABR) hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
Viikolle 48 asti
Hoidettujen spontaanien nivelverenvuotojen vuositaso (ABR).
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
Viikolle 48 asti
Kokonaiskoagulaatiotekijä ja/tai ohitustuotteen kulutus SerpinPC-hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
Viikolle 48 asti
SerpinPC:n farmakokineettiset pitoisuudet
Aikaikkuna: Päivästä 1 (ennen annosta) viikkoon 48 (annoksen jälkeen)
Päivästä 1 (ennen annosta) viikkoon 48 (annoksen jälkeen)
Hemofilia-elämänlaatukysely aikuisille (Haem-A-QoL) fyysinen terveysasteikko
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48 asti
Haem-A-QoL-instrumentti sisältää 44 kohdetta 10:ltä aikuisten HRQoL:n kannalta merkitykselliseltä alueelta (fyysinen terveys, tunteet, näkemys osallistujan itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsittely, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu, kumppanuus, ja seksuaalisuus). Jokainen kohta on arvioitu 5 pisteen asteikolla (1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein, 5 = koko ajan). Korkeammat pisteet ovat osoitus suuremmasta HRQoL:n heikkenemisestä.
Perustasosta viikkoon 48 asti
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52 asti
Perustasosta viikkoon 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on pysyviä korkeatiitterisiä lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48 asti
Perustasosta viikkoon 48 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on pistoskohdan reaktioiden vakavuus
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 44 asti
Perustaso viikkoon 44 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ApcinteX Ltd

Yhteistyökumppanit

Centessa Pharmaceuticals plc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. heinäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Muu tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa